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Harmony-HHT: ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

2026年10月28日 更新者：Atavistik Bio, Inc

A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Proof-of-Concept Study of ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

Part 1: This is a Phase 1/2 proof-of-concept, double-blind, multicenter, placebo-controlled study to evaluate the safety, pharmacokinetics and efficacy of 3 oral dosing regimens of ATV-1601. Participants who meet eligibility requirements will be randomized in a double-blind manner to one of 3 doses of ATV-1601 or placebo. Participants will receive double-blind study treatment for a 16-week period.

Part 2: Eligible participants who complete Part 1 may enroll in an open-label extension study to receive up to 2 years of additional treatment. All participants in the open-label extension will receive ATV-1601. Once the recommended Phase 2 dose (RP2D) is determined based on Part 1, all participants in Part 2 will have the option to switch to the RP2D.

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • 募集
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • 募集
        • Augusta University Medical Center
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University in St. Louis
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • University of Utah Health Sciences Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Ability to provide informed consent prior to any study-specific procedures
  • Confirmed diagnosis of hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) based on Curaçao criteria
  • Moderate to severe HHT with an ESS ≥ 4
  • Anemia at Screening and/or requirement for at least 1 red-cell unit (RUE) in the previous 6 months
  • Adequate hematologic, renal, and hepatic function per protocol-defined laboratory criteria
  • Use highly effective contraception during the study and for a protocol-defined period after last dose

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities of glucose metabolism including diagnosed Type 1 or uncontrolled Type 2 diabetes
  • Chronic cardiac disease, or cardiac rhythm abnormalities
  • History of significant cardiovascular, hepatic, renal, or hematologic disease not related to HHT that may confound study results
  • Use of prohibited concomitant medications within a protocol-defined washout period prior to first dose (including strong CYP modulators and certain herbal supplements)
  • Recent (within 6 weeks) major surgery or local ablative procedures, or procedures on nasal telangiectasias
  • Prior AKT inhibitor
  • Pregnant or breastfeeding women

Additional Criteria for Open-Label Extension:

  • Participants must complete the double-blind treatment period (Part 1)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Part 1: 60 mg QD

Active drug, once daily
薬：ATV-1601

Administered orally, daily

他の名前：
  • Active drug, capsule
実験的：Part 1: 100 mg QD

Active drug, once daily
薬：ATV-1601

Administered orally, daily

他の名前：
  • Active drug, capsule
実験的：Part 1: 60 BID

Active drug, twice daily
薬：ATV-1601

Administered orally, daily

他の名前：
  • Active drug, capsule
実験的：Part 1: Placebo

Control Arm
薬：Placebo

Administered orally, daily

他の名前：
  • Inactive, Placebo

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part 1: Safety and tolerability
時間枠：16 weeks

Number and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and study drug-related TEAEs
16 weeks
Part 2: Safety and tolerability
時間枠：24 months

Type, incidence, severity, timing, seriousness and relatedness of AEs and laboratory abnormalities
24 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part 1: Change in Epistaxis duration
時間枠：16 weeks

28-day total duration compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis frequency
時間枠：16 weeks

28-day frequency of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis intensity
時間枠：16 weeks

28-day average epistaxis intensity (6-point scale) of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Intensity-weighted epistaxis duration
時間枠：16 weeks

28-day intensity-weighted duration of nosebleeds
16 weeks
Part 1: Epistaxis Severity Score (ESS)
時間枠：16 weeks

The Epistaxis Severity Score (ESS) is a validated 6-question instrument with scores ranging from 0 to 10, where higher scores indicate more severe epistaxis symptoms.
16 weeks
Part 1: Change in Hemoglobin
時間枠：16 weeks

Hemoglobin levels compared to baseline
16 weeks
Part 1: Change in Parenteral iron use
時間枠：16 weeks

Amount of parenteral iron administered compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 weeks
Part 1: Change in Blood transfusion requirements
時間枠：16 Weeks

Amount of packed red blood cell (PRBC) transfusions and rate of transfusion independence compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Maximum observed concentration (Cmax)
時間枠：16 Weeks

Maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve over the dosing interval (AUCtau)
時間枠：16 Weeks

Systemic exposure of ATV-1601 over the dosing interval
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve extrapolated to infinity (AUCinf)
時間枠：16 Weeks

Total systemic exposure of ATV-1601 extrapolated to infinite time
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Time to maximum concentration (Tmax)
時間枠：16 Weeks

Time to reach maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - minimum concentration (Cmin)
時間枠：16 Weeks

Pre-dose trough plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Half-life (t½)
時間枠：16 Weeks

Time required for plasma concentration to decrease by half
16 Weeks
Part 2: Epistaxis duration
時間枠：Up to 2 years

28-day total duration every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis frequency
時間枠：Up to 2 years

Total number of nosebleeds every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis Severity Score (ESS)
時間枠：At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Severity of nosebleeds using a score of 0-10 automatically calculated based on responses to 6 questions.
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Change in Hemoglobin
時間枠：Monthly during Part 2

Hemoglobin levels compared to baseline
Monthly during Part 2
Part 2: Parenteral iron use
時間枠：At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Total amount of parenteral iron infused (mg) compared to baseline (12 weeks prior to treatment initiation
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Blood transfusion requirements
時間枠：At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Total number of packed red blood cell (PRBC) transfusions (units) compared to baseline
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Part 2: Transfusion independence
時間枠：At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Proportion of participants who do not require PRBC transfusions
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Atavistik Bio, Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年7月27日

一次修了 (推定)

2027年12月1日

研究の完了 (推定)

2030年3月1日

試験登録日

最初に提出

2026年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月15日

最初の投稿 (実際)

2026年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月28日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATV-1601-102
  • Harmony-HHT (その他の識別子：Atavistik Bio Inc)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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