Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec u dorosłych z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią typu A (AFFINE)

1 marca 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 3, otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa PF-07055480 (terapia genowa rekombinowanego ludzkiego czynnika VIII AAV2/6) u dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią A(FVIII:C≤1% )

C3731003 jest kluczowym badaniem III fazy mającym na celu ocenę skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa pojedynczej infuzji dożylnej PF-07055480 / giroctocogene fitelparvovec (terapia genowa rekombinowanego ludzkiego czynnika VIII AAV2/6) u dorosłych uczestników płci męskiej z umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią A (FVIII :C≤1%) przez czas trwania badania wynoszący 5 lat. Do badania zostaną włączeni kwalifikujący się uczestnicy, których obserwowano w ramach rutynowej profilaktyki produktami FVIII w badaniu wprowadzającym C0371004.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

76

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brazylia
    • SAO Paulo
      • Campinas, SAO Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas - Hemocentro UNICAMP
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
      • Athens, Grecja, 11527
        • General Hospital of Athens "Hippokration"
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valladolid, Hiszpania, 47012
        • H.U. Rio Hortega
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Gaziantep, Indyk, 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology
  • Japonia
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet, Medizinische Klinik II
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Mountain View, California, Stany Zjednoczone, 94040
        • NOW Physical Therapy
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Clinical and Translational Research Unit (CTRU)
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Childrens Hospital
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU)
  • Szwecja
    • Skane
      • Malmö, Skane, Szwecja, 205 02
        • Skane University Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 64 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia

  • Mężczyźni, którzy byli poddawani rutynowej profilaktyce czynnika VIII podczas badania wstępnego (C0371004) i mają > = 150 udokumentowanych dni ekspozycji na produkt białkowy czynnika VIII
  • Umiarkowanie ciężka do ciężkiej hemofilia A (aktywność czynnika VIII < = 1%)
  • Zawieszenie terapii profilaktycznej FVIII po infuzji badanego leku

Główne kryteria wykluczenia

  • Przeciwciała neutralizujące anty-AAV6
  • Historia inhibitora czynnika VIII
  • Wartości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które są nieprawidłowe lub wykraczają poza dopuszczalne granice badania
  • Poważna i (lub) niestabilna choroba wątroby, choroba dróg żółciowych, znaczne zwłóknienie wątroby
  • Stany związane ze zwiększonym ryzykiem zakrzepowo-zatorowym, takie jak wrodzona lub nabyta trombofilia lub zdarzenia zakrzepowe w wywiadzie
  • Planowany zabieg chirurgiczny wymagający profilaktycznego podania czynnika VIII w okresie 12 miesięcy od wizyty przesiewowej
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Serologiczne dowody na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności HIV-1 lub HIV-2 z liczbą komórek Cluster of Differentiation 4-dodatnich (CD4+) ≤200 mm3 i/lub miano wirusa >20 kopii/ml

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PF-07055480 (giroktokogen fitelparwowek)
Pojedyncze podanie PF-07055480
Biologiczny: PF-07055480 (giroctocogene fitelparovec): Terapia genowa rekombinowanego ludzkiego czynnika VIII AAV2/6
Pojedyncza infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • Terapia genowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowity roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 15 miesięcy
15 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy aktywności czynnika VIII
Ramy czasowe: 15 miesięcy
15 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 15 miesięcy
15 miesięcy
Roczna szybkość infuzji (AIR) aktywności egzogennego czynnika VIII
Ramy czasowe: 15 miesięcy
15 miesięcy
Zużycie czynnika VIII w ujęciu rocznym
Ramy czasowe: 15 miesięcy
15 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) i całkowity ABR określonego typu według przyczyny i lokalizacji
Ramy czasowe: 15 miesięcy
15 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 5-letni okres nauki
5-letni okres nauki
Zmiana stanu zdrowia stawów w badaniu HJHS (Hemophilia Joint Health Score)
Ramy czasowe: Rocznie do 5 lat
HJHS to zatwierdzone narzędzie wynikowe opracowane do oceny stanu zdrowia stawów u osób chorych na hemofilię. Łączna punktacja porządkowa ocenia 9 pozycji w 6 stawach indeksowych.
Rocznie do 5 lat
Narzędzie do zgłaszania wyników przez pacjenta (PRO) — Lista działań związanych z hemofilią (HAL)
Ramy czasowe: Rocznie do 5 lat
HAL jest specyficzną dla choroby miarą wpływu hemofilii na zdolności funkcjonalne dorosłych. Narzędzie składa się z 42 pozycji w 7 domenach, wykorzystując okres przypominania z ostatniego miesiąca. Każdy element jest oceniany w skali od 0 do 6, przy czym wyższe zapisane wyniki wskazują na większe ograniczenia funkcjonalne.
Rocznie do 5 lat
Narzędzie do zgłaszania wyników przez pacjenta (PRO) — Kwestionariusz jakości życia w leczeniu hemofilii dla dorosłych (Haem-A-QoL)
Ramy czasowe: Rocznie do 5 lat
Haem-A-QoL jest specyficzną dla choroby miarą jakości życia związanej ze stanem zdrowia u pacjentów chorych na hemofilię. Narzędzie przeznaczone dla osób dorosłych wykorzystuje 4-tygodniowy okres przypominania do oceny stanu zdrowia w 10 domenach składających się z 46 pozycji. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 6, przy czym niższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Rocznie do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C3731003
  • 2019-004451-37 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj