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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec-Gentherapie bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A (AFFINE)

1. März 2024 aktualisiert von: Pfizer

Offene, einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PF-07055480 (Gentherapie mit rekombinantem AAV2/6-Humanfaktor VIII) bei erwachsenen männlichen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A (FVIII:C ≤ 1 % )

C3731003 ist eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit einer einzelnen IV-Infusion von PF-07055480/Giroctocogene Fitelparvovec (Rekombinante AAV2/6-Gentherapie mit menschlichem Faktor VIII) bei erwachsenen männlichen Teilnehmern mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A (FVIII :C≤1%) für die Studiendauer von 5 Jahren. In die Studie werden geeignete Teilnehmer aufgenommen, die bei der Routineprophylaxe mit FVIII-Produkten in die Lead-In-Studie C0371004 begleitet wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

76

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brasilien
    • SAO Paulo
      • Campinas, SAO Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas - Hemocentro UNICAMP
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet, Medizinische Klinik II
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
      • Athens, Griechenland, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione
      • Napoli, Italien, 80131
        • Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Schweden
    • Skane
      • Malmö, Skane, Schweden, 205 02
        • Skåne University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • H.U. Rio Hortega
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Gaziantep, Truthahn, 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Mountain View, California, Vereinigte Staaten, 94040
        • NOW Physical Therapy
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU)
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien

  • Männer, die während der Lead-in-Studie (C0371004) einer routinemäßigen Faktor-VIII-Prophylaxetherapie unterzogen wurden und > = 150 dokumentierte Expositionstage gegenüber einem Faktor-VIII-Proteinprodukt haben
  • Mittelschwere bis schwere Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < = 1 %)
  • Aussetzung der FVIII-Prophylaxetherapie nach Infusion des Studienmedikaments

Hauptausschlusskriterien

  • Neutralisierende Anti-AAV6-Antikörper
  • Geschichte des Inhibitors für Faktor VIII
  • Laborwerte beim Screening-Besuch, die anormal sind oder außerhalb der akzeptablen Studiengrenzen liegen
  • Signifikante und/oder instabile Lebererkrankung, Gallenerkrankung, signifikante Leberfibrose
  • Erkrankungen, die mit einem erhöhten thromboembolischen Risiko einhergehen, wie angeborene oder erworbene Thrombophilie oder thrombotische Ereignisse in der Anamnese
  • Geplanter chirurgischer Eingriff, der 12 Monate nach dem Screening-Besuch eine chirurgische Faktor-VIII-Behandlung mit prophylaktischem Faktor erfordert
  • Aktive Hepatitis B oder C
  • Serologischer Nachweis des humanen Immundefizienzvirus HIV-1 oder HIV-2 mit Cluster of Differentiation 4-positiver (CD4+) Zellzahl ≤ 200 mm3 und/oder Viruslast > 20 Kopien/ml

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PF-07055480 (Giroctocogen fitelparvovec)
Einmalige Verabreichung von PF-07055480
Biologisch: PF-07055480 (Giroctocogene fitelparovec): Gentherapie mit rekombinantem AAV2/6-Humanfaktor VIII
Einzelne IV-Infusion
Andere Namen:
  • Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamte annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 15 Monate
15 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FVIII-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: 15 Monate
15 Monate
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 15 Monate
15 Monate
Annualisierte Infusionsrate (AIR) der exogenen Faktor-VIII-Aktivität
Zeitfenster: 15 Monate
15 Monate
Annualisierter FVIII-Verbrauch
Zeitfenster: 15 Monate
15 Monate
Annualisierte Blutungsrate (ABR) und Gesamt-ABR eines bestimmten Typs nach Ursache und Ort
Zeitfenster: 15 Monate
15 Monate
Häufigkeit und Schweregrad von UE
Zeitfenster: 5 Jahre Studiendauer
5 Jahre Studiendauer
Veränderung der Gelenkgesundheit mittels HJHS (Hemophilia Joint Health Score)
Zeitfenster: Jährlich bis zu 5 Jahre
HJHS ist ein validiertes Ergebnisinstrument, das zur Beurteilung der Gelenkgesundheit bei Menschen mit Hämophilie entwickelt wurde. Der ordinale Gelenkscore bewertet 9 Elemente in 6 Indexgelenken.
Jährlich bis zu 5 Jahre
Patient Reported Outcome (PRO)-Instrument – ​​Hämophilie-Aktivitätenliste (HAL)
Zeitfenster: Jährlich bis zu 5 Jahre
HAL ist ein krankheitsspezifisches Maß für die Auswirkung von Hämophilie auf die funktionellen Fähigkeiten bei Erwachsenen. Das Instrument besteht aus 42 Elementen in 7 Domänen und nutzt einen Rückrufzeitraum des letzten Monats. Jedes Element wird auf einer Skala von 0 bis 6 bewertet, wobei höhere neu kodierte Werte auf stärkere funktionelle Einschränkungen hinweisen.
Jährlich bis zu 5 Jahre
Patient Reported Outcome (PRO)-Instrument – ​​Fragebogen zur Lebensqualität bei Hämophilie bei Erwachsenen (Haem-A-QoL)
Zeitfenster: Jährlich bis zu 5 Jahre
Haem-A-QoL ist ein krankheitsspezifisches Maß für die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Patienten mit Hämophilie. Das für Erwachsene gedachte Instrument nutzt einen vierwöchigen Erinnerungszeitraum, um den Gesundheitszustand in 10 Bereichen mit 46 Elementen zu beurteilen. Jeder Punkt wird auf einer Skala von 0 bis 6 bewertet, wobei niedrigere Werte auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hinweisen.
Jährlich bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. August 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C3731003
  • 2019-004451-37 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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