A Study to Collect Blood Samples From Patients With Spinal Muscular Atrophy for Biomarker Analysis
1 novembre 2016 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
A Single Center Study to Collect Samples From SMA Patients for Biomarker Analysis
In this single center study blood samples for biomarker analysis will be collected from patients with spinal muscular atrophy.
Up to 21 mL blood will be drawn from eligible patients at a single visit.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
36
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Michigan
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Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
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Utah
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Salt Lake, Utah, Stati Uniti, 84108
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Patients with spinal muscular atrophy
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Self-identified as 5q-autosomal recessive spinal muscular atrophy (SMA) type I, II or III as judged by their neurologist upon diagnosis
- Ability and willingness to provide blood samples
- Willingness (by the patient or patient's parents or legal guardian) to complete to their best ability a questionnaire which requests specific clinical and genetic information
- Able to participate and willing to give written informed consent or assent. Informed consent will be obtained from the patient, or the patient's parent or legal guardian.
Exclusion Criteria:
- Any known genetic condition other than spinal muscular atrophy, unless it is not interfering with the purpose of this study based on the Sponsor's judgment
- Participation in a clinical trial (except observational studies) within the previous 14 days
- Donation of blood or significant blood loss within three months prior to screening
- Concomitant disease or condition that could interfere with, or treatment of which might interfere with, the conduct of this study, or that would, in the opinion of the investigator, pose an unacceptable risk to the patient in this study
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Coorte
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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SMN1/SMN2 detection in blood by mRNA assay
Lasso di tempo: 1 day
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1 day
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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SMN protein level in blood/lymphocytes
Lasso di tempo: 1 day
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1 day
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 febbraio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 febbraio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 luglio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 luglio 2013
Primo Inserito (Stima)
29 luglio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
2 novembre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 novembre 2016
Ultimo verificato
1 novembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- BE29002
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