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Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

8 de maio de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 1/2 Open-label Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of BMN 701 (GILT-tagged Recombinant Human GAA) in Patients With Late-onset Pompe Disease

A Phase 1/2, open-label, multicenter, multiple dose escalation study of BMN 701 administered by intravenous infusion every 2 weeks over a 24-week treatment period to patients with late-onset Pompe disease.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Alemanha, 55131
        • Zentrum für Kinder- und Jugenmedizin
  • Austrália
    • Adelaide, SA
      • Adelaide, Adelaide, SA, Austrália, 5006
        • Royal Adelaide Hospital, SA Pathology
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92103-8765
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • França
      • Nice, França, 06202
        • Hôpital de I´Archet- Centre Hospitalier Universitaire Nice
      • Paris Cedex 13, França, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Old Queen Elizabeth Hospital, Department of Medicine
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion criteria:

  • Patient has been diagnosed with Pompe Disease prior to or during the screening period based on 2 GAA gene mutations and either: endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed in cultured skin fibroblasts -or- endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed by dried blood spot or whole blood assay;
  • Patient is male or female and 13 years of age or older at the time of enrollment in the study;
  • Sexually active patients must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study and for at least 4 months following the last dose of BMN 701;
  • If patient is female and not considered to be of childbearing potential, she is at least 2 years post-menopausal or had tubal ligation at least 1 year prior to screening, or who have had total hysterectomy;
  • If patient is female and of childbearing potential, she has negative urine pregnancy tests during the Screening Period and at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study;
  • Patient has ≥30% predicted upright FVC and either <80% predicted upright FVC, or >10% reduction in supine FVC compared to upright FVC during the Screening Period;
  • Patient is naïve to Enzyme Replacement Therapy (ERT) with rhGAA;
  • Patient must be able to ambulate at least 40 meters (131.2 feet) on the 6MWT conducted at the Screening visit (use of assistive devices such as walker, cane, or crutches, is permitted); and
  • If subject was female, she was not lactating

Exclusion criteria:

  • Patient has a history of diabetes or other disease known to cause hypoglycemia and is currently receiving, or might anticipate receiving, hypoglycemic agents during the course of the study;
  • Patient has been on any immunosuppressive medication other than glucocorticosteroids within 1 year prior to enrollment into this study;
  • Patient requires invasive ventilatory assistance at the time of enrollment into the study;
  • Patient has received any investigational medication within 30 days prior to the first dose of study drug or is scheduled to receive any investigational drug other than BMN 701 during the course of the study;
  • Patient has previously been admitted to the study;
  • Patient is breastfeeding at screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study;
  • Patient has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the patient's ability to comply with the protocol requirements or compromise the patient's well being or safety;
  • Patient has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 701
IV infusion
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Adverse Events
Prazo: 24 weeks
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
24 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Six Minutes Walk Test
Prazo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Six Minutes Walk Test. The 6MWT measured the maximum distance the subject could walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes
Baseline up to 24 weeks

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity
Prazo: Baseline up to 24 week
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 week
Change From Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity
Prazo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure
Prazo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure
Prazo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume
Prazo: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de janeiro de 2011

Conclusão Primária (Real)

6 de março de 2013

Conclusão do estudo (Real)

6 de março de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de outubro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

29 de outubro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2018

Última verificação

1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • POM-001
  • 2010-023561-22 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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