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X関連低リン酸血症の成人におけるKK8123のヒト初の研究

2025年11月12日更新者：Kyowa Kirin Co., Ltd.

X連鎖低リン酸血症の成人患者を対象としたKK8123皮下投与の多施設共同、非盲検、第1/2相、用量漸増およびその後の安全性延長試験

X関連低リン酸血症の成人を対象としたKK8123のヒト初の研究。

調査の概要

状態

募集

条件

X連鎖低リン血症

介入・治療

薬：KK8123

詳細な説明

研究8123-001は、KK8123の安全性、忍容性、PKおよびPDを評価するための第1/2相、多施設共同、非盲検、用量漸増研究であり、オプションで安全延長期間も設けられています。この研究は、スクリーニング期間に続くパート 1 とパート 2 で構成されます。スクリーニング期間は最大 28 日間続きます (インフォームドコンセントの取得を含む)。パート 1 は、名目 (計画) 治療期間 (すべてのコホート) と 32 ～ 44 週間の観察期間で構成される用量漸増期間であり、パート 2 はオプションの延長期間です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

段階

フェーズ2
フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Kyowa Kirin
電話番号：609-919-1100
メール：KKD.Clintrial.82@kyowakirin.com

研究場所

アメリカ
- California
  - San Francisco、California、アメリカ、94158
    - 募集
    - University of California - San Francisco
    - 主任研究者：
      
      Farzana Perwad, MD
    - コンタクト：
      
      Farzana Perwad
      
      電話番号：415-476-2423
      
      メール：farzana.perwad@ucsf.edu
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
    - 募集
    - Yale Center for XLH/ Yale University School of Medicine
    - コンタクト：
      
      Elizabeth Olear, MS, MA
      
      電話番号：203-785-6779
      
      メール：ycxlhinfo@yale.edu
    - 主任研究者：
      
      Clemens Bergwitz, MD
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
    - 募集
    - Indiana University School of Medicine University Hospital
    - コンタクト：
      
      Fridah Mbatia
      
      電話番号：317-278-6123
      
      メール：fwmbatia@iu.edu
    - 主任研究者：
      
      Erik Imel, MD
- Minnesota
  - Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
    - まだ募集していません
    - Mayo Clinic
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
    - 募集
    - Vanderbilt University Medical Center
    - コンタクト：
      
      Margo Black, MSN RN CCRP
      
      電話番号：615-343-5846
      
      メール：margo.black@vumc.org
    - 主任研究者：
      
      Kathryn Dahir, MD
スペイン
- - Madrid、スペイン、28046
    - 募集
    - Hospital Universitario La Paz
    - コンタクト：
      
      Darío Aguilar Rico
      
      電話番号：+34 917277193
      
      メール：darioaguilarrico.hulp@gmail.com
    - 主任研究者：
      
      Pilar Aguado Acin, MD
ドイツ
- - Hamburg、ドイツ、22529
    - 募集
    - Institute of Osteology and Biomechanics (IOBM)
    - 主任研究者：
      
      Ralf Oheim, MD
    - コンタクト：
      
      Alison Schoen
      
      電話番号：0152 2281 6702
      
      メール：Ali.Schoen@uke.de
  - Würzburg、ドイツ、97074
    - 募集
    - Universitaetsklinikum Würzburg
    - 主任研究者：
      
      Lothar Seefried, MD
    - コンタクト：
      
      Jasmin Baumann
      
      電話番号：0049 931/803-3590
      
      メール：jasmin.baumann@klh.de
フランス
- Paris
  - Le Kremlin-Bicêtre、Paris、フランス、94275
    - 募集
    - Hoptial Bictre
    - コンタクト：
      
      Guilaine Guiose
      
      電話番号：33 1 45 21 74 53 Dect : 24119
      
      メール：guilaine.guiose@aphp.fr
    - 主任研究者：
      
      Peter Kamenicky, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

パート 1: 包含基準:
1. ICF署名時の年齢が18歳以上65歳以下の男性または女性の患者。
2. XLHと診断された（研究者による記録による）。
3. スクリーニング時の空腹時血清リン値が 2.5 mg/dL (0.81 mmol/L) 未満である。
4. スクリーニング時の腎臓のTmP/GFRの値が2.5 mg/dL未満である。
5. スクリーニング時の eGFR ≥ 60 mL/分 (慢性腎臓病疫学共同研究方程式 [Inker, 2021] を使用)。
6. スクリーニング時の補正血清カルシウムレベルが 10.8 mg/dL (2.7 mmol/L) 未満である。
7. 署名された ICF を提供します。
8. 投与の1週間前から研究終了まで食事療法および運動療法を変更しないことに同意する。
9. スクリーニング時に妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があること（女性参加者のみ）。
10. 慢性鎮痛薬（麻薬性鎮痛薬/オピオイドを含む）を服用している場合は、スクリーニング来院の少なくとも21日前までは安定した処方を行っていなければならず、臨床期間中ずっと同じ安定した用量とスケジュールで薬剤を維持する意欲がなければなりません。トライアル。用量は経口モルヒネ換算量 60 mg/日を超えてはなりません。
11. 研究参加中および最後の投与後5か月間は、効果的な避妊方法を積極的に使用すること（妊娠の可能性のある性的に活動的な参加者全員）。
  女性参加者の閉経後の状態は、スクリーニング血清卵胞刺激ホルモンレベル > 40 mIU/mL で確認されます。
12. 研究者の意見では、研究のすべての側面を喜んで完了し、研究訪問スケジュールを遵守し、評価に従う必要があります。

除外基準:

パート 1: 除外基準:
1. 以前にブロスマブで治療されたXLH患者の場合、ICF署名前の7か月以内にブロスマブを使用。
2. -スクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス抗体の陽性検査、B型肝炎表面抗原および/またはC型肝炎ウイルス抗体の陽性検査の既往歴。
3. 治療用モノクローナル抗体のいずれかの成分に対する過敏症の病歴。
4. 活動性の感染症を患っている。
5. 腎臓超音波検査で確認されたグレード 3 以上の腎石灰沈着。
6. コントロールされていない高血圧。スクリーニング時に収縮期血圧 > 160 mmHg または拡張期血圧 > 100 mmHg と定義されます。
7. スクリーニング時にコントロールされていない糖尿病。
8. 既知の免疫不全の病歴。
9. アルコール依存症または薬物乱用の病歴。
10. -スクリーニング前16週間以内の献血歴。
11. スクリーニング前の 30 日以内の IP または治験医療機器の使用、または予定されているすべての研究評価が完了する前の治験薬の必要条件。
12. スクリーニング前の90日以内の治療用mAbの使用。
13. -スクリーニング前の14日以内の薬理学的に活性なビタミンD、その代謝物または類似体、XLH治療のための経口リン酸塩、水酸化アルミニウム制酸剤、アセタゾラミド、チアジド系利尿薬、および/または全身性コルチコステロイドの使用（参加者が服用する場合、そのような治療法は次のとおりである必要があります） ICF 署名およびその他のスクリーニング評価により適格性が示された後は中止されます。
14. スクリーニング前の2か月以内および研究期間中のPTHを抑制するための薬剤（例、カルシウム模倣薬）の使用。
15. -スクリーニング前の6か月以内のデノスマブの使用。
16. スクリーニング前の2年間における経口ビスホスホネートの使用。
17. -スクリーニング前の2ヶ月間のテリパラチドまたはアバロパラチドの使用。
18. スクリーニング時の血漿 iPTH ≥ 2.5 × ULN。
19. 研究中に整形外科手術を計画または推奨した。
20. -スクリーニング前6か月以内の外傷性骨折または整形外科手術の病歴。
21. -1日目で現在活動性かつ症候性の新型コロナウイルス感染症(COVID-19)に感染している。
22. 研究者の観点から、参加者が治療コンプライアンスが悪い、または研究を完了できないリスクが高い、または安全性や結果の解釈を混乱させる可能性があると考えられる状態の存在または病歴。

パート 2: 包含基準:

研究のパート 1 における関連コホートの完了。
研究のパート 2 の性質について説明した後、署名されたインフォームドコンセントを提出してください。
パート 2 の 0 週目に妊娠検査が陰性であり、研究終了まで追加の妊娠検査を受ける意思がある (女性参加者のみ)。
慢性鎮痛薬（麻薬性鎮痛薬/オピオイドを含む）を服用している場合は、パート 2 の第 0 週までの少なくとも 21 日間は安定した投薬計画を行っていなければならず、全体を通して同じ安定した用量とスケジュールで投薬を維持する意思がある必要があります。研究。用量は経口モルヒネ換算量 60 mg/日を超えてはなりません。
研究参加中および最後の投与後5か月間は、効果的な避妊方法を積極的に使用すること（妊娠の可能性のある性的に活動的な参加者全員）。妊娠の可能性のない女性は、永久不妊（すなわち、スクリーニング、子宮摘出術または両側卵巣摘出術の少なくとも1年前の卵管結紮による）または閉経後（別の医学的原因がない月経停止後少なくとも12か月と定義される）と定義されます。女性参加者の閉経後の状態は、0週目の血清卵胞刺激ホルモンレベルが40 mIU/mLを超えることで確認されます。
研究者の意見では、研究のすべての側面を完了する意欲と能力があり、研究訪問スケジュールを遵守し、すべての評価に従う必要があります。

パート 2: 除外基準:

研究のパート 1 完了後のブロスマブの使用。
活動性の感染症を患っている。
パート 2 の第 0 週の前 16 週間以内に献血を行っている。
-パート2の第0週前の30日以内のKK8123以外の治験製品または治験医療機器の使用、または予定されたすべての研究評価が完了する前の治験薬の必要条件。
パート 2 の 0 週前の 90 日以内に KK8123 以外の治療用 mAb を使用。
-パート2の0週前14日以内の薬理学的に活性なビタミンD、その代謝物または類似体、XLH治療のための経口リン酸塩、水酸化アルミニウム制酸剤、アセタゾラミド、チアジド系利尿薬、および/または全身性コルチコステロイドの使用。
パート 2 の第 0 週前の 2 か月以内に PTH を抑制するための薬剤 (例、カルシウム模倣薬) を使用している。
研究のパート 1 完了後の経口ビスホスホネートの使用。
パート 2 の第 0 週までの 2 か月間でのテリパラチドまたはアバロパラチドの使用。
研究中に整形外科手術を計画または推奨した。
-パート2の0週前までの6か月以内の外傷性骨折または整形外科手術の病歴。
現在活動性かつ症候性の新型コロナウイルス感染症（COVID-19）感染症、または新型コロナウイルス感染症による長期にわたる後遺症に苦しんでいる病歴がある。
研究者の見解では、参加者が治療コンプライアンス不良または研究を完了できないリスクが高いとみなされる状態の存在または病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

主な目的：処理
割り当て：非ランダム化
介入モデル：順次割り当て
マスキング：なし（オープンラベル）

アーム数

武器と介入

参加者グループ / アーム	介入・治療
実験的：パート I: コホート 1 低用量、単回用量の KK8123	薬：KK8123 皮下投与
実験的：パート I: コホート 2 低用量、複数回用量の KK8123	薬：KK8123 皮下投与
実験的：パート I: コホート 3 KK8123の高用量、複数回投与	薬：KK8123 皮下投与
実験的：パート I: コホート 4 必要に応じて、KK8123 を複数回投与	薬：KK8123 皮下投与
実験的：パート 2: 延長期間 KK8123のコホート3で確認された高用量、複数回用量。	薬：KK8123 皮下投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
パート 1: TEAE への参加者数時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 1: TEAE を持つ参加者の割合時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: TEAE への参加者数時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 2: TEAE を持つ参加者の割合時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 血液検査検査値のベースラインからの変更時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 血液検査検査値のベースラインからの変更時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 臨床化学検査室の値のベースラインからの変更時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 臨床化学検査室の値のベースラインからの変更時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: FSH の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: FSH の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: エストラジオールの連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: エストラジオールの連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 温度の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 温度の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 脈拍数の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 脈拍数の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 呼吸数の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 呼吸数の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 収縮期血圧と拡張期血圧の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 収縮期血圧と拡張期血圧の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: QT の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: QT の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: QTc の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: QTc の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: QTCF の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: QTCF の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: QRS の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: QRS の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 心拍数の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 心拍数の連続変数のベースラインからの変化時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート1：KK8123投与前後の心エコー検査における異所性石灰化異常、左室肥大または心不全の兆候の有無時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート2：KK8123投与前後の心エコー検査における異所性石灰化異常、左心室肥大または心不全の兆候の有無時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 腎臓超音波検査のカテゴリ変数の各時点で提示される投与前と投与後時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 腎臓超音波検査のカテゴリ変数の各時点で提示される投与前と投与後時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 最大血漿濃度 (Cmax) による KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 最大血漿濃度 (Cmax) による KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 最大血清濃度 (tmax) による KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 最大血清濃度 (tmax) による KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: ゼロから最後の検出可能な時点 (AUClast) までの血清濃度時間曲線の下の面積別の KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: ゼロから最後の検出可能な時点 (AUClast) までの血清濃度時間曲線の下の面積別の KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: ゼロから無限大までの血清濃度時間曲線の下の面積による KK8123 濃度 (AUC00-inf) 時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: ゼロから無限大までの血清濃度時間曲線の下の面積による KK8123 濃度 (AUC00-inf) 時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 見かけの分布体積別の KK8123 濃度 (V/F) 時間枠：最長 44 週間。	最長 44 週間。
パート 2: 見かけの分布体積別の KK8123 濃度 (V/F) 時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 最終半減期 (t1/2) ごとの KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 最終半減期 (t1/2) ごとの KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 見かけのクリアランス別の KK8123 濃度 (CL/F) 時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 見かけのクリアランス別の KK8123 濃度 (CL/F) 時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 最大血漿中濃度定常状態別の KK8123 濃度 (Cmax,ss) 時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 最大血漿中濃度定常状態別の KK8123 濃度 (Cmax,ss) 時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 最大血清濃度定常状態までの時間 (tmax、ss) による KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 最大血清濃度定常状態 (tmax,ss) までの時間別の KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 定常状態での投与間隔内の血清濃度曲線の下の面積による KK8123 濃度の経時変化 (AUCtau,ss) 時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 定常状態での投与間隔内の血清濃度曲線の下の面積による KK8123 濃度の経時変化 (AUCtau,ss) 時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 定常状態までの時間ごとの KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 定常状態までの時間ごとの KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: 蓄積率別の KK8123 濃度時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 蓄積率別の KK8123 濃度時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 1: KK8123 の単回および複数回の皮下投与が血清リンレベルに及ぼす影響を評価する時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: KK8123 の複数回皮下投与の血清リン濃度に対する効果を評価する時間枠：最長52週間。	最長52週間。

二次結果の測定

結果測定	時間枠
パート 1: 絶対数によって評価される ADA 陽性力価時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 1: パーセンテージで評価される ADA 陽性力価時間枠：最長44週間。	最長44週間。
パート 2: 絶対数によって評価される ADA 陽性力価時間枠：最長52週間。	最長52週間。
パート 2: パーセンテージで評価される ADA 陽性力価時間枠：最長52週間。	最長52週間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Kyowa Kirin Co., Ltd.

協力者

Kyowa Kirin, Inc.

捜査官

スタディチェア：Kyowa Kirin、Kyowa Kirin, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月9日

一次修了 (推定)

2028年2月11日

研究の完了 (推定)

2028年5月10日

試験登録日

最初に提出

2024年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月24日

最初の投稿 (実際)

2024年7月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月12日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

8123-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

X関連低リン酸血症の成人におけるKK8123のヒト初の研究

X連鎖低リン酸血症の成人患者を対象としたKK8123皮下投与の多施設共同、非盲検、第1/2相、用量漸増およびその後の安全性延長試験

調査の概要

状態

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の種類

入学 (推定)

段階

連絡先と場所

研究連絡先

研究場所

参加基準

適格基準

就学可能な年齢

健康ボランティアの受け入れ

説明

研究計画

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

アーム数

武器と介入

参加者グループ / アーム

介入・治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定

時間枠

二次結果の測定

結果測定

時間枠

協力者と研究者

スポンサー

協力者

捜査官

研究記録日

主要日程の研究

研究開始 (実際)

一次修了 (推定)

研究の完了 (推定)

試験登録日

最初に提出

QC基準を満たした最初の提出物

最初の投稿 (実際)

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

最終確認日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

米国FDA規制機器製品の研究