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A Study to Collect Blood Samples From Patients With Spinal Muscular Atrophy for Biomarker Analysis

2016年11月1日更新者：Hoffmann-La Roche

A Single Center Study to Collect Samples From SMA Patients for Biomarker Analysis

In this single center study blood samples for biomarker analysis will be collected from patients with spinal muscular atrophy. Up to 21 mL blood will be drawn from eligible patients at a single visit.

調査の概要

状態

完了

条件

筋萎縮症、脊髄

研究の種類

観察的

入学 (実際)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- Michigan
  - Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
- Utah
  - Salt Lake、Utah、アメリカ、84108

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

Patients with spinal muscular atrophy

説明

Inclusion Criteria:

Self-identified as 5q-autosomal recessive spinal muscular atrophy (SMA) type I, II or III as judged by their neurologist upon diagnosis
Ability and willingness to provide blood samples
Willingness (by the patient or patient's parents or legal guardian) to complete to their best ability a questionnaire which requests specific clinical and genetic information
Able to participate and willing to give written informed consent or assent. Informed consent will be obtained from the patient, or the patient's parent or legal guardian.

Exclusion Criteria:

Any known genetic condition other than spinal muscular atrophy, unless it is not interfering with the purpose of this study based on the Sponsor's judgment
Participation in a clinical trial (except observational studies) within the previous 14 days
Donation of blood or significant blood loss within three months prior to screening
Concomitant disease or condition that could interfere with, or treatment of which might interfere with, the conduct of this study, or that would, in the opinion of the investigator, pose an unacceptable risk to the patient in this study

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
コホート

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
SMN1/SMN2 detection in blood by mRNA assay 時間枠：1 day	1 day

二次結果の測定

結果測定	時間枠
SMN protein level in blood/lymphocytes 時間枠：1 day	1 day

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

協力者

PTC Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年8月1日

一次修了 (実際)

2014年2月1日

研究の完了 (実際)

2014年2月1日

試験登録日

最初に提出

2013年7月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月26日

最初の投稿 (見積もり)

2013年7月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年11月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年11月1日

最終確認日