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A Study to Collect Blood Samples From Patients With Spinal Muscular Atrophy for Biomarker Analysis

1. November 2016 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

A Single Center Study to Collect Samples From SMA Patients for Biomarker Analysis

In this single center study blood samples for biomarker analysis will be collected from patients with spinal muscular atrophy. Up to 21 mL blood will be drawn from eligible patients at a single visit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49007
    • Utah
      • Salt Lake, Utah, Vereinigte Staaten, 84108

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patients with spinal muscular atrophy

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Self-identified as 5q-autosomal recessive spinal muscular atrophy (SMA) type I, II or III as judged by their neurologist upon diagnosis
  • Ability and willingness to provide blood samples
  • Willingness (by the patient or patient's parents or legal guardian) to complete to their best ability a questionnaire which requests specific clinical and genetic information
  • Able to participate and willing to give written informed consent or assent. Informed consent will be obtained from the patient, or the patient's parent or legal guardian.

Exclusion Criteria:

  • Any known genetic condition other than spinal muscular atrophy, unless it is not interfering with the purpose of this study based on the Sponsor's judgment
  • Participation in a clinical trial (except observational studies) within the previous 14 days
  • Donation of blood or significant blood loss within three months prior to screening
  • Concomitant disease or condition that could interfere with, or treatment of which might interfere with, the conduct of this study, or that would, in the opinion of the investigator, pose an unacceptable risk to the patient in this study

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kohorte

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
SMN1/SMN2 detection in blood by mRNA assay
Zeitfenster: 1 day
1 day

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
SMN protein level in blood/lymphocytes
Zeitfenster: 1 day
1 day

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Mitarbeiter

PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BE29002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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