A Study to Collect Blood Samples From Patients With Spinal Muscular Atrophy for Biomarker Analysis
1. listopadu 2016 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
A Single Center Study to Collect Samples From SMA Patients for Biomarker Analysis
In this single center study blood samples for biomarker analysis will be collected from patients with spinal muscular atrophy.
Up to 21 mL blood will be drawn from eligible patients at a single visit.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
36
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
-
-
Utah
-
Salt Lake, Utah, Spojené státy, 84108
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Patients with spinal muscular atrophy
Popis
Inclusion Criteria:
- Self-identified as 5q-autosomal recessive spinal muscular atrophy (SMA) type I, II or III as judged by their neurologist upon diagnosis
- Ability and willingness to provide blood samples
- Willingness (by the patient or patient's parents or legal guardian) to complete to their best ability a questionnaire which requests specific clinical and genetic information
- Able to participate and willing to give written informed consent or assent. Informed consent will be obtained from the patient, or the patient's parent or legal guardian.
Exclusion Criteria:
- Any known genetic condition other than spinal muscular atrophy, unless it is not interfering with the purpose of this study based on the Sponsor's judgment
- Participation in a clinical trial (except observational studies) within the previous 14 days
- Donation of blood or significant blood loss within three months prior to screening
- Concomitant disease or condition that could interfere with, or treatment of which might interfere with, the conduct of this study, or that would, in the opinion of the investigator, pose an unacceptable risk to the patient in this study
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
SMN1/SMN2 detection in blood by mRNA assay
Časové okno: 1 day
|
1 day
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
SMN protein level in blood/lymphocytes
Časové okno: 1 day
|
1 day
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. července 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. července 2013
První zveřejněno (Odhad)
29. července 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
2. listopadu 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2016
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BE29002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .