Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec u dorosłych z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią typu A (AFFINE)

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 3, otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa PF-07055480 (terapia genowa rekombinowanego ludzkiego czynnika VIII AAV2/6) u dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią A(FVIII:C≤1% )

C3731003 jest kluczowym badaniem III fazy mającym na celu ocenę skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa pojedynczej infuzji dożylnej PF-07055480 / giroctocogene fitelparvovec (terapia genowa rekombinowanego ludzkiego czynnika VIII AAV2/6) u dorosłych uczestników płci męskiej z umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią A (FVIII :C≤1%) przez czas trwania badania wynoszący 5 lat. Do badania zostaną włączeni kwalifikujący się uczestnicy, których obserwowano w ramach rutynowej profilaktyki produktami FVIII w badaniu wprowadzającym C0371004.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brazylia
      • Campina, Brazylia, 13083-970
        • Universidade Estadual de Campina
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
    • Attikí
      • Athens, Attikí, Grecja, 115 27
        • General Hospital of Athens ''Laiko''
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valladolid, Hiszpania, 47012
        • H.U. Rio Hortega
  • Japonia
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 8E7
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet, Medizinische Klinik II
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Mountain View, California, Stany Zjednoczone, 94040
        • NOW Physical Therapy
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94607
        • Regents of The University of California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • UCSF Outpatient Radiology.
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF lnvestigational Drug Service
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Outpatient Radiology (alternate location)
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Outpatient Radiology
      • San Jose, California, Stany Zjednoczone, 95131
        • Access Sourcecorp Deliverex (off-site storage)
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Health Care
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Health Care (hospital and IDS pharmacy)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU)
  • Szwecja
    • Skåne County
      • Malmö, Skåne County, Szwecja, 205 02
        • Skåne University Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Gaziantep, Turcja (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione
      • Naples, Włochy, 80131
        • Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 64 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia

  • Mężczyźni, którzy byli poddawani rutynowej profilaktyce czynnika VIII podczas badania wstępnego (C0371004) i mają > = 150 udokumentowanych dni ekspozycji na produkt białkowy czynnika VIII
  • Umiarkowanie ciężka do ciężkiej hemofilia A (aktywność czynnika VIII < = 1%)
  • Zawieszenie terapii profilaktycznej FVIII po infuzji badanego leku

Główne kryteria wykluczenia

  • Przeciwciała neutralizujące anty-AAV6
  • Historia inhibitora czynnika VIII
  • Wartości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które są nieprawidłowe lub wykraczają poza dopuszczalne granice badania
  • Poważna i (lub) niestabilna choroba wątroby, choroba dróg żółciowych, znaczne zwłóknienie wątroby
  • Stany związane ze zwiększonym ryzykiem zakrzepowo-zatorowym, takie jak wrodzona lub nabyta trombofilia lub zdarzenia zakrzepowe w wywiadzie
  • Planowany zabieg chirurgiczny wymagający profilaktycznego podania czynnika VIII w okresie 12 miesięcy od wizyty przesiewowej
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Serologiczne dowody na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności HIV-1 lub HIV-2 z liczbą komórek Cluster of Differentiation 4-dodatnich (CD4+) ≤200 mm3 i/lub miano wirusa >20 kopii/ml

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PF-07055480 (giroktokogen fitelparwowek)
Pojedyncze podanie PF-07055480
Biologiczny: PF-07055480 (giroctocogene fitelparovec): Terapia genowa rekombinowanego ludzkiego czynnika VIII AAV2/6
Pojedyncza infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • Terapia genowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita roczna stopa krwawienia (ABR)
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Krwawe do oceny obejmowały zarówno traktowane, jak i nietraktowane krwawienie. Lete krwawienie: zdarzenie krwawienia wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nieleczone krwawienie: zdarzenie krwawienia nie wymagało podawania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od objawów krwawienia. W tym wyniku pomiar całkowity ABR po wlewaniu PF-07055480 w bieżącym badaniu (po wcześniejszym schemacie profilaktyki FVIII przed infuzją PF-07055480 (przedinfuzję przedęcie, dane zebrane z badania ołowiu C0371004). Całkowity ABR dla profilaktyki FVIII = [(Liczba epizodów całkowitego krwawienia w okresie przed infuzją)*365,25]/ [(Liczba dni obserwacji w okresie przed infuzją)]. Całkowity ABR dla PF-07055480: [(Liczba epizodów całkowitego krwawienia w okresie po infuzji)*365.25] / [(Ostatni data okresu po infuzji - data infuzji PF -07055480) - 77 dni + 1].
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z poziomami aktywności FVIII krzepnięcia większy niż (>) 5 procent (%) po 15 miesiącach
Ramy czasowe: Po 15 miesiącach po wlewie PF-07055480
Poziom aktywności FVIII na podstawie centralnego laboratoryjnego testu chromogennego w 15 miesiącu
Po 15 miesiącach po wlewie PF-07055480
Traktowany ABR
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Leczone krwawienie zdefiniowano jako zdarzenie, które wymagało podawania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. W tym wyniku leczono ABR po wlewych PF-07055480 w bieżącym badaniu (po infuzji) i na poprzednim schemacie profilaktyki FVIII przed wleczeniem PF-07055480 (wstępne infuzja, dane zebrane z badania przewodowego C0371004) zostały zgłoszone. Traktowany ABR dla profilaktyki FVIII = [(Liczba leczonych epizodów krwawienia w okresie przed infuzją)*365.25]/ [(Liczba dni obserwacji w okresie przed infuzją)]. Traktowany ABR dla PF-07055480: [(Liczba leczonych epizodów krwawienia w okresie po infuzji)*365.25] / [(Ostatni data okresu po infuzji - data infuzji PF -07055480) - 77 dni + 1].
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Wskaźnik infuzji rocznej (powietrze) egzogennej aktywności FVIII
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Powietrze: [(liczba egzogennych infuzji produktów FVIII w dowolnym celu w danym okresie) * 365.25]/ (liczba dni obserwacji w danym okresie). W tej wyniku pomiaru powietrza egzogennej aktywności FVIII w bieżącym badaniu (po infuzji) i na wcześniejszym schemacie profilaktyki FVIII przed wlewem PF-07055480 (przed infuzją, dane zebrane z badania ołowiu C0371004).
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Poziomy aktywności FVIII od tygodnia 12 do 15 miesięcy po infuzji PF-07055480
Ramy czasowe: Tydzień 12 do miesiąca 15 po infuzji PF-07055480
Poziomy aktywności FVIII oceniono za pomocą testu chromogennego i testu krzepnięcia jednokrotnego analizowanego w centralnym laboratorium. Zgodnie z wstępnie określonym, dla każdego uczestnika geometryczne średnie odczyty laboratoryjne dla aktywności FVIII zastosowano do uzyskania jednego poziomu FVIII, włączając wszystkie oceny od 12 do 15 miesięcy po infuzji PF-07055480; Następnie średnie i standardowe odchylenie jako statystyki podsumowujące zostały obliczone dla wszystkich ocenianych uczestników i zgłoszono jako dane dla tej miary wyniku. Ta wynikowa aktywność czynnika VIII wyraża się jako procent normalnego (%); który jest używany wymienny z jednostką międzynarodową na decyliter (IU/DL). „Zakres normalny” jest zwykle uważany za 50-150% (lub 50-150 IU/DL).
Tydzień 12 do miesiąca 15 po infuzji PF-07055480
Roczna konsumpcja FVIII
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Roczną konsumpcję FVIII odnotowano w jednostkach międzynarodowych na kilogram (IU/kg) i jednostkach ogółem (w IU). Ta miara wyniku porównywała dane zebrane z badania ołowiowego C0371004 oraz z bieżącego badania C3731003. Dane są zgłaszane w tej pomiaru wyniku jako średnia rocznego zużycia FVIII od wszystkich uczestników w tej populacji analizy.
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Całkowity (leczony i nietraktowany) ABR w oparciu o przyczynę
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Krwawienie oparte na przyczynie: spontaniczne (krwawienie z braku pozornego/znanego powodu, szczególnie w stawie, mięśniach i tkance miękkiej) i traumatyczne (zdarzenie krwawienia występujące z pozornego/znanego powodu). Chodle związane z procedurą/operacją, taką jak krwiak/siniak, który wynikał z jakichkolwiek operacji lub procedury inwazyjnej lub inwazyjnej, nie były liczące się jako procedury jako krwiaków/siniak krwawienia. Oczekiwanie: Wymagane podawanie czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od znaku lub objawów krwawienia. Nietraktowany: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od znaku i objawów krwawienia. ABR dla profilaktyki FVIII = [(liczba całkowitego krwawienia epizodów podczas wstępnej infuzji)*365.25]/(liczba dni kolejnych w okresie przed infuzją). ABR dla PF-07055480 [(liczba odcinków BLEDing w okresie POT-infusion w okresie infuzji w okresie infuzji) Okres)*365.25]/[(Ostatni Data okresu po infuzji PF-07055480 wlewu) -77 dni+1]. Ta miara wyniku porównała dane zebrane z lead-INC0371004 i z obecnych badańc3731003.
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Leczone ABR w oparciu o przyczynę
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Krwawe oparte na przyczynie były spontaniczne (krwawienie bez pozornego/znanego powodu, szczególnie w stawie, mięśniach i tkankach miękkich) i traumatyczne (zdarzenie krwawienia występujące z pozornego/znanego powodu). Krwawe związane z procedurą/operacją, takie jak krwiak/siniak, który wynikał z wszelkich operacji lub zabiegów inwazyjnych lub inwazyjnej procedury diagnostycznej, nie zostały policzone jako krwawienie. Leczenie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Traktowany ABR dla profilaktyki FVIII = [(Liczba leczonych epizodów krwawienia w okresie przed infuzją)*365.25]/ (Liczba dni obserwacji w okresie przed infuzją). Traktowany ABR dla PF-07055480: [(Liczba leczonych epizodów krwawienia w okresie po infuzji)*365.25] /[(Ostatni data okresu po infuzji - data infuzji PF -07055480) - 77 dni + 1]. Ta miara wyniku porównywała dane zebrane z badania ołowiowego C0371004 oraz z bieżącego badania C3731003.
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Całkowity (traktowany i nietraktowany) ABR w oparciu o lokalizację
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Złącze docelowe: główny staw (biodro, łokieć, nadgarstek, ramię, kolano i kostka) z powtarzanym krwawieniem (3 lub więcej spontanicznych krwawień w pojedynczym stawie w obrębie 6 miesięcy). Krwawienie: Epiding Entering przez szybką utratę ruchu w porównaniu z linią bazową, związaną z leczeniem lub nietypowym sensacją, obrzęk i ciepło nad stawem. Upośledzenie i upośledzenie funkcjonalne. Oczeuczone: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin objawów lub objawów krwawienia. Zagłębione: nie wymagało podawania czynnika koagulacji w ciągu 72 godzin objawów i objawów krwawienia. FVIII PROPYLAXISISIS = [(Liczba całkowitego krwawienia epizodu wstępnego). przed infuzją) .PF-07055480: [(Liczba całkowitej odcinki krwawienia podczas po infuzji)*365.25]/[(Ostatni Data infuzji infuzji PF-07055480) -77 dni+1]. Ta miara wyniku porównała dane zebrane z ołowiu-Inc0371004 i z obecnych badańc3731003.
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Traktowany ABR na podstawie lokalizacji
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Złącze docelowe: główny staw (biodro, łokieć, nadgarstek, ramię, kolano i kostka) z powtarzającymi się krwawami (3 lub więcej spontanicznych krwawień w pojedynczym stawie w ciągu 6 miesięcy). Krwawione krwawienie: odcinek krwawienia, charakteryzujący się szybką utratą zakresu ruchu w porównaniu z linią bazową, związaną z bolesną lub nieusualnymi odczuciami w stawie, padającą obręcz i ciepło. epizod do mięśnia, określony klinicznie i/lub przez badanie obrazowe, związane z bólem i/lub obrzękiem i upośledzeniem funkcjonalnym. Traktowany: Wymagane podawanie czynnika krzepnięcia w obrębie 72 godzin znaku lub objawu krwawienia. FVIII PROFLAXISISISIS przed infuzją) .PF-07055480: [(Liczba leczonych epizodów krwawienia podczas po infuzji)*365.25]/[(Ostatni Data daty infuzji po infuzji PF-07055480) -77 dni+1]. Ta miara wyniku porównywała dane zebrane z badań ołowiowych C0371004 i z bieżących badańc3731003.
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Procent uczestników bez krwawień
Ramy czasowe: FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Krwawe do oceny obejmowały zarówno traktowane, jak i nietraktowane krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia. W tym wyniku pomiar pomiaru uczestników bez krwawienia po wlewaniu PF-07055480 w bieżącym badaniu (po infuzji) i na poprzednim schemacie profilaktyki FVIII przed wleczeniem PF-07055480 (przed wejściem). Ta miara wyniku porównywała dane zebrane z badania ołowiowego C0371004 oraz z bieżącego badania C3731003.
FVIII Ramię profilaktyki: minimum 7,4 miesiąca, maksymalnie 32,3 miesiąca (okres przed infuzją); PF-07055480 Arm: Tydzień 12 Przez co najmniej 15 miesięcy obserwacji maksymalna obserwacja wynosiła 44,4 miesiąca (okres po infuzji)
Poziom aktywności FVIII w tygodniach 24, 52, 65 i 104
Ramy czasowe: W tygodniach 24, 52, 65 i 104
Poziomy aktywności FVIII oceniono za pomocą chromogennego i jednonstowego testu krzepnięcia i które analizowano w centralnym laboratorium.
W tygodniach 24, 52, 65 i 104
Zmiana od wartości wyjściowej w zdrowiu stawów mierzonych za pomocą instrumentu hemofilia stawowego wyniku zdrowia (HJHS) w tygodniach 24 i 52
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); Tygodnie 24 i 52
Wykwalifikowany profesjonalista opieki zdrowotnej ocenił sześć stawów (lewa kostka, prawa kostka, lewy łokieć, prawy łokieć, lewe kolano, prawe kolano) oceniane od 0 do 20 w oparciu o: obrzęk, czas obrzęku, atrofię mięśniową, Crepitus na ruch, utrata przedłużenia, utrata przedłużenia, ból stawu i siła. Gait został zdobyty (0 do 4) w oparciu o chodzenie, schody, bieganie, przeskakując na jedną nogę. Całkowity wynik HJHS = suma wyników ze wszystkich sześciu stawów (lewa kostka, prawa kostka, lewy łokieć, prawy łokieć, lewe kolano, prawe kolano) + wynik chodu, wahał się od 0 do 124, przy wyższym wyniku wskazywał liczbę zrównoważoną poważniejszemu uszkodzeniu złącza.
Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); Tygodnie 24 i 52
Zmiana według wartości wyjściowej w Kwestionariuszu jakości życia hemofilii (HAem-A-QOL) dla dorosłych wyników dziedziny zdrowia fizycznego w tygodniach 12, 24 i 52
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); Tygodnie 12, 24 i 52
HAem-A-QOL oceniał jakość życia związaną ze zdrowiem u dorosłych uczestników z hemofilią. Zawiera 46 pozycji z 10 domenami, które oceniają zdrowie w następujących obszarach: zdrowie fizyczne; uczucia; Widok siebie; sport i wolny czas; praca i szkoła; radzenie sobie z hemofilią; leczenie; przyszły; Planowanie rodziny; oraz partnerstwo i seksualność. Wszystkie elementy są oparte na 5-punktowej skali typu Likerta (1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często, 5 = cały czas). Ocena jest wykonywana przez uśrednianie odpowiedzi na elementy nie przetaczania dla każdej domeny, a następnie przeskalowane na od 0 do 100, a niższe wyniki reprezentują wyższą jakość życia. Całkowity wynik = uśredniono dla wartości 46 pozycji, a następnie przeskalował od 0 do 100, przy czym niższe wyniki reprezentują lepszą jakość życia i stan zdrowia fizycznego. Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku domeny zdrowia fizycznego została zgłoszona w tym pomiarze wyniku.
Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); Tygodnie 12, 24 i 52
Zmiana od wartości wyjściowej na liście aktywności hemofilii (HAL) Złożony wynik aktywności kończyny dolnej w tygodniach 12, 24 i 52
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); Tygodnie 12, 24 i 52
HAL był wielokrotną miarą wpływu wpływu hemofilii na zdolności funkcjonalne u dorosłych. 7 domen tego instrumentu zawierało w sumie 42 pozycje, w następujący sposób: leżenie/siedzenie/klęczenie/stojąc; funkcjonowanie dolnej (nogi); funkcjonowanie górnego (ramienia); transport; dbanie o zdrowie : samoopieka; zadania gospodarstwa domowego; i sport/wolny czas. Pozycje oceniono w 6-punktowej skali 1 (niemożliwe) do 6 (nigdy), które opisywały trudność z powodu hemofilii. Całkowity wynik HAL został obliczony zgodnie z algorytmem punktacji Van Genderen, miał transformowany zakres wyników od 0 do 100; Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia, to znaczy mniej funkcjonalne ograniczenia w wykonywaniu zadań. Zmiana od wartości wyjściowej w złożonym wyniku komponentu aktywności kończyny dolnej odnotowano w tej miarę wyniku.
Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); Tygodnie 12, 24 i 52
ABR dla całkowitych krwawień (traktowanych i nietraktowanych) co roku
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Leczone ABR: zdarzenie wymagające podawania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia (definicja protokołu, chyba że w szczególności odnosi się do nietraktowanego krwawienia). Nieleczone ABR: zdarzenie krwawienia nie wymaga podawania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Poziomy aktywności FVIII rocznie
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Poziomy aktywności FVIII zostaną ocenione przy użyciu jednego etapu testu i testu chromogennego w centralnym laboratorium.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Powietrze egzogennego FVIII rocznie
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Powietrze: [(liczba egzogennych infuzji produktów FVIII w dowolnym celu w danym okresie)* 365.25]/ (liczba dni obserwacji w danym okresie).
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Roczna roczna konsumpcja FVIII
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Roczna konsumpcja FVIII zostanie zgłoszona w jednostkach IU/kg i ogółem (w IU).
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Całkowity (leczony i nietraktowany) ABR w oparciu o przyczynę co roku
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe oparte na przyczynie były spontaniczne (krwawienie bez pozornego/znanego powodu, szczególnie w stawie, mięśniach i tkance miękkiej) i traumatyczne (zdarzenie krwawienia występujące z pozornego/znanego powodu). Krwawe związane z procedurą/operacją, takie jak krwiak/siniaki, które wynikały z wszelkich operacji lub procedur inwazyjnych lub diagnostyki inwazyjnej, nie zostały policzone jako krwawienie. Leczenie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nieleczone: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Traktowany ABR na podstawie przyczyny corocznie
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe oparte na przyczynie były spontaniczne (krwawienie bez pozornego/znanego powodu, szczególnie w stawie, mięśniach i tkance miękkiej) i traumatyczne (zdarzenie krwawienia występujące z pozornego/znanego powodu). Krwawe związane z procedurą/operacją, takie jak krwiak/siniaki, które wynikały z wszelkich operacji lub procedur inwazyjnych lub diagnostyki inwazyjnej, nie zostały policzone jako krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Całkowity (traktowany i nietraktowany) ABR w oparciu o lokalizację co roku
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Złącze docelowe: główny staw (biodro, łokieć, nadgarstek, ramię, kolano i kostka) z powtarzającymi się krwawami (3 lub więcej spontanicznych krwawień w pojedynczym stawie w ciągu 6 miesięcy). Wspólne krwawienie: Epise z krwawieniem przez szybką utratę zakresu ruchu w porównaniu z linią wyjściową, związaną z bólem lub niezwykłym uczuciem w stawie, obrzęk. Krwawienie mięśni: odcinek krwawienia w mięsień, określony przez badanie obrazowe, związane z bólem i/lub obrzękiem i upośledzeniem funkcjonalnym. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od znaku i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Traktowany ABR na podstawie lokalizacji co roku
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Złącze docelowe: główny staw (biodro, łokieć, nadgarstek, ramię, kolano i kostka) z powtarzającymi się krwawami (3 lub więcej spontanicznych krwawień w pojedynczym stawie w ciągu 6 miesięcy). Wspólne krwawienie: Epise z krwawieniem przez szybką utratę zakresu ruchu w porównaniu z linią wyjściową, związaną z bólem lub niezwykłym uczuciem w stawie, obrzęk. Krwawienie mięśni: odcinek krwawienia w mięsień, określony przez badanie obrazowe, związane z bólem i/lub obrzękiem i upośledzeniem funkcjonalnym. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Całkowite (traktowane i nietraktowane) ABR coroczne
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe do oceny obejmowały zarówno traktowane, jak i nietraktowane krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Traktowane ABR przez coroczne
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Lete krwawienie: zdarzenie krwawienia wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Procent uczestników bez krwawień co roku
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe do oceny obejmowały zarówno traktowane, jak i nietraktowane krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Zmiana od linii bazowej w wspólnym instrumencie HJHS co roku
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Wykwalifikowany profesjonalista opieki zdrowotnej ocenił sześć stawów (lewa kostka, prawa kostka, lewy łokieć, prawy łokieć, lewe kolano, prawe kolano) oceniane od 0 do 20 w oparciu o: obrzęk, czas obrzęku, atrofię mięśniową, Crepitus na ruch, utrata przedłużenia, utrata przedłużenia, ból stawu i siła. Gait został zdobyty (0 do 4) w oparciu o chodzenie, schody, bieganie, przeskakując na jedną nogę. Całkowity wynik = suma wyników ze wszystkich stawów + punkt chodu, wahał się od 0 do 124, przy wyższym wyniku wskazywał liczbę równą z poważniejszym uszkodzeniem stawu.
Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Zmiana od wartości wyjściowej w HEAM-A-QOL dla dorosłych w dziedzinie zdrowia fizycznego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
HAem-A-QOL oceniał jakość życia związaną ze zdrowiem u dorosłych uczestników z hemofilią. Zawiera 46 pozycji z 10 domenami, które oceniają zdrowie w następujących obszarach: zdrowie fizyczne; uczucia; Widok siebie; sport i wolny czas; praca i szkoła; radzenie sobie z hemofilią; leczenie; przyszły; Planowanie rodziny; oraz partnerstwo i seksualność. Wszystkie elementy są oparte na 5-punktowej skali typu Likerta (1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często, 5 = cały czas). Ocena jest wykonywana przez uśrednianie odpowiedzi na elementy nie przetaczania dla każdej domeny, a następnie przeskalowane na od 0 do 100, a niższe wyniki reprezentują wyższą jakość życia. Całkowity wynik = uśredniono dla wartości 46 pozycji, a następnie przeskalował od 0 do 100, przy czym niższe wyniki reprezentują lepszą jakość życia i stan zdrowia fizycznego. Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku domeny zdrowia fizycznego zostanie zgłoszona w tej pomiaru wyniku.
Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Zmiana od wartości wyjściowej w kompleksie HAL COMPONTORCENT Activess Co roku
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
HAL był wielokrotną miarą wpływu wpływu hemofilii na zdolności funkcjonalne u dorosłych. 7 domen tego instrumentu zawierało w sumie 42 pozycje, w następujący sposób: leżenie/siedzenie/klęczenie/stojąc; funkcjonowanie dolnej (nogi); funkcjonowanie górnego (ramienia); transport; dbanie o zdrowie : samoopieka; zadania gospodarstwa domowego; i sport/wolny czas. Pozycje oceniono w 6-punktowej skali 1 (niemożliwe) do 6 (nigdy), które opisywały trudność z powodu hemofilii. Całkowity wynik HAL został obliczony zgodnie z algorytmem punktacji Van Genderen, miał transformowany zakres wyników od 0 do 100; Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia, to znaczy mniej funkcjonalne ograniczenia w wykonywaniu zadań. Zmiana od wartości wyjściowej w złożonym wyniku komponentu aktywności kończyny dolnej zostanie zgłoszona w tej pomiaru wyniku.
Linia wyjściowa (przed infuzją w dniu 1); maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Leczone ABR przez skumulowany okres obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Leczone ABR: zdarzenie wymagające podawania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Leczone ABR w oparciu o przyczynę przez skumulowany okres obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe oparte na przyczynie były spontaniczne (krwawienie bez pozornego/znanego powodu, szczególnie w stawie, mięśniach i tkance miękkiej) i traumatyczne (zdarzenie krwawienia występujące z pozornego/znanego powodu). Krwawe związane z procedurą/operacją, takie jak krwiak/siniaki, które wynikały z wszelkich operacji lub procedur inwazyjnych lub diagnostyki inwazyjnej, nie zostały policzone jako krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Traktowany ABR w oparciu o lokalizację przez skumulowany okres obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Złącze docelowe w oparciu o lokalizację: główny staw (biodro, łokieć, nadgarstek, ramię, kolano i kostka) z powtarzającymi się krwawami (3 lub więcej spontanicznych krwawień w jednym stawie w ciągu kolejnego 6-miesięcznego okresu). Wspólne krwawienie: odcinek krwawienia charakteryzujący się szybką utratą zakresu ruchu w porównaniu z linią wyjściową, związaną z bólem lub niezwykłym uczuciem w stawu, wyczuwalnym obrzęku i ciepła skóry nad stawem. Krwawienie z mięśni: krwawiący epizod w mięśniach, określony klinicznie i/lub przez badanie obrazowe, związane z bólem i/lub obrzękiem i upośledzeniem funkcjonalnym. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Powietrze egzogennego FVIII poprzez skumulowany okres obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Powietrze: [(liczba egzogennych infuzji produktów FVIII w dowolnym celu w danym okresie)* 365.25]/ (liczba dni obserwacji w danym okresie).
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Roczna konsumpcja FVIII według skumulowanego przedziału obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Roczna konsumpcja FVIII zostanie zgłoszona w jednostkach IU/kg i ogółem (w IU).
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Całkowity (leczony i nietraktowany) ABR w oparciu o przyczynę przez skumulowane przedział obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe oparte na przyczynie były spontaniczne (krwawienie bez pozornego/znanego powodu, szczególnie w stawie, mięśniach i tkance miękkiej) i traumatyczne (zdarzenie krwawienia występujące z pozornego/znanego powodu). Krwawe związane z procedurą/operacją, takie jak krwiak/siniaki, które wynikały z wszelkich operacji lub procedur inwazyjnych lub diagnostyki inwazyjnej, nie zostały policzone jako krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagały podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Całkowity (traktowany i nietraktowany) ABR w oparciu o lokalizację według skumulowanego przedziału obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Złącze docelowe: główny staw (biodro, łokieć, nadgarstek, ramię, kolano i kostka), w którym wystąpiły powtarzające się krwawienie (3 lub więcej spontanicznych krwawień w pojedynczym stawie w ciągu kolejnego 6 miesiącach). Złącze docelowe uznano za rozwiązane, gdy = <2 krwawiono do stawu w ciągu 12 miesięcy. Wspólne krwawienie: odcinek krwawienia charakteryzujący się szybką utratą zakresu ruchu w porównaniu z linią wyjściową, która była związana z dowolną kombinacją następujących: ból lub niezwykłe uczucie w stawie, wyczuwalne obrzęk i ciepło skóry nad stawem. Krwawienie mięśni: epizod krwawienia w mięśniach, określony klinicznie i/lub przez badania obrazowe, ogólnie związane z bólem i/lub obrzękiem i upośledzeniem funkcjonalnym. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od znaku i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Procent uczestników bez krwawienia przez skumulowany okres obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe do oceny obejmowały zarówno traktowane, jak i nietraktowane krwawienie. Leczone krwawienie: Wymagane podawanie współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nietraktowane krwawienie: nie wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak i objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Całkowity ABR (traktowany i nietraktowany) przez skumulowany okres obserwacji
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Krwawe do oceny obejmowały zarówno traktowane, jak i nietraktowane krwawienie. Lete krwawienie: zdarzenie krwawienia wymagało podania współczynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od oznak lub objawów krwawienia. Nieleczone krwawienie: zdarzenie krwawienia nie wymagało podawania czynnika krzepnięcia w ciągu 72 godzin od objawów krwawienia.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i ciężkimi AES
Ramy czasowe: Od 1 do 104 tygodni po ostatniej dawce PF-07055480 (maksimum przez 44,4 miesiąca)
AES był jakimkolwiek niezdolnym występowaniem medycznym u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, tymczasowo związanym z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą. Ciężka AE: zdarzenie, które zapobiegło normalnym codziennym czynnościom. Ciężka była kategorią wykorzystywaną do oceny intensywności zdarzenia, a zarówno AES, jak i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) można ocenić jako poważne.
Od 1 do 104 tygodni po ostatniej dawce PF-07055480 (maksimum przez 44,4 miesiąca)
Liczba uczestników o szczególnym zainteresowaniu
Ramy czasowe: Od 1 do 104 tygodni po ostatniej dawce PF-07055480 (maksimum przez 44,4 miesiąca)
AE było jakimkolwiek nieporadnym występowaniem medycznym u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, tymczasowo związanym z zastosowaniem interwencji badań, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą. AESI obejmowało wszystkie zdarzenia ważne medycznie, które zostały zgłoszone jako poważne zdarzenia niepożądane (SAE), oraz wszelkie zgłaszane zdarzenia zakrzepowe lub nadwrażliwość/reakcje związane z infuzją oceniane jako nie poważne AES.
Od 1 do 104 tygodni po ostatniej dawce PF-07055480 (maksimum przez 44,4 miesiąca)
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwko białkowi kapsydowej wirusa związanego z adeno
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
W tym pomiarze wyniku zostanie zgłoszona liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwko białkowi kapsydowej AAV6.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Liczba uczestników z odpowiedziami komórek T przeciwko AAV6 Capsid i FVIII za pomocą testu ELISPOT
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Test enzymu powiązanego z punktem odpornościowym (ELISPOT) jest wysoce wrażliwym ilościowym testem immunologicznym do pomiaru odpowiednich parametrów aktywacji komórek T (częstotliwość komórek wydzielających cytokinów na poziomie jednokomórkowym) na jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej (PBMC). Odpowiedzi komórek T na AAV6 i FVIII będą oceniane na początku i podczas obserwacji badania, jeśli leczenie kortykosteroidami jest potrzebne do podejrzenia odpowiedzi komórek T.
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Liczba uczestników o statusie inhibitorów FVIII według oceny Bethesda
Ramy czasowe: Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480
Test Nijmegen Bethesda zostanie wykorzystany do oceny obecności inhibitorów FVIII (hamujące przeciwciała przeciwko FVIII, które neutralizują aktywność krzepnięcia FVIII). Pozytywne odnosi się do poziomów inhibitora FVIII według wyników testu inhibitora> = 0,6 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml).
Maksymalnie do 5 lat po infuzji PF-07055480

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C3731003
  • 2024-512075-12-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj