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Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

8 maggio 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 1/2 Open-label Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of BMN 701 (GILT-tagged Recombinant Human GAA) in Patients With Late-onset Pompe Disease

A Phase 1/2, open-label, multicenter, multiple dose escalation study of BMN 701 administered by intravenous infusion every 2 weeks over a 24-week treatment period to patients with late-onset Pompe disease.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Adelaide, SA
      • Adelaide, Adelaide, SA, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital, SA Pathology
  • Francia
      • Nice, Francia, 06202
        • Hôpital de I´Archet- Centre Hospitalier Universitaire Nice
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Germania
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Germania, 55131
        • Zentrum für Kinder- und Jugenmedizin
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Old Queen Elizabeth Hospital, Department of Medicine
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92103-8765
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion criteria:

  • Patient has been diagnosed with Pompe Disease prior to or during the screening period based on 2 GAA gene mutations and either: endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed in cultured skin fibroblasts -or- endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed by dried blood spot or whole blood assay;
  • Patient is male or female and 13 years of age or older at the time of enrollment in the study;
  • Sexually active patients must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study and for at least 4 months following the last dose of BMN 701;
  • If patient is female and not considered to be of childbearing potential, she is at least 2 years post-menopausal or had tubal ligation at least 1 year prior to screening, or who have had total hysterectomy;
  • If patient is female and of childbearing potential, she has negative urine pregnancy tests during the Screening Period and at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study;
  • Patient has ≥30% predicted upright FVC and either <80% predicted upright FVC, or >10% reduction in supine FVC compared to upright FVC during the Screening Period;
  • Patient is naïve to Enzyme Replacement Therapy (ERT) with rhGAA;
  • Patient must be able to ambulate at least 40 meters (131.2 feet) on the 6MWT conducted at the Screening visit (use of assistive devices such as walker, cane, or crutches, is permitted); and
  • If subject was female, she was not lactating

Exclusion criteria:

  • Patient has a history of diabetes or other disease known to cause hypoglycemia and is currently receiving, or might anticipate receiving, hypoglycemic agents during the course of the study;
  • Patient has been on any immunosuppressive medication other than glucocorticosteroids within 1 year prior to enrollment into this study;
  • Patient requires invasive ventilatory assistance at the time of enrollment into the study;
  • Patient has received any investigational medication within 30 days prior to the first dose of study drug or is scheduled to receive any investigational drug other than BMN 701 during the course of the study;
  • Patient has previously been admitted to the study;
  • Patient is breastfeeding at screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study;
  • Patient has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the patient's ability to comply with the protocol requirements or compromise the patient's well being or safety;
  • Patient has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 701
IV infusion
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Adverse Events
Lasso di tempo: 24 weeks
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Six Minutes Walk Test
Lasso di tempo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Six Minutes Walk Test. The 6MWT measured the maximum distance the subject could walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes
Baseline up to 24 weeks

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity
Lasso di tempo: Baseline up to 24 week
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 week
Change From Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity
Lasso di tempo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure
Lasso di tempo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure
Lasso di tempo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume
Lasso di tempo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

6 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

6 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2010

Primo Inserito (Stima)

29 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • POM-001
  • 2010-023561-22 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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