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Harmony-HHT: ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

15 maggio 2026 aggiornato da: Atavistik Bio, Inc

A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Proof-of-Concept Study of ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Part 1: This is a Phase 1/2 proof-of-concept, double-blind, multicenter, placebo-controlled study to evaluate the safety, pharmacokinetics and efficacy of 3 oral dosing regimens of ATV-1601. Participants who meet eligibility requirements will be randomized in a double-blind manner to one of 3 doses of ATV-1601 or placebo. Participants will receive double-blind study treatment for a 16-week period.

Part 2: Eligible participants who complete Part 1 may enroll in an open-label extension study to receive up to 2 years of additional treatment. All participants in the open-label extension will receive ATV-1601. Once the recommended Phase 2 dose (RP2D) is determined based on Part 1, all participants in Part 2 will have the option to switch to the RP2D.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Ability to provide informed consent prior to any study-specific procedures
  • Confirmed diagnosis of hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) based on Curaçao criteria
  • Moderate to severe HHT with an ESS ≥ 4
  • Anemia at Screening and/or requirement for at least 1 red-cell unit (RUE) in the previous 6 months
  • Adequate hematologic, renal, and hepatic function per protocol-defined laboratory criteria
  • Use highly effective contraception during the study and for a protocol-defined period after last dose

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities of glucose metabolism including diagnosed Type 1 or uncontrolled Type 2 diabetes
  • Chronic cardiac disease, or cardiac rhythm abnormalities
  • History of significant cardiovascular, hepatic, renal, or hematologic disease not related to HHT that may confound study results
  • Use of prohibited concomitant medications within a protocol-defined washout period prior to first dose (including strong CYP modulators and certain herbal supplements)
  • Recent (within 6 weeks) major surgery or local ablative procedures, or procedures on nasal telangiectasias
  • Prior AKT inhibitor
  • Pregnant or breastfeeding women

Additional Criteria for Open-Label Extension:

  • Participants must complete the double-blind treatment period (Part 1)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Part 1: 60 mg QD
Active drug, once daily
Droga: ATV-1601
Administered orally, daily
Altri nomi:
  • Active drug, capsule
Sperimentale: Part 1: 100 mg QD
Active drug, once daily
Droga: ATV-1601
Administered orally, daily
Altri nomi:
  • Active drug, capsule
Sperimentale: Part 1: 60 BID
Active drug, twice daily
Droga: ATV-1601
Administered orally, daily
Altri nomi:
  • Active drug, capsule
Sperimentale: Part 1: Placebo
Control Arm
Droga: Placebo
Administered orally, daily
Altri nomi:
  • Inactive, Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part 1: Safety and tolerability
Lasso di tempo: 16 weeks
Number and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and study drug-related TEAEs
16 weeks
Part 2: Safety and tolerability
Lasso di tempo: 24 months
Type, incidence, severity, timing, seriousness and relatedness of AEs and laboratory abnormalities
24 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part 1: Change in Epistaxis duration
Lasso di tempo: 16 weeks
28-day total duration compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis frequency
Lasso di tempo: 16 weeks
28-day frequency of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis intensity
Lasso di tempo: 16 weeks
28-day average epistaxis intensity (6-point scale) of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Intensity-weighted epistaxis duration
Lasso di tempo: 16 weeks
28-day intensity-weighted duration of nosebleeds
16 weeks
Part 1: Epistaxis Severity Score (ESS)
Lasso di tempo: 16 weeks
The Epistaxis Severity Score (ESS) is a validated 6-question instrument with scores ranging from 0 to 10, where higher scores indicate more severe epistaxis symptoms.
16 weeks
Part 1: Change in Hemoglobin
Lasso di tempo: 16 weeks
Hemoglobin levels compared to baseline
16 weeks
Part 1: Change in Parenteral iron use
Lasso di tempo: 16 weeks
Amount of parenteral iron administered compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 weeks
Part 1: Change in Blood transfusion requirements
Lasso di tempo: 16 Weeks
Amount of packed red blood cell (PRBC) transfusions and rate of transfusion independence compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Maximum observed concentration (Cmax)
Lasso di tempo: 16 Weeks
Maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve over the dosing interval (AUCtau)
Lasso di tempo: 16 Weeks
Systemic exposure of ATV-1601 over the dosing interval
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve extrapolated to infinity (AUCinf)
Lasso di tempo: 16 Weeks
Total systemic exposure of ATV-1601 extrapolated to infinite time
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Time to maximum concentration (Tmax)
Lasso di tempo: 16 Weeks
Time to reach maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - minimum concentration (Cmin)
Lasso di tempo: 16 Weeks
Pre-dose trough plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Half-life (t½)
Lasso di tempo: 16 Weeks
Time required for plasma concentration to decrease by half
16 Weeks
Part 2: Epistaxis duration
Lasso di tempo: Up to 2 years
28-day total duration every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis frequency
Lasso di tempo: Up to 2 years
Total number of nosebleeds every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis Severity Score (ESS)
Lasso di tempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Severity of nosebleeds using a score of 0-10 automatically calculated based on responses to 6 questions.
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Change in Hemoglobin
Lasso di tempo: Monthly during Part 2
Hemoglobin levels compared to baseline
Monthly during Part 2
Part 2: Parenteral iron use
Lasso di tempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Total amount of parenteral iron infused (mg) compared to baseline (12 weeks prior to treatment initiation
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Blood transfusion requirements
Lasso di tempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Total number of packed red blood cell (PRBC) transfusions (units) compared to baseline
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Part 2: Transfusion independence
Lasso di tempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Proportion of participants who do not require PRBC transfusions
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Atavistik Bio, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATV-1601-102
  • Harmony-HHT (Altro identificatore: Atavistik Bio Inc)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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