Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditioning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of Intravenous Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens (FB4-PEDIA)
2026年9月10日 更新者：Nantes University Hospital
Phase 2 Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditionning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of iv Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens
The purpose of this study is to assess transplant-related mortality (TRM) at one year after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) prepared by a "reduced toxicity myeloablative" conditioning regimen in young patients (children and adolescents) with hematologic malignancies.
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Besançon、フランス
- University Hospital
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Bordeaux、フランス
- University Hospital
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Clermont-Ferrand、フランス
- University Hospital
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Grenoble、フランス
- University Hospital
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Lille、フランス
- University Hospital
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Lyon、フランス
- University Hospital
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Marseille、フランス
- University Hospital
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Montpellier、フランス
- University Hospital
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Nancy、フランス
- University Hospital
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Nantes、フランス
- University Hospital
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Paris、フランス
- University Hospital
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Paris、フランス
- University Hopsital
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Rennes、フランス
- University Hospital
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Rouen、フランス
- University Hopsital
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Strasbourg、フランス
- University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Inclusion Criteria
- Children and adolescents aged over 12 months and under 25 years
- Availability of an HLA identical family donor or an HLA-matched unrelated donor (10/10 or 9/10 if the mismatch level is at HLACw for an unrelated donor) or availability of an HLA matched cord blood (5/6 or 6/6)
- Informed consent signed by patients (18-25 years) and patient's legal representative, parent(s) or guardian (cf p13)
- Diagnosis of a hematologic malignancy which is a candidate for allo-HSCT, but not eligible for standard or conventional myeloablative conditioning regimens because of high risk for toxicity.
Are considered as criteria of non-eligibility for standard or conventional myeloablative conditioning:
- a history of autologous or allogeneic stem cell transplantation
- comorbidities or medical history predictive of a prohibitive rate of TRM and toxicity with the use of standard high dose chemotherapy and / or radiotherapy.
Exclusion Criteria:
- Patient has been administered any other systemic chemotherapeutic drug (including Gemtuzumab) within 21 days prior to trial enrollment and start of the conditioning regimen. Hydroxyurea is permitted if indicated to control induction refractory disease, and IT chemotherapy is allowed if indicated as maintenance treatment for previously diagnosed leptomeningeal disease, that has been in remission for at least 3 months prior to enrollment on this study.
- Active infection. Protocol PI will be final arbiter if there is uncertainty regarding whether a previous infection is resolved.
- Children and adolescents who are not older than 12 months and under 25 years
- A donor who is HLA mismatched at the level of more than one locus.
- Poor performance status (Lansky < 50%)
- Life expectancy is severely limited by concomitant illness and expected to be <12 weeks.
- Left ventricular ejection fraction < 30%. Uncontrolled arrhythmias or symptomatic cardiac disease.
- Symptomatic pulmonary disease. FEV1, FVC and DLCO <30% of expected corrected for hemoglobin.
- Creatinine clearance less than 30 mL/m per 1.73 m2 or requiring dialysis
- Evidence of chronic active hepatitis or cirrhosis. If positive hepatitis serology, discuss with Study Chairman and consider liver biopsy.
- Effusion or ascites >1L prior to drainage.
- HIV-positive.
- Female pregnancy
- Absence of effective contraception among boys and girls of childbearing potential (that contraception should be continued until 6 months after stopping treatment)
- Breastfeeding
- Patient's legal representative, parent(s) or guardian not able to sign informed consent.
- children's refusal
- Hypersensitivity to rabbit proteins, to the active substance or to any of the excipients of experimental products
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Drugs
Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Transplant-related mortality (TRM)
時間枠：12 months
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Evaluation of the cumulative incidence of TRM at 12 months after transplantation
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12 months
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Incidence of engraftment
時間枠：Day+42
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Incidence of engraftment defined as the first day of neutrophil (>500/μl for 3 consecutive days).
Engraftment failure is defined as neutrophil <500/μl at day+42 after allo-SCT.
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Day+42
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Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS)
時間枠：12 months
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Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS) at 1 year after transplantation
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12 months
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Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
時間枠：12 months
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Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
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12 months
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Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
時間枠：12 months
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Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
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12 months
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Immune Recovery (to be determined in a subgroup of patients)
時間枠：12 months
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Immune Recovery parameters: blood counts, bone marrow aspiration with evaluation of morphological response.
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12 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Mohamad MOHTY, Professor、Nantes university hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年4月1日
一次修了 (実際)
2017年10月24日
研究の完了 (実際)
2017年10月24日
試験登録日
最初に提出
2012年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年4月4日
最初の投稿 (推定)
2012年4月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月10日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。