LDLT転帰の予測モデル (PREDICTLDLT)

研究課題：

1. 国際LDLTレジストリを使用して、ドナーおよびレシピエント関連変数に基づく新しい術前予測モデルを開発し、LDLTの転帰を確実に予測できるか？
2. LDLT転帰に関する最も有望な既存の予測モデルは、国際LDLTレジストリで外部検証した場合、どのように機能するか？

サンプルサイズの計算：

予測モデル開発のためのサンプルサイズは、イベント数対パラメータ数（EPP/EPV）アプローチを使用して推定されました。 既往の研究に基づき、早期移植片不全の予想イベント率は17.5％に設定されました。 我々は20のモデルパラメータ（カテゴリカル予測因子のダミー変数および交互作用項を含む）を事前に指定し、過剰適合を減らすためにパラメータあたり15イベントを目標としました。 これにより、最低300イベントが得られ、総サンプルサイズは約1,715患者に相当します。

統計分析：

統計分析は、RStudio 2024.09.1、GraphPad Prism 10.6.1、およびMicrosoft Excelバージョン16.90.2を使用して実行されます。 P<0.05は統計的有意性を示します。

正規性はShapiro-Wilk検定を使用して検定されます。 ベースライン特性は、早期移植片不全の有無に基づいて分割されます。 分散の均一性はF検定を使用して検定されます。 これらの結果は表で提示されます。

既存の予測モデルの外部検証については、パラメータを予測モデルに入力し、予測リスクを得ます。 モデルの判別能はAUCおよび判別スロープによって測定されます。 DeLong検定は、異なる予測モデルのAUC間の差を検定するために使用されます。 校正は、観察されたイベント率と予測されたイベント率を比較することによって評価され、校正プロットによってグラフィカルに表現されます。

新しい予測モデルの開発については、関心のある転帰は早期移植片不全であり、移植後90日以内の移植片喪失として定義されます（二値転帰）。 多変量ロジスティック回帰モデルを開発して、早期移植片不全の個々のリスクを推定します。 候補予測因子は、臨床的関連性、生物学的妥当性、および移植前の入手可能性に基づいて、既存文献および専門家の意見を参考に事前に選択されます。 過剰適合のリスクを減らすために、モデルパラメータの数は、イベント数対パラメータ数アプローチに従って約20に制限されます。 データ駆動型の予測因子選択手順は避けられます。 内部検証はブートストラップ法を使用して実行され、モデル性能は判別能と校正の観点から評価されます。

モデル性能は、以下のサブグループでもテストされます：レシピエントの性別、レシピエントの居住大陸、肝移植の適応、実際に実施されたドナー肝切除、およびドナー肝切除のアプローチ。