中等度から重度の血友病 A 成人における PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec 遺伝子治療の有効性と安全性を評価するための研究 (AFFINE)
2024年3月1日 更新者：Pfizer
中等度から重度の血友病 A (FVIII: C≤1% )
C3731003 は、中等度または重度の血友病 A (FVIII :C≤1%) 5 年間の研究期間。
この研究は、リードイン研究C0371004でFVIII製品による定期的な予防を追跡されている適格な参加者を登録します。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
76
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Mountain View、California、アメリカ、94040
- NOW Physical Therapy
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Childrens Hospital
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco - Clinical Research Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF IDS Pharmacy
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Health Care
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Washington Institute for Coagulation
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU)
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London、イギリス、SE1 7EH
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
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Firenze、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione
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Napoli、イタリア、80131
- Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina
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RM
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Roma、RM、イタリア、00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8V 1C3
- Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
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Athens、ギリシャ、11527
- General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
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Athens、ギリシャ、11527
- General Hospital of Athens "Hippokration"
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Riyadh、サウジアラビア
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Skane
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Malmö、Skane、スウェーデン、205 02
- Skåne University Hospital
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Valladolid、スペイン、47012
- H.U. Rio Hortega
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Frankfurt am Main、ドイツ、60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet, Medizinische Klinik II
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker
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SAO Paulo
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Campinas、SAO Paulo、ブラジル、13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas - Hemocentro UNICAMP
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Adana、七面鳥、01130
- Adana Acibadem Hospital
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Gaziantep、七面鳥、27310
- Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
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Izmir、七面鳥、35100
- Ege University Medical Faculty
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Izmir、七面鳥、35100
- Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology
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Taipei、台湾、10002
- National Taiwan University Hospital
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Seoul、大韓民国、05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Aichi
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Nagoya、Aichi、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Saitama
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Iruma-gun、Saitama、日本、350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～64年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な含有基準
- -リードイン研究（C0371004）中にルーチンの第VIII因子予防療法で追跡され、第VIII因子タンパク質製品への暴露日数が150日以上記録されている男性
- 中等度から重度の血友病 A (第 VIII 因子活性 < =1%)
- 治験薬注入後のFVIII予防療法の中止
主な除外基準
- 抗AAV6中和抗体
- 第VIII因子に対する阻害剤の歴史
- スクリーニング来院時の臨床検査値が異常であるか、研究の許容範囲外である
- 重大および/または不安定な肝疾患、胆道疾患、重大な肝線維症
- 遺伝性または後天性血栓症、または血栓イベントの病歴など、血栓塞栓リスクの増加に関連する状態
- -第VIII因子の外科的予防因子治療を必要とする計画された外科的処置 スクリーニング訪問から12か月
- 活動性のB型またはC型肝炎
- -ヒト免疫不全ウイルスHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠 分化クラスター4陽性（CD4 +）細胞数≤200 mm3および/またはウイルス量> 20コピー/ mL
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PF-07055480 (ギロクトコジーン フィテルパルボベク)
PF-07055480の単回投与
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単回点滴
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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総年間出血率 (ABR)
時間枠：15ヶ月
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15ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FVIIIの活動レベル
時間枠：15ヶ月
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15ヶ月
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年間出血率 (ABR)
時間枠：15ヶ月
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15ヶ月
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外因性第VIII因子活性の年間注入率（AIR）
時間枠：15ヶ月
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15ヶ月
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年間 FVIII 消費量
時間枠：15ヶ月
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15ヶ月
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原因および場所別の特定のタイプの年間出血率 (ABR) および総 ABR
時間枠：15ヶ月
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15ヶ月
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AEの発生率と重症度
時間枠：5年間の学習期間
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5年間の学習期間
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HJHS (血友病関節健康スコア) を使用した関節の健康の変化
時間枠：5年まで毎年
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HJHS は、血友病患者の関節の健康状態を評価するために開発された検証済みの結果ツールです。
順序関節スコアは、6 つの指標関節の 9 項目を評価します。
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5年まで毎年
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患者報告結果 (PRO) ツール - 血友病活動リスト (HAL)
時間枠：5年まで毎年
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HAL は、成人の機能的能力に対する血友病の影響を示す疾患固有の尺度です。
この手段は、過去 1 か月のリコール期間を利用した 7 つの領域にわたる 42 の項目で構成されています。
各項目は 0 ～ 6 のスケールで評価され、記録されたスコアが高いほど機能上の制限が大きいことを示します。
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5年まで毎年
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患者報告結果 (PRO) ツール - 成人向け血友病 QOL アンケート (Haem-A-QoL)
時間枠：5年まで毎年
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Haem-A-QoL は、血友病患者の健康関連の生活の質を示す疾患固有の尺度です。
この機器は成人を対象としており、4 週間の想起期間を使用して、46 項目からなる 10 の領域にわたって健康状態を評価します。
各項目は 0 ～ 6 のスケールで評価され、スコアが低いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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5年まで毎年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月18日
一次修了 (推定)
2024年6月17日
研究の完了 (推定)
2028年10月25日
試験登録日
最初に提出
2020年4月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月29日
最初の投稿 (実際)
2020年4月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月1日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- C3731003
- 2019-004451-37 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
血友病Aの臨床試験
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King Saud University完了
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agencyまだ募集していません
-
Medical University of Vienna完了
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International と他の協力者完了
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完了
-
University of California, DavisHelen Keller International完了
-
Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完了