筋無力症危機におけるヒト IgG1 Fc フラグメント (Efgartigimod) の静脈内投与
筋無力症危機における Efgartigimod 背景 重症筋無力症 (MG) は、神経筋接合部に影響を与える一般的な自己免疫疾患であり、骨格筋の衰弱を特徴とします。 これは、主にアセチルコリン受容体 (AchR) を標的とする自己抗体の産生に関連しており、重度の呼吸不全につながる筋無力症クリーゼを合併することがよくあります。 現在の治療法では主に非特異的免疫抑制が行われており、迅速な軽減が得られない可能性があります。
目的 この研究では、筋無力症の危機を経験している患者に対する、FcRn を標的とする Fc フラグメントである efgartigimod の治療効果を調査します。 私たちは、efgartigimod は臨床効果と安全性の点で、静注免疫グロブリン (IVIG) や血漿交換 (PLEX) などの従来の治療法に比べて劣っていないと仮説を立てています。
研究の理論的根拠 Efgartigimod は、MG に関係する病原性 IgG 自己抗体の分解を促進することにより、それらを減少させることを目的としています。 この標的を絞ったアプローチは、既存の治療法と比較して、急性増悪時の症状をより迅速に軽減できる可能性があります。
目的 主な目的: MG-ADL 改善に基づいて、PLEX および IVIG と比較した efgartigimod の非劣性を評価すること。
二次目的: 安全性、忍容性、入院期間、呼吸パラメータ、追加治療の必要性、および 1 年間の転帰を評価します。
主要エンドポイント MG-ADL 改善: 治療後の 3 ポイント以上の改善として定義されます。 比較は、治療後 1 か月の評価と 3 か月ごとの追跡調査によって行われます。
副次評価項目 安全性と忍容性 入院期間 呼吸機能の変化 臨床的悪化の場合の救急療法の必要性 サンプルサイズ この研究では、MG-ADL改善の有意差を検出するために計算された32人の患者（歴史的グループ16人、介入グループ16人）が募集される。有意水準は 0.05、検出力は 0.80 です。
患者の募集 MG と確定診断され神経内科を受診した患者は募集され、efgartigimod 治療群または標準治療 (IVIG/PLEX) を受ける歴史的対照群のいずれかに無作為に割り当てられます。
対象基準 成人 18 歳以上 全身性衰弱（MGFA クラス II-V）を伴う MG 診断が確認されている AchR または MuSK 抗体陽性 筋無力症クリーゼの証拠 インフォームドコンセント 除外基準 efgartigimod の禁忌 研究参加に影響を与える重大な併存疾患 efgartigimod への以前の曝露 進行中の感染症または MG を悪化させる状態症状 最近の大手術または重大な腎/肝機能障害 計画されたプロトコール エフガルチギモドを毎週 10 mg/kg で 4 週間静脈内投与します。 総試験期間: 登録と治療に 12 か月、その後 14 か月の追跡調査が続きます。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Shahar Shelly, Dr
- 電話番号：+972047773987 +972543541995
- メール：s_shelly@rambam.health.gov.il
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Chen Tikotzki
- 電話番号：+972544833981
- メール：C_TIKOTZKI@rambam.health.gov.il
研究場所
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam- Department of Neurology
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コンタクト：
- Shahar Shelly, Dr
- 電話番号：+9723451995
- メール：s_shelly@rambam.health.gov.il
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コンタクト：
- Chen Tikotzki
- メール：C_TIKOTZKI@rambam.health.gov.il
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コンタクト：
- Shahr Shelly, Dr.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- - 年齢 > 18
- MG診断
- 全身性筋力低下を伴う重症筋無力症（MG）の確定診断。MGFA クラス II、III、IVa、または IVb および V に分類されます。
- AchR または MuSK 抗体が陽性（コホート全体の最大 3 人の患者）、これは当センターですべての患者に対して検査されます。
- 筋無力症クリーゼ：複視または眼瞼下垂を除く個々の MG-ADL 項目のサブスコアの MG-ADL ポイントが 3 ポイントを超える悪化または 1 MG-ADL ポイントの増加、および治験責任医師による臨床的に重要な症状。 あるいは、挿管が必要になるか、手術後の抜管が遅れるほど重篤な MG に関連した衰弱。
- インフォームドコンセントを提供する意欲。
除外基準: - Efgartigimod に対する禁忌。
- 研究への参加を妨げる可能性のあるその他の重大な病状。
- エフガルティギモドへの以前の曝露。
- トレイル中または最後の投与期間内に効果的な避妊法を使用するつもりのない男性患者
- MGを悪化させることが知られている感染症や薬物療法の併発により、筋力低下が悪化している患者。
- 既知または血清陽性が進行中のHBV、HCV、HIVを有する患者。
- 亜麻に対する臨床反応の欠如が証明されている患者。
- -スクリーニング前の3か月以内または5生存期間以内の治験薬の使用。
- 患者を過度のリスクにさらす可能性のある重大な疾患、最近の大手術、または腎/肝機能の既往。
- ARGX-113 に関する臨床試験への以前の参加
- ワクチン接種は、生ワクチンまたは弱毒ワクチンを使用したスクリーニングの4週間前に受けました。
患者の石化した MGFA クラス 1
- 妊娠中および授乳中の女性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Efgartigimod を使用した介入群
エフガルティギモドはMG CRISIS患者に投与される予定
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IV エフガルティギモド
他の名前：
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介入なし：歴史あるPLEXグループ
このグループは回想部門です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療開始前後に観察されたMG-ADLスコア
時間枠：14ヶ月
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記述統計は、研究対象集団の特徴を要約するために使用されます。
カプランマイヤー曲線は、累積解析曲線で経時的ながんの確率を推定します。
両側 p 値 <0.05 は統計的に有意であるとみなされます。
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14ヶ月
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協力者と研究者
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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