근무력증 위기에 대한 정맥 인간 IgG1 Fc 단편(Efgartigimod)
중증근육무력증 배경의 Efgartigimod 중증근육무력증(MG)은 신경근 접합부에 영향을 미치는 널리 퍼진 자가면역 장애로, 골격근의 약화를 특징으로 합니다. 이는 주로 아세틸콜린 수용체(AchR)를 표적으로 하는 자가항체 생성과 관련이 있으며 종종 중증 근무력증 위기로 인해 복잡해지며 심각한 호흡 부전으로 이어질 수 있습니다. 현재 치료법은 주로 비특이적 면역억제를 포함하며, 이는 신속한 완화를 제공하지 못할 수 있습니다.
목표 이 연구는 근무력증 위기를 겪고 있는 환자에 대한 FcRn 표적화 Fc 단편인 efgartigimod의 치료 효과를 조사합니다. 우리는 efgartigimod가 임상적 효능과 안전성 측면에서 정맥내 면역글로불린(IVIG) 및 혈장 교환(PLEX)과 같은 기존 치료법에 비해 열등하지 않다고 가정합니다.
연구 근거 Efgartigimod는 분해를 가속화하여 MG와 관련된 병원성 IgG 자가항체를 줄이는 것을 목표로 합니다. 이 표적 접근법은 기존 치료법에 비해 급성 악화 중에 더 빠른 증상 완화를 제공할 수 있습니다.
목표 주요 목표: MG-ADL 개선을 기반으로 PLEX 및 IVIG와 비교하여 efgartigimod의 비열등성을 평가합니다.
2차 목표: 안전성, 내약성, 입원 기간, 호흡 매개변수, 추가 요법의 필요성 및 1년 결과를 평가합니다.
1차 평가변수 MG-ADL 개선: 치료 후 3점 이상의 개선으로 정의됩니다. 비교는 1개월 간의 치료 후 평가를 통해 이루어지며, 3개월마다 후속 조치가 이루어집니다.
2차 종점 안전성 및 내약성 입원 기간 호흡 기능 변화 임상적 악화 시 구조 요법의 필요성 표본 크기 본 연구에서는 MG-ADL 개선의 유의미한 차이를 감지하기 위해 계산된 32명의 환자(16명의 과거 그룹과 16명의 중재 그룹)를 모집할 예정입니다. 유의수준은 0.05, 검정력은 0.80입니다.
환자 모집 신경과에 입원한 MG 진단이 확인된 환자를 모집하여 efgartigimod 치료 그룹 또는 표준 치료(IVIG/PLEX)를 받은 과거 대조군에 무작위로 배정합니다.
포함 기준 18세 이상의 성인 전신 쇠약이 있는 MG 진단 확인(MGFA 클래스 II-V) 양성 AchR 또는 MuSK 항체 근무력증 위기의 증거 사전 동의 제외 기준 efgartigimod에 대한 금기 연구 참여에 영향을 미치는 심각한 동반 질환 efgartigimod에 대한 이전 노출 MG를 악화시키는 진행 중인 감염 또는 상태 증상 최근 대수술 또는 중대한 신장/간 기능 장애 계획된 프로토콜 투여 efgartigimod를 4주 동안 매주 10 mg/kg 정맥 주사합니다. 총 시험 기간: 등록 및 치료 기간은 12개월이며 이후 14개월의 추적 관찰 기간이 소요됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Shahar Shelly, Dr
- 전화번호: +972047773987 +972543541995
- 이메일: s_shelly@rambam.health.gov.il
연구 연락처 백업
- 이름: Chen Tikotzki
- 전화번호: +972544833981
- 이메일: C_TIKOTZKI@rambam.health.gov.il
연구 장소
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-
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- Rambam- Department of Neurology
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연락하다:
- Shahar Shelly, Dr
- 전화번호: +9723451995
- 이메일: s_shelly@rambam.health.gov.il
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연락하다:
- Chen Tikotzki
- 이메일: C_TIKOTZKI@rambam.health.gov.il
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연락하다:
- Shahr Shelly, Dr.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- -나이 > 18
- MG 진단
- MGFA 클래스 II, III, IVa 또는 IVb 및 V로 분류되는 전신 근력 약화가 있는 중증 근무력증(MG)의 진단이 확인되었습니다.
- 양성 AchR 또는 MuSK 항체(전체 코호트 중 최대 3명의 환자)는 모든 환자에 대해 당사 센터에서 테스트됩니다.
- 근무력증 위기: 복시 또는 눈꺼풀 처짐을 제외한 개별 MG-ADL 항목의 하위 점수가 > 3으로 악화되거나 >1 MG-ADL 점수가 증가하고 조사자에 의해 임상적으로 유의미한 경우. 대안으로, 삽관이 필요하거나 수술 후 삽관이 지연될 만큼 심각한 MG와 관련된 약화.
- 사전 동의를 제공하려는 의지.
제외 기준: - Efgartigimod에 대한 금기 사항.
- 연구 참여를 방해할 수 있는 기타 중요한 의학적 상태.
- Efgartigimod에 대한 사전 노출.
- 추적 중 또는 마지막 투여 기간 내에 효과적인 피임법을 사용할 의도가 없는 남성 환자
- 동시 감염 또는 MG를 악화시키는 것으로 알려진 약물로 인해 근육 위축이 악화되는 통증.
- 알려진 또는 활성 혈청 양성 HBV,HCV, HIV 환자.
- 아마에 대한 임상 반응이 부족한 것으로 문서화된 환자.
- 스크리닝 전 3개월 또는 5년 이내에 시험용 약물을 사용함.
- 환자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 심각한 질병, 최근의 대수술 또는 신장/간 기능의 증거.
- ARGX-113과 관련된 임상 시험에 이전 참여
- 생백신 또는 약독화 백신을 사용하여 스크리닝 4주 전에 백신 접종을 받았습니다.
환자 석회화 MGFA 클래스 1
- 임산부 및 수유부
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Efgartigimod를 사용한 중재 그룹
Efgartigimod는 MG CRISIS 환자에게 제공됩니다.
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IV 에프가르티기모드
다른 이름들:
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간섭 없음: 역사적인 PLEX 그룹
이 그룹은 회고 부문입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 시작 전후에 관찰된 MG-ADL 점수
기간: 14개월
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기술 통계는 연구 모집단의 특성을 요약하는 데 사용됩니다.
누적 분석 곡선에서 시간 경과에 따른 암 발생 확률을 추정하는 Kaplan-Meier 곡선.
양측 p-값 <0.05는 통계적으로 유의한 것으로 간주되었습니다.
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14개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- rambam271
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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