Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec negli adulti con emofilia A da moderatamente grave a grave (AFFINE)
4 maggio 2026 aggiornato da: Pfizer
Studio di fase 3, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di PF-07055480 (terapia genica ricombinante per il fattore VIII umano AAV2/6) in partecipanti maschi adulti con emofilia A da moderatamente grave a grave (FVIII:C≤1% )
C3731003 è uno studio cardine di fase 3 per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza di una singola infusione endovenosa di PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec (terapia genica ricombinante per il fattore VIII umano AAV2/6) in partecipanti maschi adulti con emofilia A moderatamente grave o grave :C≤1%) per la durata dello studio di 5 anni.
Lo studio arruolerà partecipanti idonei che sono stati seguiti nella profilassi di routine con prodotti a base di FVIII nello studio introduttivo C0371004.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
77
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Campina, Brasile, 13083-970
- Universidade Estadual de Campina
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
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Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
- Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
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Hamilton, Ontario, Canada, L8L 8E7
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Seoul, Corea del Sud, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker
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Berlin, Germania, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Frankfurt am Main, Germania, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet, Medizinische Klinik II
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Athens, Grecia, 11527
- General Hospital of Athens "Hippokration"
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Attikí
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Athens, Attikí, Grecia, 115 27
- General Hospital of Athens ''Laiko''
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Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione
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Naples, Italia, 80131
- Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina
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RM
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Roma, RM, Italia, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Valladolid, Spagna, 47012
- H.U. Rio Hortega
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California
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Mountain View, California, Stati Uniti, 94040
- NOW Physical Therapy
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Oakland, California, Stati Uniti, 94607
- Regents of The University of California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital
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Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
- The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
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Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
- Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco - Clinical Research Center
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF IDS Pharmacy
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- UCSF Outpatient Radiology.
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF lnvestigational Drug Service
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF Outpatient Radiology (alternate location)
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF Outpatient Radiology
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San Jose, California, Stati Uniti, 95131
- Access Sourcecorp Deliverex (off-site storage)
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford Health Care
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford Health Care (hospital and IDS pharmacy)
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Washington Institute for Coagulation
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU)
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Skåne County
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Malmö, Skåne County, Svezia, 205 02
- Skåne University Hospital
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Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
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Gaziantep, Turchia (Türkiye), 27310
- Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
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Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty
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Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 64 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Principali criteri di inclusione
- Uomini che sono stati seguiti con una terapia di profilassi di fattore VIII di routine durante lo studio introduttivo (C0371004) e hanno > = 150 giorni di esposizione documentati a un prodotto proteico di fattore VIII
- Emofilia A da moderatamente grave a grave (attività del fattore VIII <=1%)
- Sospensione della terapia di profilassi del FVIII dopo l'infusione del farmaco in studio
Principali criteri di esclusione
- Anticorpi neutralizzanti anti-AAV6
- Storia di inibitore del Fattore VIII
- Valori di laboratorio alla visita di screening che sono anormali o al di fuori dei limiti di studio accettabili
- Malattia epatica significativa e/o instabile, malattia biliare, fibrosi epatica significativa
- Condizioni associate ad aumentato rischio tromboembolico come trombofilia ereditaria o acquisita, o anamnesi di eventi trombotici
- Procedura chirurgica pianificata che richiede un trattamento profilattico chirurgico con fattore VIII 12 mesi dalla visita di screening
- Epatite attiva B o C
- Evidenza sierologica del virus dell'immunodeficienza umana HIV-1 o HIV-2 con conta cellulare positiva al cluster di differenziazione 4 (CD4+) ≤200 mm3 e/o carica virale >20 copie/mL
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: PF-07055480 (giroctocogene fitelparvovec)
Singola somministrazione di PF-07055480
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Singola infusione endovenosa
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di sanguinamento annuale totale (ABR)
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Le sanguinamenti per la valutazione includevano sanguinamenti sia trattati che non trattati.
Bleed trattato: l'evento di sanguinamento ha richiesto la somministrazione del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Sanguinamento non trattato: l'evento di sanguinamento non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
In questa misura di risultato ABR totale in seguito all'infusione di PF-07055480 in questo studio (post infusione) e sul regime di profilassi FVIII precedente prima dell'infusione di PF-07055480 (pre-infusione, dati raccolti dallo studio di lead-in C0371004) sono stati riportati.
Totale ABR per la profilaxis FVIII = [(Numero di episodi di sanguinamento totale durante il periodo pre-infusione)*365,25]/
[(Numero di giorni di follow-up nel periodo pre-infusione)].
Totale ABR per PF-07055480: [(numero di episodi di sanguinamento totale durante il periodo post-infusione)*365.25]
/ [(ultima data del periodo post infusione - Data di infusione PF -07055480) - 77 giorni + 1].
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con coagulazione di livelli di attività FVIII superiori a (>) 5 percento (%) a 15 mesi
Lasso di tempo: A 15 mesi dopo l'infusione di PF-07055480
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Livello di attività FVIII basato sul test cromogenico di laboratorio centrale al mese 15
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A 15 mesi dopo l'infusione di PF-07055480
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Trattato Abr
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Il sanguinamento trattato è stato definito come un evento che richiedeva la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
In questa misura di risultato trattata ABR in seguito all'infusione di PF-07055480 nello studio attuale (post-infusione) e sul regime di profilassi FVIII precedente prima dell'infusione di PF-07055480 (pre-infusione, dati raccolti dallo studio di lead-in C0371004) sono stati riportati.
Trattato ABR per la profilassi fviii = [(numero di episodi di sanguinamento trattati durante il periodo pre-infusione)*365.25]/
[(Numero di giorni di follow-up nel periodo pre-infusione)].
Trattato ABR per PF-07055480: [(numero di episodi di sanguinamento trattati durante il periodo post-infusione)*365.25]
/ [(ultima data del periodo post infusione - Data di infusione PF -07055480) - 77 giorni + 1].
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Tasso di infusione annuale (AIR) dell'attività esogena di FVIII
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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ARIA: [(numero di infusioni di prodotto FVIII esogene per qualsiasi scopo durante il periodo di tempo dato) * 365.25]/ (numero di giorni di follow-up nel periodo di tempo dato).
In questa misura di risultato aria dell'attività esogena di FVIII in questo studio (post infusione) e sul precedente regime di profilassi della FVIII prima dell'infusione di PF-07055480 (pre-infusione, i dati raccolti dallo studio di lead-in C0371004) sono stati riportati.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Livelli di attività FVIII dalla settimana 12 a 15 mesi dopo l'infusione PF-07055480
Lasso di tempo: Settimana dal 12 al mese 15 dopo l'infusione PF-07055480
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I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e il test di coagulazione a una fase analizzati nel laboratorio centrale.
Come pre-specificato, per ciascun partecipante, è stata utilizzata una lettura geometrica di laboratorio per l'attività FVIII per derivare un singolo livello FVIII includendo tutte le valutazioni dalla settimana 12 a 15 mesi dopo l'infusione di PF-07055480; Quindi la deviazione media e standard come statistiche riassuntive è stata calcolata in tutti i partecipanti valutabili e riportate come dati per questa misura di esito.
Questa attività del fattore VIII risultante è espressa come percentuale di normale (%); che viene utilizzato intercambiabile con unità internazionale per decilitro (IU/DL).
La "gamma normale" è in genere considerata il 50-150% (o 50-150 UI/DL).
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Settimana dal 12 al mese 15 dopo l'infusione PF-07055480
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Consumo annuale FVIII
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Il consumo annuale di FVIII è stato riportato in unità internazionali per chilogrammo (UI/kg) e unità totali (in IU).
Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio di lead-in C0371004 e dallo studio attuale C3731003.
I dati sono riportati in questa misura di risultato come media del consumo annualizzato di FVIII da tutti i partecipanti a questa popolazione di analisi.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Totale (trattato e non trattato) ABR in base alla causa
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Bleeds basati sulla causa: spontaneo (sanguinamento per nessuna ragione apparente/nota in particolare nell'articolazione, nei muscoli e nei tessuti molli) e traumatici (evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota). Bleiti relativi a una procedura/chirurgia come l'ematomi come ematomi come ematomi come ematomi come ematomi come ematomi che non sono stati contattati come ematomi come ematomi. Fattore di coagulazione entro 72 ore di segno o sintomo di sanguinamento.
Non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore dal segno e sintomo del sanguinamento.abr per fviii profilaxis = [(numero di episodi di sanguinamento totale durante la pre-infusione)*365.25]/(numero di follow-up nel periodo pre-infusibile). periodo)*365.25]/[(ultimo
Data del periodo post-infusione da parte di PF-07055480 Infusione) -77 giorni+1]. Questa misura di esito ha confrontato i dati raccolti da Lead-INC0371004 e dal presente StudioC3731003.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Trattato ABR in base alla causa
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Le sanguinamenti basate sulla causa erano spontanee (sanguinamento per nessuna ragione apparente/nota in particolare nell'articolazione, nei muscoli e nei tessuti molli) e traumatici (evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota).
Le sanguinamenti relative a una procedura/chirurgia come ematomi/lividi derivanti da eventuali interventi chirurgici o procedure invasive o una procedura diagnostica invasiva non sono state conteggiate come sanguinamenti.
Trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Trattato ABR per la profilassi fviii = [(numero di episodi di sanguinamento trattati durante il periodo pre-infusione)*365.25]/
(Numero di giorni di follow-up nel periodo pre-infusione).
Trattato ABR per PF-07055480: [(numero di episodi di sanguinamento trattati durante il periodo post-infusione)*365.25]
/[(ultima data del periodo post infusione - Data di infusione PF -07055480) - 77 giorni + 1].
Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio di lead-in C0371004 e dallo studio attuale C3731003.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Totale (trattato e non trattato) ABR in base alla posizione
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Articolazione bersaglio: articolazione principale (anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) con sanguinamento ripetuto (3 o più sanguinamento spontaneo in una singola articolazione all'interno di 6 mesi). Bleudaggio di spurgo: episodio di sanguinamento da una rapida perdita di movimento, rispetto al dolori, associato al dolore, associato a dolori o di dolori, associato a un dolore e al dolore e al dolori insoliti, associato a dolori e ad associare il dolore e di un swinging in funzione compromissione. Traeggiato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione all'interno di 72 ore di segno o sintomo del sanguinamento. Non trattato: non ha richiesto la somministrazione del fattore di coagulazione all'interno di 72 ore di segno e sintomo di sanguinamento. Follow-up. pre-infusione) .pf-07055480: [(numero di episodi di sanguinamento totale durante l'infusione)*365.25]/[(ultimo
Data della data di infusione post di PF-07055480 Infusione) -77 giorni+1]. Questa misura di esito ha confrontato i dati raccolti da Lead-INC0371004 e dallo Studio C3731003.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Trattato ABR in base alla posizione
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Articolazione bersaglio: giuntura principale (anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) con sanguinamenti ripetuti (3 o più sanguinamenti spontanei in una singola articolazione all'interno di 6 mesi). Bleed giunto: episodio di sanguinamento caratterizzato da una perdita di moto rispetto a una linea di base, associata al dolore basato, associato a una linea di base in una linea di base in una forma di base in una linea di base: associato a una linea di base in una linea di base in una linea di base in una linea di base: associato a una linea di base in una linea di base in una linea di base in una linea basata, associata al dolore in una linea di base in una linea di base in una formazione basale, associata al dolore in una formazione in un'articolazione. Muscolo, determinato clinicamente e/o mediante studio di imaging, associato al dolore e/o al gonfiore e alla compromissione funzionale. Traato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione all'interno di 72 ore di segno o sintomo di sanguinamento. pre-infusion) .pf-07055480: [(numero di episodi di sanguinamento trattati durante l'infusione)*365.25]/[(ultimo
Data della data post-infusione di infusione PF-07055480) -77 giorni+1]. Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti da Study-In Studyc0371004 e dal presente studioC3731003.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Percentuale di partecipanti senza sanguinamento
Lasso di tempo: Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Le sanguinamenti per la valutazione includevano sanguinamenti sia trattati che non trattati.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Bleed non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
In questa misura di misura della percentuale di partecipanti senza sanguinamento a seguito dell'infusione di PF-07055480 in questo studio (post-infusione) e sul precedente regime di profilassi FVIII prima dell'infusione di PF-07055480 (pre-infusione).
Questa misura di risultato ha confrontato i dati raccolti dallo studio di lead-in C0371004 e dallo studio attuale C3731003.
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Braccio di profilassi FVIII: un minimo di 7,4 mesi, fino al massimo di 32,3 mesi (periodo di pre-infusione); PF-07055480 ARM: settimana 12 per almeno 15 mesi di follow-up, il follow-up massimo è stato di 44,4 mesi (periodo post-infusione)
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Livello di attività FVIII a settimane 24, 52, 65 e 104
Lasso di tempo: Alle settimane 24, 52, 65 e 104
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I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale.
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Alle settimane 24, 52, 65 e 104
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Modifica dal basale nella salute articolare misurata dallo strumento HJHS (Emofilia Joint Health Score) a settimane 24 e 52
Lasso di tempo: Basale (prima dell'infusione il giorno 1); Settimane 24 e 52
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Un professionista sanitario qualificato ha valutato sei articolazioni (caviglia sinistra, caviglia destra, gomito sinistro, gomito destro, ginocchio sinistro, ginocchio destro) ha ottenuto un punteggio da 0 a 20 in base a: gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepito sul movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare e forza.
L'andatura è stata segnata (da 0 a 4) in base a camminata, scale, corsa, saltare su una gamba.
Punteggio HJHS totale = somma dei punteggi da tutti e sei i giunti (caviglia sinistra, caviglia destra, gomito sinistro, gomito destro, ginocchio sinistro, ginocchio destro) + punteggio dell'andatura, variava da 0 a 124, con il punteggio più alto indicava il numero che equivaleva a un danno articolare più grave.
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Basale (prima dell'infusione il giorno 1); Settimane 24 e 52
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Cambiamento dal basale nel questionario sulla qualità della vita emofilia (Haem-a-QOL) per gli adulti il punteggio del dominio di salute fisica a settimane 12, 24 e 52
Lasso di tempo: Basale (prima dell'infusione il giorno 1); Settimane 12, 24 e 52
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Haem-a-QOL ha valutato la qualità della vita legata alla salute nei partecipanti adulti con emofilia.
Contiene 46 articoli con 10 settori che valutano la salute nelle seguenti aree: salute fisica; sentimenti; visione di sé; sport e tempo libero; lavoro e scuola; affrontare l'emophilia; trattamento; futuro; Pianificazione familiare; e partnership e sessualità.
Tutti gli elementi si basano sulla scala del tipo Likert a 5 punti (1 = mai, 2 = raramente, 3 = a volte, 4 = spesso, 5 = per tutto il tempo).
Il punteggio viene eseguito mediante una media di risposte agli oggetti non mutevoli per ciascun dominio, quindi riscalato per essere su 0 a 100, con punteggi più bassi che rappresentano una maggiore qualità della vita.
Il punteggio totale = è stato messo in media sui valori di 46 articoli e quindi riscalato su 0 a 100, con punteggi più bassi che rappresentano una migliore qualità della vita e uno stato di salute fisica.
In questa misura di esito è stato riportato un cambiamento dal basale nel punteggio del dominio della salute fisica.
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Basale (prima dell'infusione il giorno 1); Settimane 12, 24 e 52
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Modifica dalla linea di base nell'elenco delle attività di emofilia (HAL) Punteggio del componente complesso degli arti inferiori a settimane 12, 24 e 52
Lasso di tempo: Basale (prima dell'infusione il giorno 1); Settimane 12, 24 e 52
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L'AL HAL era una misura di dominio multipla dell'impatto dell'emofilia sulle capacità funzionali negli adulti.
I 7 domini di questo strumento contenevano 42 articoli in totale, come segue: mentire/sedersi/inginocchiarsi/stare in piedi; funzionamento inferiore (gamba); funzionamento superiore (braccio); trasporto; automedicazione; compiti domestici; e sport/tempo libero.
Gli elementi sono stati classificati sulla scala a 6 punti 1 (impossibile) a 6 (mai) che descrivevano difficoltà a causa dell'emofilia.
Il punteggio totale HAL è stato calcolato secondo l'algoritmo di punteggio di Van Genden, aveva un punteggio trasformato da 0 a 100; I punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita, cioè limitazioni meno funzionali nell'esecuzione di compiti.
In questa misura di esito è stato riportato un cambiamento dal basale nel complesso punteggio dei componenti delle attività degli arti inferiori.
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Basale (prima dell'infusione il giorno 1); Settimane 12, 24 e 52
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ABR per sanguinamenti totali (trattati e non trattati) ogni anno
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR: un evento che richiede la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento (definizione del protocollo, a meno che non si riferisca specificamente a sanguinamento non trattato).
Non trattato ABR: un evento sanguinante che non richiede la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Livelli di attività di FVIII annuali
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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I livelli di attività di FVIII saranno valutati utilizzando un test sullo stadio e il test cromogenico nel laboratorio centrale.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Air of Exogenus FVIII annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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AIR: [(numero di infusioni di prodotto FVIII esogene per qualsiasi scopo durante il periodo di tempo dato)* 365.25]/ (numero di giorni di follow-up nel periodo di tempo dato).
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Consumo annuale FVIII annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Il consumo di FVIII annuale sarà riportato in IU/kg e unità totali (in IU).
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Totale (trattato e non trattato) ABR in base alla causa annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti basate sulla causa erano spontanee (sanguinamento per nessuna ragione apparente/nota in particolare nell'articolazione, nei muscoli e nei tessuti molli) e traumatici (evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota).
Le sanguinamenti relative a una procedura/chirurgia come ematomi/lividi derivanti da eventuali interventi chirurgici o procedure invasive o diagnostica invasiva non sono stati conteggiati come sanguinamenti.
Trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR in base alla causa annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti basate sulla causa erano spontanee (sanguinamento per nessuna ragione apparente/nota in particolare nell'articolazione, nei muscoli e nei tessuti molli) e traumatici (evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota).
Le sanguinamenti relative a una procedura/chirurgia come ematomi/lividi derivanti da eventuali interventi chirurgici o procedure invasive o diagnostica invasiva non sono stati conteggiati come sanguinamenti.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Totale (trattato e non trattato) ABR in base alla posizione annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Articolazione bersaglio: giunto principale (anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) con sanguinamenti ripetuti (3 o più sanguinamenti spontanei in un singolo giunto entro 6 mesi).
Sanguinamento articolare: episodio di sanguinamento per rapida perdita di raggio di movimento rispetto al basale, associata al dolore o a una sensazione insolita nell'articolazione, gonfiore.
Sanguinamento muscolare: episodio di sanguinamento in un muscolo, determinato dallo studio di imaging, associato al dolore e/o al gonfiore e alla compromissione funzionale.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore di segno o sintomo di sanguinamento.
Bleed non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore di segno e sintomo di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR in base alla posizione annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Articolazione bersaglio: giunto principale (anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) con sanguinamenti ripetuti (3 o più sanguinamenti spontanei in un singolo giunto entro 6 mesi).
Sanguinamento articolare: episodio di sanguinamento per rapida perdita di raggio di movimento rispetto al basale, associata al dolore o a una sensazione insolita nell'articolazione, gonfiore.
Sanguinamento muscolare: episodio di sanguinamento in un muscolo, determinato dallo studio di imaging, associato al dolore e/o al gonfiore e alla compromissione funzionale.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore di segno o sintomo di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Totale (trattato e non trattato) ABR anno
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti per la valutazione includevano sanguinamenti sia trattati che non trattati.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Bleed non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR da ogni anno
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Bleed trattato: l'evento di sanguinamento ha richiesto la somministrazione del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Percentuale di partecipanti senza sanguinamento annuale
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti per la valutazione includevano sanguinamenti sia trattati che non trattati.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Bleed non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Modifica dalla linea di base nello strumento HJHS articolare annuale
Lasso di tempo: Basale (prima dell'infusione il giorno 1); massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Un professionista sanitario qualificato ha valutato sei articolazioni (caviglia sinistra, caviglia destra, gomito sinistro, gomito destro, ginocchio sinistro, ginocchio destro) ha ottenuto un punteggio da 0 a 20 in base a: gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepito sul movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare e forza.
L'andatura è stata segnata (da 0 a 4) in base a camminata, scale, corsa, saltare su una gamba.
Punteggio totale = somma dei punteggi da tutti i giunti + punteggio dell'andatura, variava da 0 a 124, con il punteggio più alto indicava il numero che equivale a un danno articolare più grave.
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Basale (prima dell'infusione il giorno 1); massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Modifica dal basale nel punteggio di dominio di salute fisica per adulti per adulti
Lasso di tempo: Basale (prima dell'infusione il giorno 1); massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Haem-a-QOL ha valutato la qualità della vita legata alla salute nei partecipanti adulti con emofilia.
Contiene 46 articoli con 10 settori che valutano la salute nelle seguenti aree: salute fisica; sentimenti; visione di sé; sport e tempo libero; lavoro e scuola; affrontare l'emophilia; trattamento; futuro; Pianificazione familiare; e partnership e sessualità.
Tutti gli elementi si basano sulla scala del tipo Likert a 5 punti (1 = mai, 2 = raramente, 3 = a volte, 4 = spesso, 5 = per tutto il tempo).
Il punteggio viene eseguito mediante una media di risposte agli oggetti non mutevoli per ciascun dominio, quindi riscalato per essere su 0 a 100, con punteggi più bassi che rappresentano una maggiore qualità della vita.
Il punteggio totale = è stato messo in media sui valori di 46 articoli e quindi riscalato su 0 a 100, con punteggi più bassi che rappresentano una migliore qualità della vita e uno stato di salute fisica.
Il cambiamento dal basale nel punteggio del dominio della salute fisica sarà riportato in questa misura di risultato.
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Basale (prima dell'infusione il giorno 1); massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Modifica dal basale nel complesso del complesso Hal Attività inferiori Punteggio componente annuale
Lasso di tempo: Basale (prima dell'infusione il giorno 1); massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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L'AL HAL era una misura di dominio multipla dell'impatto dell'emofilia sulle capacità funzionali negli adulti.
I 7 domini di questo strumento contenevano 42 articoli in totale, come segue: mentire/sedersi/inginocchiarsi/stare in piedi; funzionamento inferiore (gamba); funzionamento superiore (braccio); trasporto; automedicazione; compiti domestici; e sport/tempo libero.
Gli elementi sono stati classificati sulla scala a 6 punti 1 (impossibile) a 6 (mai) che descrivevano difficoltà a causa dell'emofilia.
Il punteggio totale HAL è stato calcolato secondo l'algoritmo di punteggio di Van Genden, aveva un punteggio trasformato da 0 a 100; I punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita, cioè limitazioni meno funzionali nell'esecuzione di compiti.
Il cambiamento dal basale nel punteggio del componente delle attività degli arti inferiori complessi sarà riportato in questa misura di risultato.
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Basale (prima dell'infusione il giorno 1); massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR mediante intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR: un evento che richiede la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR in base alla causa per intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti basate sulla causa erano spontanee (sanguinamento per nessuna ragione apparente/nota in particolare nell'articolazione, nei muscoli e nei tessuti molli) e traumatici (evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota).
Le sanguinamenti relative a una procedura/chirurgia come ematomi/lividi derivanti da eventuali interventi chirurgici o procedure invasive o diagnostica invasiva non sono stati conteggiati come sanguinamenti.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Trattato ABR in base alla posizione per intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Articolazione target in base alla posizione: giunto principale (anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) con sanguinamenti ripetuti (3 o più sanguinamenti spontanei in un singolo giunto in un periodo consecutivo di 6 mesi).
Sanguineo articolare: episodio di sanguinamento caratterizzato da una rapida perdita di movimento rispetto al basale, associata al dolore o a una sensazione insolita nell'articolazione, al gonfiore palpabile e al calore della pelle sull'articolazione.
Sanguinamento muscolare: episodio di sanguinamento in un muscolo, determinato clinicamente e/o mediante studio di imaging, associato al dolore e/o al gonfiore e alla compromissione funzionale.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore di segno o sintomo di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Aria di FVIII esogena da intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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AIR: [(numero di infusioni di prodotto FVIII esogene per qualsiasi scopo durante il periodo di tempo dato)* 365.25]/ (numero di giorni di follow-up nel periodo di tempo dato).
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Consumo annuale di FVIII da intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Il consumo di FVIII annuale sarà riportato in IU/kg e unità totali (in IU).
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Totale (trattato e non trattato) ABR basato sulla causa per intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti basate sulla causa erano spontanee (sanguinamento per nessuna ragione apparente/nota in particolare nell'articolazione, nei muscoli e nei tessuti molli) e traumatici (evento di sanguinamento che si verifica per una ragione apparente/nota).
Le sanguinamenti relative a una procedura/chirurgia come ematomi/lividi derivanti da eventuali interventi chirurgici o procedure invasive o diagnostica invasiva non sono stati conteggiati come sanguinamenti.
Sanguine trattate: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Sanguine non trattate: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Totale (trattato e non trattato) ABR in base alla posizione mediante intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Articolazione bersaglio: giuntura principale (anca, gomito, polso, spalla, ginocchio e caviglia) in cui si sono verificati sanguinamenti ripetuti (3 o più sanguinamenti spontanei in un singolo giunto entro un periodo di 6 mesi consecutivi).
Il giunto target è stato considerato risolto quando c'erano = <2 sanguinamento nel giunto entro un periodo di 12 mesi.
Bleed articolare: un episodio di sanguinamento caratterizzato da una rapida perdita di movimento rispetto al basale associato a qualsiasi combinazione di quanto segue: dolore o sensazione insolita nell'articolazione, gonfiore palpabile e calore della pelle sull'articolazione.
Sanguinamento muscolare: un episodio di sanguinamento in un muscolo, determinato clinicamente e/o da studi di imaging, generalmente associato a dolore e/o gonfiore e compromissione funzionale.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore di segno o sintomo di sanguinamento.
Bleed non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore di segno e sintomo di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Percentuale di partecipanti senza sanguinamento per intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti per la valutazione includevano sanguinamenti sia trattati che non trattati.
Bleed trattato: somministrazione necessaria del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Bleed non trattato: non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Totale ABR (trattato e non trattato) da intervallo di follow-up cumulativo
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Le sanguinamenti per la valutazione includevano sanguinamenti sia trattati che non trattati.
Bleed trattato: l'evento di sanguinamento ha richiesto la somministrazione del fattore di coagulazione entro 72 ore da segni o sintomi di sanguinamento.
Sanguinamento non trattato: l'evento di sanguinamento non ha richiesto la somministrazione di fattore di coagulazione entro 72 ore da segni e sintomi di sanguinamento.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) e eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 a 104 settimane dopo l'ultima dose di PF-07055480 (massimo per 44,4 mesi)
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Un AES è stato un evento medico spiacevole in un partecipante a uno studio clinico, associato temporalmente all'uso dell'intervento di studio, sia considerato o meno considerato correlato all'intervento di studio.
AES grave: un evento che ha impedito le normali attività quotidiane.
Grave era una categoria utilizzata per valutare l'intensità di un evento e sia gli eventi avversi che gli eventi avversi gravi (SAE) potevano essere valutati come gravi.
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Dal giorno 1 a 104 settimane dopo l'ultima dose di PF-07055480 (massimo per 44,4 mesi)
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Numero di partecipanti con eventi avversi di interesse speciale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 a 104 settimane dopo l'ultima dose di PF-07055480 (massimo per 44,4 mesi)
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Un AE è stato un evento medico spiacevole in un partecipante o partecipante allo studio clinico, associato temporalmente all'uso dell'intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio.
L'AESI ha incluso tutti gli eventi importanti dal punto di vista medico che sono stati riportati come eventi avversi gravi (SAE) e qualsiasi evento trombotico clinico riportato o eventi di reazioni di ipersensibilità/infusione valutate come eventi avversi non seria.
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Dal giorno 1 a 104 settimane dopo l'ultima dose di PF-07055480 (massimo per 44,4 mesi)
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Numero di partecipanti con anticorpi positivi contro la proteina capside del vettore del virus 6 (AAV6) associato ad adeno
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Il numero di partecipanti con anticorpi positivi contro la proteina capside AAV6 saranno riportati in questa misura di risultato.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Numero di partecipanti con risposte a cellule T contro AAV6 Capsid e FVIII mediante test Elispot
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Il test immunitario collegato all'enzima (ELISPOT) è un test immunologico quantitativo altamente sensibile per misurare i parametri rilevanti dell'attivazione delle cellule T (la frequenza delle cellule di secernimento delle citochine a livello di singola cellula) sulle cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC).
Le risposte delle cellule T ad AAV6 e FVIII saranno valutate al basale e durante il follow-up dello studio, se è necessario un trattamento con corticosteroidi per una risposta sospetta di cellule T.
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Numero di partecipanti con status di inibitori FVIII da parte di Bethesda Assessment
Lasso di tempo: Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Il test Nijmegen Bethesda verrà utilizzato per valutare la presenza di inibitori di FVIII (anticorpi inibitori contro FVIII che neutralizzano l'attività di coagulazione di FVIII).
Positivo si riferisce ai livelli di inibitore di FVIII mediante risultati del test di inibitore> = 0,6 unità bethesda per millilitro (BU/mL).
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Massimo fino a 5 anni dopo l'infusione PF-07055480
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 agosto 2020
Completamento primario (Effettivo)
17 giugno 2024
Completamento dello studio (Stimato)
25 ottobre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 aprile 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 aprile 2020
Primo Inserito (Effettivo)
30 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Tecniche investigative
- Terapie
- Terapia biologica
- Tecniche genetiche
- Ingegneria genetica
- Terapia genetica
Altri numeri di identificazione dello studio
- C3731003
- 2024-512075-12-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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