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Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditioning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of Intravenous Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens (FB4-PEDIA)

10 settembre 2026 aggiornato da: Nantes University Hospital

Phase 2 Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditionning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of iv Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens

The purpose of this study is to assess transplant-related mortality (TRM) at one year after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) prepared by a "reduced toxicity myeloablative" conditioning regimen in young patients (children and adolescents) with hematologic malignancies.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia
        • University Hospital
      • Bordeaux, Francia
        • University Hospital
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • University Hospital
      • Grenoble, Francia
        • University Hospital
      • Lille, Francia
        • University Hospital
      • Lyon, Francia
        • University Hospital
      • Marseille, Francia
        • University Hospital
      • Montpellier, Francia
        • University Hospital
      • Nancy, Francia
        • University Hospital
      • Nantes, Francia
        • University Hospital
      • Paris, Francia
        • University Hospital
      • Paris, Francia
        • University Hopsital
      • Rennes, Francia
        • University Hospital
      • Rouen, Francia
        • University Hopsital
      • Strasbourg, Francia
        • University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria

  • Children and adolescents aged over 12 months and under 25 years
  • Availability of an HLA identical family donor or an HLA-matched unrelated donor (10/10 or 9/10 if the mismatch level is at HLACw for an unrelated donor) or availability of an HLA matched cord blood (5/6 or 6/6)
  • Informed consent signed by patients (18-25 years) and patient's legal representative, parent(s) or guardian (cf p13)
  • Diagnosis of a hematologic malignancy which is a candidate for allo-HSCT, but not eligible for standard or conventional myeloablative conditioning regimens because of high risk for toxicity.

  • Are considered as criteria of non-eligibility for standard or conventional myeloablative conditioning:

    • a history of autologous or allogeneic stem cell transplantation
    • comorbidities or medical history predictive of a prohibitive rate of TRM and toxicity with the use of standard high dose chemotherapy and / or radiotherapy.

Exclusion Criteria:

  • Patient has been administered any other systemic chemotherapeutic drug (including Gemtuzumab) within 21 days prior to trial enrollment and start of the conditioning regimen. Hydroxyurea is permitted if indicated to control induction refractory disease, and IT chemotherapy is allowed if indicated as maintenance treatment for previously diagnosed leptomeningeal disease, that has been in remission for at least 3 months prior to enrollment on this study.
  • Active infection. Protocol PI will be final arbiter if there is uncertainty regarding whether a previous infection is resolved.
  • Children and adolescents who are not older than 12 months and under 25 years
  • A donor who is HLA mismatched at the level of more than one locus.
  • Poor performance status (Lansky < 50%)
  • Life expectancy is severely limited by concomitant illness and expected to be <12 weeks.
  • Left ventricular ejection fraction < 30%. Uncontrolled arrhythmias or symptomatic cardiac disease.
  • Symptomatic pulmonary disease. FEV1, FVC and DLCO <30% of expected corrected for hemoglobin.
  • Creatinine clearance less than 30 mL/m per 1.73 m2 or requiring dialysis
  • Evidence of chronic active hepatitis or cirrhosis. If positive hepatitis serology, discuss with Study Chairman and consider liver biopsy.
  • Effusion or ascites >1L prior to drainage.
  • HIV-positive.
  • Female pregnancy
  • Absence of effective contraception among boys and girls of childbearing potential (that contraception should be continued until 6 months after stopping treatment)
  • Breastfeeding
  • Patient's legal representative, parent(s) or guardian not able to sign informed consent.
  • children's refusal
  • Hypersensitivity to rabbit proteins, to the active substance or to any of the excipients of experimental products

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Drugs
Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
Droga: Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
  • IV fludarabine (30 mg/m²/day for 5 days)
  • IV Busulfan (Busilvex 3.2 mg/kg/day for 4 days) (the Busulfan dose is to be adapted to the weight of the child according to the drug label)
  • Anti-thymocyte globulines (Thymogolubuline, 2.5 mg/kg/day for 2 days).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Transplant-related mortality (TRM)
Lasso di tempo: 12 months
Evaluation of the cumulative incidence of TRM at 12 months after transplantation
12 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence of engraftment
Lasso di tempo: Day+42
Incidence of engraftment defined as the first day of neutrophil (>500/μl for 3 consecutive days). Engraftment failure is defined as neutrophil <500/μl at day+42 after allo-SCT.
Day+42
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS)
Lasso di tempo: 12 months
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS) at 1 year after transplantation
12 months
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
Lasso di tempo: 12 months
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
12 months
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
Lasso di tempo: 12 months
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
12 months
Immune Recovery (to be determined in a subgroup of patients)
Lasso di tempo: 12 months
Immune Recovery parameters: blood counts, bone marrow aspiration with evaluation of morphological response.
12 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nantes University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Mohamad MOHTY, Professor, Nantes university hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

24 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

24 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2012

Primo Inserito (Stimato)

6 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BRD/11/06-N

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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