- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01572181
Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditioning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of Intravenous Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens (FB4-PEDIA)
4 de abril de 2018 actualizado por: Nantes University Hospital
Phase 2 Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditionning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of iv Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens
The purpose of this study is to assess transplant-related mortality (TRM) at one year after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) prepared by a "reduced toxicity myeloablative" conditioning regimen in young patients (children and adolescents) with hematologic malignancies.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Besançon, Francia
- University Hospital
-
Bordeaux, Francia
- University Hospital
-
Clermont-Ferrand, Francia
- University Hospital
-
Grenoble, Francia
- University Hospital
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Lille, Francia
- University Hospital
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Lyon, Francia
- University Hospital
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Marseille, Francia
- University Hospital
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Montpellier, Francia
- University Hospital
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Nancy, Francia
- University Hospital
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Nantes, Francia
- University Hospital
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Paris, Francia
- University Hospital
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Paris, Francia
- University Hopsital
-
Rennes, Francia
- University Hospital
-
Rouen, Francia
- University Hopsital
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Strasbourg, Francia
- University Hospital
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 25 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria
- Children and adolescents aged over 12 months and under 25 years
- Availability of an HLA identical family donor or an HLA-matched unrelated donor (10/10 or 9/10 if the mismatch level is at HLACw for an unrelated donor) or availability of an HLA matched cord blood (5/6 or 6/6)
- Informed consent signed by patients (18-25 years) and patient's legal representative, parent(s) or guardian (cf p13)
- Diagnosis of a hematologic malignancy which is a candidate for allo-HSCT, but not eligible for standard or conventional myeloablative conditioning regimens because of high risk for toxicity.
Are considered as criteria of non-eligibility for standard or conventional myeloablative conditioning:
- a history of autologous or allogeneic stem cell transplantation
- comorbidities or medical history predictive of a prohibitive rate of TRM and toxicity with the use of standard high dose chemotherapy and / or radiotherapy.
Exclusion Criteria:
- Patient has been administered any other systemic chemotherapeutic drug (including Gemtuzumab) within 21 days prior to trial enrollment and start of the conditioning regimen. Hydroxyurea is permitted if indicated to control induction refractory disease, and IT chemotherapy is allowed if indicated as maintenance treatment for previously diagnosed leptomeningeal disease, that has been in remission for at least 3 months prior to enrollment on this study.
- Active infection. Protocol PI will be final arbiter if there is uncertainty regarding whether a previous infection is resolved.
- Children and adolescents who are not older than 12 months and under 25 years
- A donor who is HLA mismatched at the level of more than one locus.
- Poor performance status (Lansky < 50%)
- Life expectancy is severely limited by concomitant illness and expected to be <12 weeks.
- Left ventricular ejection fraction < 30%. Uncontrolled arrhythmias or symptomatic cardiac disease.
- Symptomatic pulmonary disease. FEV1, FVC and DLCO <30% of expected corrected for hemoglobin.
- Creatinine clearance less than 30 mL/m per 1.73 m2 or requiring dialysis
- Evidence of chronic active hepatitis or cirrhosis. If positive hepatitis serology, discuss with Study Chairman and consider liver biopsy.
- Effusion or ascites >1L prior to drainage.
- HIV-positive.
- Female pregnancy
- Absence of effective contraception among boys and girls of childbearing potential (that contraception should be continued until 6 months after stopping treatment)
- Breastfeeding
- Patient's legal representative, parent(s) or guardian not able to sign informed consent.
- children's refusal
- Hypersensitivity to rabbit proteins, to the active substance or to any of the excipients of experimental products
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Drugs
Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Transplant-related mortality (TRM)
Periodo de tiempo: 12 months
|
Evaluation of the cumulative incidence of TRM at 12 months after transplantation
|
12 months
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Incidence of engraftment
Periodo de tiempo: Day+42
|
Incidence of engraftment defined as the first day of neutrophil (>500/μl for 3 consecutive days).
Engraftment failure is defined as neutrophil <500/μl at day+42 after allo-SCT.
|
Day+42
|
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS)
Periodo de tiempo: 12 months
|
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS) at 1 year after transplantation
|
12 months
|
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
Periodo de tiempo: 12 months
|
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
|
12 months
|
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
Periodo de tiempo: 12 months
|
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
|
12 months
|
Immune Recovery (to be determined in a subgroup of patients)
Periodo de tiempo: 12 months
|
Immune Recovery parameters: blood counts, bone marrow aspiration with evaluation of morphological response.
|
12 months
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mohamad MOHTY, Professor, Nantes University Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2012
Finalización primaria (Actual)
24 de octubre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
24 de octubre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de febrero de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de abril de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por sitio
- Enfermedades hematológicas
- Neoplasias Hematológicas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Fludarabina
- Busulfán
- Timoglobulina
Otros números de identificación del estudio
- BRD/11/06-N
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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