LDLT 결과 예측 모델 (PREDICTLDLT)

연구 질문:

1. 국제 LDLT 레지스트리를 사용하여 기증자 및 수혜자 관련 변수를 기반으로 한 새로운 수술 전 예측 모델을 개발하여 LDLT 결과를 신뢰성 있게 예측할 수 있는가?
2. 국제 LDLT 레지스트리에서 외부 검증을 수행할 때 LDLT 결과에 대한 가장 유망한 기존 예측 모델의 성능은 어떠한가?

표본 크기 계산:

예측 모델 개발을 위한 표본 크기는 이벤트-매개변수 비율(EPP/EPV) 접근법을 사용하여 추정되었습니다. 이전 연구를 바탕으로, 조기 이식편 실패의 예상 발생률은 17.5%로 설정되었습니다. 우리는 20개의 모델 매개변수(범주형 예측 변수에 대한 더미 변수 및 상호작용 항 포함)를 사전 지정하고 과적합을 줄이기 위해 매개변수당 15개의 이벤트를 목표로 했습니다. 이를 통해 최소 300개의 이벤트가 필요하며, 이는 약 1,715명의 환자에 해당하는 총 표본 크기입니다.

통계 분석:

통계 분석은 RStudio 2024.09.1, GraphPad Prism 10.6.1 및 Microsoft Excel 버전 16.90.2를 사용하여 수행됩니다. P <0.05는 통계적 유의성을 나타냅니다.

정규성은 Shapiro-Wilk 검정을 사용하여 검증됩니다. 기초 특성은 조기 이식편 실패 유무에 따라 구분됩니다. 분산의 동질성은 F-검정을 사용하여 검증됩니다. 이러한 결과는 표로 제시됩니다.

기존 예측 모델의 외부 검증을 위해, 매개변수를 예측 모델에 입력하여 예측 위험도를 도출합니다. 모델의 판별력은 AUC 및 판별 기울기를 사용하여 측정됩니다. DeLong 검정은 서로 다른 예측 모델의 AUC 간 차이를 검증하는 데 사용됩니다. 보정은 관찰된 이벤트 발생률과 예측된 발생률을 비교하여 평가되며, 보정 플롯으로 그래픽적으로 표현됩니다.

새로운 예측 모델 개발을 위해, 관심 결과는 이식 후 90일 이내의 이식편 손실로 정의되는 조기 이식편 실패(이분형 결과)입니다. 다변량 로지스틱 회귀 모델을 개발하여 개별적인 조기 이식편 실패 위험을 추정합니다. 후보 예측 변수는 기존 문헌과 전문가 의견을 바탕으로 임상적 관련성, 생물학적 타당성 및 이식 전 가용성을 기준으로 사전에 선택됩니다. 과적합 위험을 줄이기 위해, 모델 매개변수의 수는 이벤트-매개변수 접근법에 따라 약 20개로 제한됩니다. 데이터 기반 예측 변수 선택 절차는 피합니다. 내부 검증은 부트스트래핑을 사용하여 수행되며, 모델 성능은 판별력과 보정 측면에서 평가됩니다.

모델 성능은 다음 하위 그룹에서도 검증됩니다: 수혜자 성별, 수혜자 거주 대륙, 간 이식 적응증, 실제 수행된 기증자 간 절제술, 기증자 간 절제술 접근법.