이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

2018년 5월 8일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 1/2 Open-label Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of BMN 701 (GILT-tagged Recombinant Human GAA) in Patients With Late-onset Pompe Disease

A Phase 1/2, open-label, multicenter, multiple dose escalation study of BMN 701 administered by intravenous infusion every 2 weeks over a 24-week treatment period to patients with late-onset Pompe disease.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, 독일, 55131
        • Zentrum für Kinder- und Jugenmedizin
  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92103-8765
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
        • Old Queen Elizabeth Hospital, Department of Medicine
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • 프랑스
      • Nice, 프랑스, 06202
        • Hôpital de I´Archet- Centre Hospitalier Universitaire Nice
      • Paris Cedex 13, 프랑스, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • 호주
    • Adelaide, SA
      • Adelaide, Adelaide, SA, 호주, 5006
        • Royal Adelaide Hospital, SA Pathology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

13년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion criteria:

  • Patient has been diagnosed with Pompe Disease prior to or during the screening period based on 2 GAA gene mutations and either: endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed in cultured skin fibroblasts -or- endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed by dried blood spot or whole blood assay;
  • Patient is male or female and 13 years of age or older at the time of enrollment in the study;
  • Sexually active patients must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study and for at least 4 months following the last dose of BMN 701;
  • If patient is female and not considered to be of childbearing potential, she is at least 2 years post-menopausal or had tubal ligation at least 1 year prior to screening, or who have had total hysterectomy;
  • If patient is female and of childbearing potential, she has negative urine pregnancy tests during the Screening Period and at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study;
  • Patient has ≥30% predicted upright FVC and either <80% predicted upright FVC, or >10% reduction in supine FVC compared to upright FVC during the Screening Period;
  • Patient is naïve to Enzyme Replacement Therapy (ERT) with rhGAA;
  • Patient must be able to ambulate at least 40 meters (131.2 feet) on the 6MWT conducted at the Screening visit (use of assistive devices such as walker, cane, or crutches, is permitted); and
  • If subject was female, she was not lactating

Exclusion criteria:

  • Patient has a history of diabetes or other disease known to cause hypoglycemia and is currently receiving, or might anticipate receiving, hypoglycemic agents during the course of the study;
  • Patient has been on any immunosuppressive medication other than glucocorticosteroids within 1 year prior to enrollment into this study;
  • Patient requires invasive ventilatory assistance at the time of enrollment into the study;
  • Patient has received any investigational medication within 30 days prior to the first dose of study drug or is scheduled to receive any investigational drug other than BMN 701 during the course of the study;
  • Patient has previously been admitted to the study;
  • Patient is breastfeeding at screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study;
  • Patient has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the patient's ability to comply with the protocol requirements or compromise the patient's well being or safety;
  • Patient has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BMN 701
IV infusion
생물학적: 비엠엔 701
GILT 태그 재조합 인간 GAA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants With Adverse Events
기간: 24 weeks
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
24 weeks

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in Six Minutes Walk Test
기간: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Six Minutes Walk Test. The 6MWT measured the maximum distance the subject could walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes
Baseline up to 24 weeks

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity
기간: Baseline up to 24 week
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 week
Change From Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity
기간: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure
기간: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure
기간: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume
기간: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 1월 17일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 6일

연구 완료 (실제)

2013년 3월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 10월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 10월 28일

처음 게시됨 (추정)

2010년 10월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 5월 8일

마지막으로 확인됨

2018년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • POM-001
  • 2010-023561-22 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다