Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​PF-07055480/Giroctocogene Fitelparvovec genterapi hos moderat svær til svær hæmofili A voksne (AFFINE)

4. maj 2026 opdateret af: Pfizer

Fase 3, åbent, enkeltarmsstudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​PF-07055480 (rekombinant AAV2/6 human faktor VIII genterapi) hos voksne mandlige deltagere med moderat svær til svær hæmofili A(FVIII:C≤1 % )

C3731003 er et pivotalt fase 3-studie til evaluering af den kliniske effekt og sikkerhed af en enkelt IV-infusion af PF-07055480 / giroctocogene fitelparvovec (rekombinant AAV2/6 Human Factor VIII-genterapi) hos voksne mandlige deltagere med moderat svær eller svær hæmofili A (FVIII svær). :C≤1%) i studievarigheden på 5 år. Undersøgelsen vil indskrive kvalificerede deltagere, som er blevet fulgt på rutineprofylakse med FVIII-produkter i Lead-In-studiet C0371004.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brasilien
      • Campina, Brasilien, 13083-970
        • Universidade Estadual de Campina
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8L 8E7
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Mountain View, California, Forenede Stater, 94040
        • NOW Physical Therapy
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94607
        • Regents of The University of California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • UCSF Outpatient Radiology.
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF lnvestigational Drug Service
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Outpatient Radiology (alternate location)
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Outpatient Radiology
      • San Jose, California, Forenede Stater, 95131
        • Access Sourcecorp Deliverex (off-site storage)
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Health Care
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Health Care (hospital and IDS pharmacy)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU)
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
    • Attikí
      • Athens, Attikí, Grækenland, 115 27
        • General Hospital of Athens ''Laiko''
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione
      • Naples, Italien, 80131
        • Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • H.U. Rio Hortega
  • Sverige
    • Skåne County
      • Malmö, Skåne County, Sverige, 205 02
        • Skåne University Hospital
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet, Medizinische Klinik II

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtigste inklusionskriterier

  • Mænd, der er blevet fulgt på rutinemæssig faktor VIII-profylaksebehandling under indledningsstudiet (C0371004) og har > = 150 dokumenterede eksponeringsdage for et faktor VIII-proteinprodukt
  • Moderat svær til svær hæmofili A (faktor VIII-aktivitet < = 1 %)
  • Suspension af FVIII-profylaksebehandling efter lægemiddelinfusion i undersøgelsen

Vigtigste udelukkelseskriterier

  • Anti-AAV6 neutraliserende antistoffer
  • Anamnese med inhibitor til faktor VIII
  • Laboratorieværdier ved screeningsbesøg, der er unormale eller uden for acceptable undersøgelsesgrænser
  • Betydelig og/eller ustabil leversygdom, galdevejssygdom, signifikant leverfibrose
  • Tilstande forbundet med øget tromboembolisk risiko såsom arvelig eller erhvervet trombofili eller en historie med trombotiske hændelser
  • Planlagt kirurgisk indgreb, der kræver faktor VIII kirurgisk profylaktisk faktorbehandling 12 måneder fra screeningsbesøg
  • Aktiv hepatitis B eller C
  • Serologiske beviser for humant immundefektvirus HIV-1 eller HIV-2 med Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) celletal ≤200 mm3 og/eller viral belastning >20 kopier/ml

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PF-07055480 (giroktokogen fitelparvovec)
Enkel administration af PF-07055480
Biologisk: PF-07055480 (giroctocogen fitelparovec): Rekombinant AAV2/6 Human Faktor VIII genterapi
Enkelt IV infusion
Andre navne:
  • Genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Blødning til evaluering omfattede både behandlede og ubehandlede blødninger. Behandlet blødning: Blødningsbegivenhed krævede administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet blødning: Blødningsbegivenhed krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning. I dette resultat måler total ABR efter infusion af PF-07055480 i den aktuelle undersøgelse (post-infusion) og på tidligere FVIII-profylakse-regime inden infusion af PF-07055480 (præinfusion, data indsamlet fra lead-in-undersøgelse C0371004). Total ABR for FVIII-profylakse = [(antal samlede blødningspisoder i løbet af før-infusion)*365.25]/ [(Antal dage med opfølgning i periode før infusion)]. Total ABR for PF-07055480: [(Antal samlede blødningspisoder i periode efter infusion)*365.25] / [(sidste dato for post -infusionsperiode - Dato for PF -07055480 infusion) - 77 dage + 1].
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med koagulation FVIII -aktivitetsniveauer større end (>) 5 procent (%) efter 15 måneder
Tidsramme: 15 måneder efter infusion af PF-07055480
FVIII -aktivitetsniveau baseret på centralt laboratoriekromogen assay ved måned 15
15 måneder efter infusion af PF-07055480
Behandlet ABR
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Behandlet blødning blev defineret som en begivenhed, der krævede administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. I dette resultatmål behandlede ABR efter infusion af PF-07055480 i den aktuelle undersøgelse (post-infusion) og på tidligere FVIII-profylakse-regime før infusion af PF-07055480 (præinfusion, data indsamlet fra lead-in-undersøgelse C0371004). Behandlet ABR for FVIII-profylakse = [(antal behandlede blødningspisoder i løbet af før-infusion)*365.25]/ [(Antal dage med opfølgning i periode før infusion)]. Behandlet ABR for PF-07055480: [(Antal behandlede blødningsepisoder i perioden efter infusion)*365.25] / [(sidste dato for post -infusionsperiode - Dato for PF -07055480 infusion) - 77 dage + 1].
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Årlig infusionshastighed (luft) af eksogen FVIII -aktivitet
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Luft: [(antal eksogene FVIII-produktinfusioner til ethvert formål i den givne periode) * 365.25]/ (antal dage med opfølgning i den givne periode). I dette resultatmålingsmåling af exogen FVIII-aktivitet i den aktuelle undersøgelse (post-infusion) og på tidligere FVIII-profylakse-regime før infusion af PF-07055480 (præ-infusion blev data indsamlet fra lead-in-undersøgelse C0371004) rapporteret.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
FVIII-aktivitetsniveauer fra uge 12 til 15 måneder efter PF-07055480-infusion
Tidsramme: Uge 12 til måned 15 efter PF-07055480 infusion
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogen assay og et-trins koagulationsassay analyseret i det centrale laboratorium. Som præ-specificeret blev der for hver deltager for hver deltager anvendt et geometrisk gennemsnitligt laboratorielæsning for FVIII-aktivitet til afledt et enkelt FVIII-niveau ved at inkludere alle vurderinger fra uge 12 til 15 måneder efter PF-07055480-infusion; Derefter blev gennemsnitlig og standardafvigelse som resuméstatistik beregnet på tværs af alle evaluerende deltagere og rapporteret som data for dette resultatmål. Denne resulterende faktor VIII -aktivitet udtrykkes som procent af normal (%); som bruges udskiftelig med international enhed pr. Deciliter (IU/DL). "Normalt interval" betragtes typisk 50-150% (eller 50-150 IE/DL).
Uge 12 til måned 15 efter PF-07055480 infusion
Årligt FVIII -forbrug
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Det årlige forbrug af FVIII blev rapporteret i internationale enheder pr. Kg (IU/kg) og samlede enheder (i IU). Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra lead-in undersøgelse C0371004 og fra den aktuelle undersøgelse C3731003. Data rapporteres i dette resultatmål som gennemsnit af det årlige FVIII -forbrug fra alle deltagere i denne analysepopulation.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Total (behandlet og ubehandlet) ABR baseret på årsag
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Blødninger baseret på årsag: spontan (blødning uden nogen åbenbar/kendt grund, især i leddet, muskler og blødt væv) og traumatisk (blødningsbegivenhed, der forekommer af en tilsyneladende/kendt grund). Belæggelser relateret til en procedure/kirurgi, såsom hæmatomer/mærker, der resulterede fra enhver operation eller invasiv procedure eller invasive diagnostiske procedurer, der ikke blev talt som blødning. 72 timers tegn eller symptom på blødning. Ubehandlet: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptom på blødning. periode)*365.25]/[(sidst Dato for post-infusionsperiodedato for PF-07055480 infusion) -77 dage+1]. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra bly-inc0371004 og fra aktuelle studiec3731003.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Behandlet ABR baseret på årsag
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Blødninger baseret på årsag var spontane (blødning uden nogen åbenbar/kendt grund, især i leddet, musklerne og blødt væv) og traumatisk (blødende begivenhed, der forekom af en tilsyneladende/kendt grund). Blødninger relateret til en procedure/kirurgi, såsom hæmatomer/blå mærker, der blev resultatet af operationer eller invasive procedurer, eller invasiv diagnostisk procedure blev ikke talt som blødning. Behandlet: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Behandlet ABR for FVIII-profylakse = [(antal behandlede blødningspisoder i løbet af før-infusion)*365.25]/ (Antal dage med opfølgning i periode før infusion). Behandlet ABR for PF-07055480: [(Antal behandlede blødningsepisoder i perioden efter infusion)*365.25] /[(sidste dato for post -infusionsperiode - Dato for PF -07055480 infusion) - 77 dage + 1]. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra lead-in undersøgelse C0371004 og fra den aktuelle undersøgelse C3731003.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Total (behandlet og ubehandlet) ABR baseret på placering
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Målled: Major led (hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel) med gentagen blødning (3 eller mere spontan blødning i et enkelt led inden for 6 måneder). Slød blødning: Blødning af episoden ved hurtig tab af bevægelse sammenlignet med baseline, forbundet med smerter eller usædvanlig fornemmelse, hævelse og opvarmning i leddet. Muscle: blødning & funktionsnedsættelse. Behandlet: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer af tegn eller symptom på blødning. UNTREATERET: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer af tegn og symptom på blødning. Pre-infusion) .pf-07055480: [(antal samlede blødningspisoder under post-infusion)*365.25]/[(sidst Dato for postinfusionsdato for PF-07055480 infusion) -77 dage+1]. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra bly-inc0371004 og fra den aktuelle undersøgelseC3731003.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Behandlet ABR baseret på placering
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Målled: Major led (hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel) med gentagne blødninger (3 eller flere spontane blødninger i et enkelt led inden for 6 måneder). Fugelblødning: Blødningsepisode, der en muskel, bestemt klinisk og/eller ved billeddannelsesundersøgelse, der Pre-infusion) .pf-07055480: [(antal behandlede blødningsepisoder under post-infusion)*365.25]/[(sidst Dato for post-infusionsdato for PF-07055480-infusion) -77Days+1]. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra lead-in studieC0371004 og fra den aktuelle undersøgelseC3731003.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Procentdel af deltagere uden blødninger
Tidsramme: FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
Blødning til evaluering omfattede både behandlede og ubehandlede blødninger. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet blødning: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning. I dette resultat måler målprocenten af deltagerne uden blødninger efter infusion af PF-07055480 i den aktuelle undersøgelse (post-infusion) og på tidligere FVIII-profylakse-regime inden infusion af PF-07055480 (præinfusion) rapporteret. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra lead-in undersøgelse C0371004 og fra den aktuelle undersøgelse C3731003.
FVIII Profylaksearm: mindst 7,4 måneder, op til maksimalt 32,3 måneder (før-infusionsperiode); PF-07055480 ARM: Uge 12 til mindst 15 måneders opfølgning var maksimal opfølgning på 44,4 måneder (post-infusionsperiode)
FVIII -aktivitetsniveau i uge 24, 52, 65 og 104
Tidsramme: I uger 24, 52, 65 og 104
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium.
I uger 24, 52, 65 og 104
Ændring fra baseline i fælles sundhed som målt ved hæmofili Joint Health Score (HJHS) Instrument i uger 24 og 52
Tidsramme: Baseline (før infusion på dag 1); Uger 24 og 52
En kvalificeret sundhedspersonale vurderede seks samlinger (venstre ankel, højre ankel, venstre albue, højre albue, venstre knæ, højre knæ) scoret fra 0 til 20 baseret på: hævelse, varighed af hævelse, muskelatrofi, crepitus på bevægelse, flexionstab, forlængelsestab, ledssmerter og styrke. Gang blev scoret (0 til 4) baseret på gå, trapper, løb, hoppet på det ene ben. Total HJHS -score = summen af scoringer fra alle seks samlinger (venstre ankel, højre ankel, venstre albue, højre albue, venstre knæ, højre knæ) + gangresultat, der varierede fra 0 til 124, med den højere score indikerede antallet, der svarer til mere alvorlig ledskade.
Baseline (før infusion på dag 1); Uger 24 og 52
Ændring fra baseline i hæmofili Kvalitetsspørgeskema (Haem-a-Qol) for voksne fysiske sundhedsdomænescore i uger 12, 24 og 52
Tidsramme: Baseline (før infusion på dag 1); Uger 12, 24 og 52
Haem-a-Qol vurderede sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne deltagere med hæmofili. Det indeholder 46 genstande med 10 domæner, der vurderer sundheden i følgende områder: fysisk sundhed; følelser; syn på mig selv; sport og fritid; arbejde og skole; Håndtering af hæmofili; behandling; fremtid; familieplanlægning; og partnerskab og seksualitet. Alle poster er baseret på 5-punkts Likert-type skala (1 = aldrig, 2 = sjældent, 3 = undertiden, 4 = ofte, 5 = hele tiden). Scoring udføres ved gennemsnit af ikke-missende vare-svar for hvert domæne og derefter omklassificeret til at være på 0 til 100, med lavere score, der repræsenterer højere livskvalitet. Total score = blev gennemsnitligt på tværs af de 46 genstande værdier og derefter omklassificeret på 0 til 100, med lavere score, der repræsenterede bedre livskvalitet og fysisk sundhedsstatus. Ændring fra baseline i fysisk sundhedsdomænescore blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline (før infusion på dag 1); Uger 12, 24 og 52
Ændring fra baseline i Hemophilia Activity List (HAL) Complex Lower Extremity Activity Component Score i uger 12, 24 og 52
Tidsramme: Baseline (før infusion på dag 1); Uger 12, 24 og 52
HAL var et multiple domænemål for påvirkningen af hæmofili på funktionelle evner hos voksne. De 7 domæner på dette instrument indeholdt i alt 42 genstande som følger: løgn/siddende/knælende/stående; lavere (ben) funktion; øvre (arm) funktion; transport; selvpleje; husholdningsopgaver; og sport/fritid. Elementer blev vurderet på 6-punkts skala 1 (umulig) til 6 (aldrig), der beskrev vanskeligheder på grund af hæmofili. Hal Total Score blev beregnet i henhold til VAN -køns -scoringsalgoritmen, havde et transformeret scoreområde fra 0 til 100; Højere score indikerer bedre livskvalitet, det vil sige mindre funktionelle begrænsninger i udførelsen af opgaver. Ændring fra baseline i komplekse aktivitetskomponent score for nedre ekstremitet blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline (før infusion på dag 1); Uger 12, 24 og 52
ABR for samlede blødninger (behandlet og ubehandlet) årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR: En begivenhed, der kræver administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning (protokoldefinition, medmindre det specifikt henviser til ubehandlet blødning). Ubehandlet ABR: En blødende begivenhed, der ikke krævede administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
FVIII Aktivitetsniveauer årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
FVIII -aktivitetsniveauer vurderes ved anvendelse af et trinassay og kromogen assay i det centrale laboratorium.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Luft af eksogen FVIII årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Luft: [(antal eksogene FVIII-produktinfusioner til ethvert formål i den givne periode)* 365.25]/ (antal dage med opfølgning i den givne periode).
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Årligt FVIII -forbrug årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Det årlige forbrug af FVIII vil blive rapporteret i IU/kg og samlede enheder (i IU).
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Total (behandlet og ubehandlet) ABR baseret på årsag årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødninger baseret på årsag var spontane (blødning uden nogen åbenbar/kendt grund, især i leddet, musklerne og blødt væv) og traumatisk (blødende begivenhed, der forekom af en tilsyneladende/kendt grund). Blødninger relateret til en procedure/kirurgi såsom hæmatomer/blå mærker, der blev resultatet af operationer eller invasive procedurer, eller invasiv diagnostik blev ikke talt som blødning. Behandlet: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR baseret på årsag årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødninger baseret på årsag var spontane (blødning uden nogen åbenbar/kendt grund, især i leddet, musklerne og blødt væv) og traumatisk (blødende begivenhed, der forekom af en tilsyneladende/kendt grund). Blødninger relateret til en procedure/kirurgi såsom hæmatomer/blå mærker, der blev resultatet af operationer eller invasive procedurer, eller invasiv diagnostik blev ikke talt som blødning. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Samlet (behandlet og ubehandlet) ABR baseret på placering årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Målled: Major led (hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel) med gentagne blødninger (3 eller flere spontan blødning i et enkelt led inden for 6 måneder). Fælles blødning: Blødningsepisode ved hurtigt tab af bevægelsesområdet sammenlignet med baseline, der er forbundet med smerter eller en usædvanlig fornemmelse i leddet, hævelse. Muskelblødning: Blødningsepisode i en muskel, bestemt ved billeddannelsesundersøgelse, forbundet med smerter og/eller hævelse og funktionsnedsættelse. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptom på blødning. Ubehandlet blødning: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptom på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR baseret på placering årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Målled: Major led (hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel) med gentagne blødninger (3 eller flere spontan blødning i et enkelt led inden for 6 måneder). Fælles blødning: Blødningsepisode ved hurtigt tab af bevægelsesområdet sammenlignet med baseline, der er forbundet med smerter eller en usædvanlig fornemmelse i leddet, hævelse. Muskelblødning: Blødningsepisode i en muskel, bestemt ved billeddannelsesundersøgelse, forbundet med smerter og/eller hævelse og funktionsnedsættelse. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptom på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Total (behandlet og ubehandlet) ABR årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødning til evaluering omfattede både behandlede og ubehandlede blødninger. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet blødning: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR af årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet blødning: Blødningsbegivenhed krævede administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Procentdel af deltagere uden blødning årligt
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødning til evaluering omfattede både behandlede og ubehandlede blødninger. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet blødning: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Skift fra baseline i fælles HJHS -instrument årligt
Tidsramme: Baseline (før infusion på dag 1); Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
En kvalificeret sundhedspersonale vurderede seks samlinger (venstre ankel, højre ankel, venstre albue, højre albue, venstre knæ, højre knæ) scoret fra 0 til 20 baseret på: hævelse, varighed af hævelse, muskelatrofi, crepitus på bevægelse, flexionstab, forlængelsestab, ledssmerter og styrke. Gang blev scoret (0 til 4) baseret på gå, trapper, løb, hoppet på det ene ben. Total score = summen af scoringer fra alle samlinger + gangresultat, der varierede fra 0 til 124, med den højere score indikerede antallet, der svarer til mere alvorlig ledskade.
Baseline (før infusion på dag 1); Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Ændring fra baseline i Haem-a-Qol for voksne fysiske sundhedsdomæne-score årligt
Tidsramme: Baseline (før infusion på dag 1); Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Haem-a-Qol vurderede sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne deltagere med hæmofili. Det indeholder 46 genstande med 10 domæner, der vurderer sundheden i følgende områder: fysisk sundhed; følelser; syn på mig selv; sport og fritid; arbejde og skole; Håndtering af hæmofili; behandling; fremtid; familieplanlægning; og partnerskab og seksualitet. Alle poster er baseret på 5-punkts Likert-type skala (1 = aldrig, 2 = sjældent, 3 = undertiden, 4 = ofte, 5 = hele tiden). Scoring udføres ved gennemsnit af ikke-missende vare-svar for hvert domæne og derefter omklassificeret til at være på 0 til 100, med lavere score, der repræsenterer højere livskvalitet. Total score = blev gennemsnitligt på tværs af de 46 genstande værdier og derefter omklassificeret på 0 til 100, med lavere score, der repræsenterede bedre livskvalitet og fysisk sundhedsstatus. Ændring fra baseline i fysisk sundhedsdomænescore rapporteres i dette resultatmål.
Baseline (før infusion på dag 1); Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Ændring fra baseline i HAL -kompleks nedre ekstremitetsaktiviteter komponent score årligt
Tidsramme: Baseline (før infusion på dag 1); Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
HAL var et multiple domænemål for påvirkningen af hæmofili på funktionelle evner hos voksne. De 7 domæner på dette instrument indeholdt i alt 42 genstande som følger: løgn/siddende/knælende/stående; lavere (ben) funktion; øvre (arm) funktion; transport; selvpleje; husholdningsopgaver; og sport/fritid. Elementer blev vurderet på 6-punkts skala 1 (umulig) til 6 (aldrig), der beskrev vanskeligheder på grund af hæmofili. Hal Total Score blev beregnet i henhold til VAN -køns -scoringsalgoritmen, havde et transformeret scoreområde fra 0 til 100; Højere score indikerer bedre livskvalitet, det vil sige mindre funktionelle begrænsninger i udførelsen af opgaver. Ændring fra baseline i komplekse aktivitetsscore for nedre ekstremiteter Komponent score vil blive rapporteret i dette resultatmål.
Baseline (før infusion på dag 1); Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR med kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR: En begivenhed, der krævede administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR baseret på årsag af kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødninger baseret på årsag var spontane (blødning uden nogen åbenbar/kendt grund, især i leddet, musklerne og blødt væv) og traumatisk (blødende begivenhed, der forekom af en tilsyneladende/kendt grund). Blødninger relateret til en procedure/kirurgi såsom hæmatomer/blå mærker, der blev resultatet af operationer eller invasive procedurer, eller invasiv diagnostik blev ikke talt som blødning. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Behandlet ABR baseret på placering af kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Målled baseret på placering: Major led (hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel) med gentagne blødninger (3 eller flere spontane blødninger i et enkelt led inden for en på hinanden følgende 6-måneders periode). Fælles blødning: Blødningsepisode, der er kendetegnet ved hurtigt tab af bevægelsesområdet sammenlignet med baseline, forbundet med smerte eller en usædvanlig fornemmelse i leddet, håndgribelig hævelse og hudens varme over leddet. Muskelblødning: Blødningsepisode i en muskel, bestemt klinisk og/eller ved billeddannelsesundersøgelse, der er forbundet med smerter og/eller hævelse og funktionsnedsættelse. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptom på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Luft af eksogen FVIII med kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Luft: [(antal eksogene FVIII-produktinfusioner til ethvert formål i den givne periode)* 365.25]/ (antal dage med opfølgning i den givne periode).
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Årlig FVIII-forbrug efter kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Det årlige forbrug af FVIII vil blive rapporteret i IU/kg og samlede enheder (i IU).
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Samlet (behandlet og ubehandlet) ABR baseret på årsag af kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødninger baseret på årsag var spontane (blødning uden nogen åbenbar/kendt grund, især i leddet, musklerne og blødt væv) og traumatisk (blødende begivenhed, der forekom af en tilsyneladende/kendt grund). Blødninger relateret til en procedure/kirurgi såsom hæmatomer/blå mærker, der blev resultatet af operationer eller invasive procedurer, eller invasiv diagnostik blev ikke talt som blødning. Behandlede blødninger: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlede blødninger: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Samlet (behandlet og ubehandlet) ABR baseret på placering efter kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Målled: Major led (hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel), hvori gentagne blødninger forekom (3 eller flere spontane blødning i et enkelt led inden for en på hinanden følgende 6 måneder). Målfugen blev betragtet som løst, da der var = <2 blødning i leddet inden for en 12-måneders periode. Fælles blødning: En blødende episode, der er kendetegnet ved hurtigt tab af bevægelsesområdet sammenlignet med baseline, der var forbundet med enhver kombination af følgende: smerte eller en usædvanlig fornemmelse i leddet, håndgribelig hævelse og hudens varme over leddet. Muskelblødning: En episode af blødning i en muskel, bestemt klinisk og/eller ved billeddannelsesundersøgelser, generelt forbundet med smerter og/eller hævelse og funktionsnedsættelse. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptom på blødning. Ubehandlet blødning: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptom på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Procentdel af deltagere uden blødninger med kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødning til evaluering omfattede både behandlede og ubehandlede blødninger. Behandlet blødning: nødvendiggjort administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet blødning: krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Total ABR (behandlet og ubehandlet) med kumulativt opfølgningsinterval
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Blødning til evaluering omfattede både behandlede og ubehandlede blødninger. Behandlet blødning: Blødningsbegivenhed krævede administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Ubehandlet blødning: Blødningsbegivenhed krævede ikke administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn og symptomer på blødning.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Antal deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige AE'er
Tidsramme: Fra dag 1 op til 104 uger efter sidste dosis af PF-07055480 (maksimalt i 44,4 måneder)
En AES var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, midlertidigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Alvorlige AE'er: En begivenhed, der forhindrede normale daglige aktiviteter. Alvorlig var en kategori, der blev anvendt til vurdering af intensiteten af en begivenhed, og både AE'er og alvorlige bivirkninger (SAE'er) kunne vurderes som alvorlige.
Fra dag 1 op til 104 uger efter sidste dosis af PF-07055480 (maksimalt i 44,4 måneder)
Antal deltagere med AES af særlig interesse
Tidsramme: Fra dag 1 op til 104 uger efter sidste dosis af PF-07055480 (maksimalt i 44,4 måneder)
En AE var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, midlertidigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. AESI inkluderede alle medicinsk vigtige begivenheder, der blev rapporteret som en alvorlige bivirkning (SAE), og enhver klinisk rapporteret trombotisk begivenhed eller overfølsomhed/infusionsrelaterede reaktioner, der blev vurderet som ikke-seriøse AES.
Fra dag 1 op til 104 uger efter sidste dosis af PF-07055480 (maksimalt i 44,4 måneder)
Antal deltagere med positive antistoffer mod adeno-associeret virusvektor 6 (AAV6) kapsidprotein
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Antal deltagere med positive antistoffer mod AAV6 -kapsidprotein vil blive rapporteret i dette resultatmål.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Antal deltagere med T-celle-svar mod AAV6-kapsid og FVIII ved elispot-assay
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Enzymet forbundet immunplads (ELISPOT) -assay er et meget følsomt kvantitativt immunoassay til måling af relevante parametre for T-celle-aktivering (hyppigheden af cytokin-sekreterende celler på enkeltcelleniveau) på perifere blodmononukleære celler (PBMC). T-celle-responser på AAV6 og FVIII vil blive evalueret ved baseline og under undersøgelse opfølgning, hvis der er behov for kortikosteroidbehandling for en mistænkt T-celle-respons.
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Antal deltagere med FVIII -hæmmere Status ved Bethesda -vurdering
Tidsramme: Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion
Nijmegen Bethesda -assay vil blive anvendt til at vurdere tilstedeværelsen af FVIII -hæmmere (inhiberende antistoffer mod FVIII, der neutraliserer koagulationsaktiviteten af FVIII). Positive refererer til FVIII -hæmmerniveauer ved inhibitorassayresultater> = 0,6 Bethesda -enheder pr. Ml (BU/ml).
Maksimal op til 5 år efter PF-07055480 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

25. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. april 2020

Først opslået (Faktiske)

30. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C3731003
  • 2024-512075-12-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner