Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditioning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of Intravenous Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens (FB4-PEDIA)

10. září 2026 aktualizováno: Nantes University Hospital

Phase 2 Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditionning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of iv Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens

The purpose of this study is to assess transplant-related mortality (TRM) at one year after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) prepared by a "reduced toxicity myeloablative" conditioning regimen in young patients (children and adolescents) with hematologic malignancies.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Besançon, Francie
        • University Hospital
      • Bordeaux, Francie
        • University Hospital
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • University Hospital
      • Grenoble, Francie
        • University Hospital
      • Lille, Francie
        • University Hospital
      • Lyon, Francie
        • University Hospital
      • Marseille, Francie
        • University Hospital
      • Montpellier, Francie
        • University Hospital
      • Nancy, Francie
        • University Hospital
      • Nantes, Francie
        • University Hospital
      • Paris, Francie
        • University Hospital
      • Paris, Francie
        • University Hopsital
      • Rennes, Francie
        • University Hospital
      • Rouen, Francie
        • University Hopsital
      • Strasbourg, Francie
        • University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria

  • Children and adolescents aged over 12 months and under 25 years
  • Availability of an HLA identical family donor or an HLA-matched unrelated donor (10/10 or 9/10 if the mismatch level is at HLACw for an unrelated donor) or availability of an HLA matched cord blood (5/6 or 6/6)
  • Informed consent signed by patients (18-25 years) and patient's legal representative, parent(s) or guardian (cf p13)
  • Diagnosis of a hematologic malignancy which is a candidate for allo-HSCT, but not eligible for standard or conventional myeloablative conditioning regimens because of high risk for toxicity.

  • Are considered as criteria of non-eligibility for standard or conventional myeloablative conditioning:

    • a history of autologous or allogeneic stem cell transplantation
    • comorbidities or medical history predictive of a prohibitive rate of TRM and toxicity with the use of standard high dose chemotherapy and / or radiotherapy.

Exclusion Criteria:

  • Patient has been administered any other systemic chemotherapeutic drug (including Gemtuzumab) within 21 days prior to trial enrollment and start of the conditioning regimen. Hydroxyurea is permitted if indicated to control induction refractory disease, and IT chemotherapy is allowed if indicated as maintenance treatment for previously diagnosed leptomeningeal disease, that has been in remission for at least 3 months prior to enrollment on this study.
  • Active infection. Protocol PI will be final arbiter if there is uncertainty regarding whether a previous infection is resolved.
  • Children and adolescents who are not older than 12 months and under 25 years
  • A donor who is HLA mismatched at the level of more than one locus.
  • Poor performance status (Lansky < 50%)
  • Life expectancy is severely limited by concomitant illness and expected to be <12 weeks.
  • Left ventricular ejection fraction < 30%. Uncontrolled arrhythmias or symptomatic cardiac disease.
  • Symptomatic pulmonary disease. FEV1, FVC and DLCO <30% of expected corrected for hemoglobin.
  • Creatinine clearance less than 30 mL/m per 1.73 m2 or requiring dialysis
  • Evidence of chronic active hepatitis or cirrhosis. If positive hepatitis serology, discuss with Study Chairman and consider liver biopsy.
  • Effusion or ascites >1L prior to drainage.
  • HIV-positive.
  • Female pregnancy
  • Absence of effective contraception among boys and girls of childbearing potential (that contraception should be continued until 6 months after stopping treatment)
  • Breastfeeding
  • Patient's legal representative, parent(s) or guardian not able to sign informed consent.
  • children's refusal
  • Hypersensitivity to rabbit proteins, to the active substance or to any of the excipients of experimental products

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Drugs
Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
Lék: Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
  • IV fludarabine (30 mg/m²/day for 5 days)
  • IV Busulfan (Busilvex 3.2 mg/kg/day for 4 days) (the Busulfan dose is to be adapted to the weight of the child according to the drug label)
  • Anti-thymocyte globulines (Thymogolubuline, 2.5 mg/kg/day for 2 days).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Transplant-related mortality (TRM)
Časové okno: 12 months
Evaluation of the cumulative incidence of TRM at 12 months after transplantation
12 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence of engraftment
Časové okno: Day+42
Incidence of engraftment defined as the first day of neutrophil (>500/μl for 3 consecutive days). Engraftment failure is defined as neutrophil <500/μl at day+42 after allo-SCT.
Day+42
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS)
Časové okno: 12 months
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS) at 1 year after transplantation
12 months
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
Časové okno: 12 months
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
12 months
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
Časové okno: 12 months
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
12 months
Immune Recovery (to be determined in a subgroup of patients)
Časové okno: 12 months
Immune Recovery parameters: blood counts, bone marrow aspiration with evaluation of morphological response.
12 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nantes University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mohamad MOHTY, Professor, Nantes University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

24. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

24. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BRD/11/06-N

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit