Laskimonsisäinen ihmisen IgG1 Fc -fragmentti (efgartigimod) myasteenisessa kriisissä
Efgartigimodi myasteenisessa kriisissä Tausta Myasthenia gravis (MG) on yleinen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa hermo-lihasliitoksiin, jolle on ominaista luustolihasten heikkous. Se liittyy autovasta-aineiden tuotantoon, jotka kohdistuvat ensisijaisesti asetyylikoliinireseptoreihin (AchR), ja sitä vaikeuttaa usein myasteeninen kriisi, joka voi johtaa vakavaan hengitysvajaukseen. Nykyiset hoidot sisältävät ensisijaisesti epäspesifistä immunosuppressiota, joka ei välttämättä tarjoa nopeaa helpotusta.
Tavoite Tämä tutkimus tutkii efgartigimodin, FcRn:ään kohdistuvan Fc-fragmentin, terapeuttista vaikutusta potilaisiin, joilla on myasteeninen kriisi. Oletamme, että efgartigimodi ei ole huonompi kuin perinteiset hoidot, kuten suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG) ja plasmanvaihto (PLEX) kliinisen tehon ja turvallisuuden suhteen.
Tutkimuksen perusteet Efgartigimod pyrkii vähentämään MG:hen liittyvien patogeenisten IgG-autovasta-aineiden määrää nopeuttamalla niiden hajoamista. Tämä kohdennettu lähestymistapa voisi tarjota nopeampaa oireiden lievitystä akuuttien pahenemisvaiheiden aikana verrattuna olemassa oleviin hoitoihin.
Tavoitteet Ensisijainen tavoite: Arvioida efgartigimodin huonolaatuisuutta PLEXiin ja IVIG:hen verrattuna MG-ADL-parannusten perusteella.
Toissijaiset tavoitteet: Arvioi turvallisuus, siedettävyys, sairaalahoidon pituus, hengitysparametrit, lisähoitojen tarve ja yhden vuoden tulokset.
Ensisijainen päätepiste MG-ADL:n parannus: Määritetään ≥3 pisteen parantumiseksi hoidon jälkeen. Vertailu tehdään yhden kuukauden hoidon jälkeisillä arvioinneilla, ja seuranta suoritetaan kolmen kuukauden välein.
Toissijaiset päätepisteet Turvallisuus ja siedettävyys Sairaalahoidon pituus Muutokset hengitystoiminnassa Pelastushoidon tarve kliinisen tilanteen heikkenemisen yhteydessä Näytteen koko Tutkimukseen otetaan mukaan 32 potilasta (16 historiallista ryhmää ja 16 interventioryhmää), joiden lasketaan havaitsevan merkittäviä eroja MG-ADL-parannuksissa merkitystasolla 0,05 ja teholla 0,80.
Potilaiden rekrytointi Potilaat, joilla on vahvistettu MG-diagnoosi ja jotka saapuvat neurologiselle osastolle, rekrytoidaan ja jaetaan satunnaisesti joko efgartigimodihoitoryhmään tai tavanomaista hoitoa saavaan historialliseen kontrolliryhmään (IVIG/PLEX).
Osallistumiskriteerit Aikuiset > 18 vuotta Vahvistettu MG-diagnoosi yleistyneellä heikkoudella (MGFA-luokka II-V) Positiiviset AchR- tai MuSK-vasta-aineet Todisteet myasteenisesta kriisistä Ilmoitettu suostumus Poissulkemiskriteerit Efgartigimodin vasta-aiheet Merkittävät rinnakkaissairaudet, jotka vaikuttavat tutkimukseen osallistumiseen Aiempi altistuminen ongoaing efgartigimod -infektiolle tai exgartigimodille oireet Äskettäinen suuri leikkaus tai merkittävä munuaisten/maksan vajaatoiminta Suunniteltu protokolla Anna efgartigimodia suonensisäisesti 10 mg/kg viikoittain neljän viikon ajan. Kokeen kokonaiskesto: 12 kuukautta ilmoittautumista ja hoitoa varten, jota seuraa 14 kuukauden seuranta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Shahar Shelly, Dr
- Puhelinnumero: +972047773987 +972543541995
- Sähköposti: s_shelly@rambam.health.gov.il
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Chen Tikotzki
- Puhelinnumero: +972544833981
- Sähköposti: C_TIKOTZKI@rambam.health.gov.il
Opiskelupaikat
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam- Department of Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Shahar Shelly, Dr
- Puhelinnumero: +9723451995
- Sähköposti: s_shelly@rambam.health.gov.il
-
Ottaa yhteyttä:
- Chen Tikotzki
- Sähköposti: C_TIKOTZKI@rambam.health.gov.il
-
Ottaa yhteyttä:
- Shahr Shelly, Dr.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- -Ikä > 18
- MG diagnoosi
- Vahvistettu diagnoosi Myasthenia Gravis (MG), johon liittyy yleistynyt lihasheikkous, luokiteltu MGFA-luokkaan II, III, IVa tai IVb ja V.
- Positiiviset AchR- tai MuSK-vasta-aineet (enintään kolme potilasta koko kohortista) testataan keskuksessamme kaikille potilaille.
- Myasteeninen kriisi: > 3:n MG-ADL-pisteen paheneminen tai >1 MG-ADL-pisteen nousu minkä tahansa yksittäisen MG-ADL-kohdan alapistemäärässä, lukuun ottamatta kaksoisnäön tai silmäluomien laskua, ja se on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä. Vaihtoehtoisesti MG:hen liittyvä heikkous, joka on niin vakava, että se edellyttää intubaatiota tai viivästyttää ex-tubaatiota leikkauksen jälkeen.
- Halukkuus antaa tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit: - Efgartigimodin vasta-aiheet.
- Muut merkittävät sairaudet, jotka voivat häiritä tutkimukseen osallistumista.
- Aiempi altistus efgartigimodille.
- Miespotilaat, jotka eivät aio käyttää tehokasta ehkäisyä jälkikäteen tai viimeisen annoksen aikana
- Tautit, joissa lihasheikkous pahenee samanaikaisen infektion tai MG:tä pahentavien lääkkeiden vuoksi.
- Potilaat, joilla on tunnettu tai aktiivinen seropositiivinen HBV, HCV, HIV.
- Potilaat, joilla ei ole dokumentoitua kliinistä vastetta pellavalle.
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 3 kuukauden tai 5 käyttöiän aikana ennen seulontaa.
- Merkittävän sairauden, äskettäin tehdyn suuren leikkauksen tai munuaisten/maksatoiminnan varalta, jotka voivat asettaa potilaan kohtuuttoman riskin.
- Aikaisempi osallistuminen ARGX-113:n klinikkapolulle
- Rokotus saatu 4 viikkoa ennen seulontaa käyttäen eläviä tai heikennettyjä rokotuksia.
Potilas Calssified MGFA Class 1
- Raskaana olevat ja imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventioryhmä Efgartigimodilla
Efgartigimodia annetaan potilaille, joilla on MG-KRIISI
|
IV efgartigimodi
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Historiallinen PLEX-ryhmä
tämä ryhmä on retrospektiivinen käsi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ennen hoidon aloittamista ja sen jälkeen havaitut MG-ADL-pisteet
Aikaikkuna: 14 kuukautta
|
Kuvaavia tilastoja käytetään tiivistämään tutkimuspopulaation ominaisuudet.
Kaplan-Meier-käyrät syövän todennäköisyyden arvioimiseksi ajan kuluessa kumulatiivisissa analyysikäyrissä.
Kaksisuuntaista p-arvoa <0,05 pidettiin tilastollisesti merkitsevänä
|
14 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- rambam271
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .