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Harmony-HHT: ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

28 de agosto de 2026 atualizado por: Atavistik Bio, Inc

A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Proof-of-Concept Study of ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Part 1: This is a Phase 1/2 proof-of-concept, double-blind, multicenter, placebo-controlled study to evaluate the safety, pharmacokinetics and efficacy of 3 oral dosing regimens of ATV-1601. Participants who meet eligibility requirements will be randomized in a double-blind manner to one of 3 doses of ATV-1601 or placebo. Participants will receive double-blind study treatment for a 16-week period.

Part 2: Eligible participants who complete Part 1 may enroll in an open-label extension study to receive up to 2 years of additional treatment. All participants in the open-label extension will receive ATV-1601. Once the recommended Phase 2 dose (RP2D) is determined based on Part 1, all participants in Part 2 will have the option to switch to the RP2D.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Recrutamento
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Contato:
          • Study Director
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
          • Study Director
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
          • Study Director

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Ability to provide informed consent prior to any study-specific procedures
  • Confirmed diagnosis of hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) based on Curaçao criteria
  • Moderate to severe HHT with an ESS ≥ 4
  • Anemia at Screening and/or requirement for at least 1 red-cell unit (RUE) in the previous 6 months
  • Adequate hematologic, renal, and hepatic function per protocol-defined laboratory criteria
  • Use highly effective contraception during the study and for a protocol-defined period after last dose

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities of glucose metabolism including diagnosed Type 1 or uncontrolled Type 2 diabetes
  • Chronic cardiac disease, or cardiac rhythm abnormalities
  • History of significant cardiovascular, hepatic, renal, or hematologic disease not related to HHT that may confound study results
  • Use of prohibited concomitant medications within a protocol-defined washout period prior to first dose (including strong CYP modulators and certain herbal supplements)
  • Recent (within 6 weeks) major surgery or local ablative procedures, or procedures on nasal telangiectasias
  • Prior AKT inhibitor
  • Pregnant or breastfeeding women

Additional Criteria for Open-Label Extension:

  • Participants must complete the double-blind treatment period (Part 1)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Part 1: 60 mg QD
Active drug, once daily
Medicamento: ATV-1601
Administered orally, daily
Outros nomes:
  • Active drug, capsule
Experimental: Part 1: 100 mg QD
Active drug, once daily
Medicamento: ATV-1601
Administered orally, daily
Outros nomes:
  • Active drug, capsule
Experimental: Part 1: 60 BID
Active drug, twice daily
Medicamento: ATV-1601
Administered orally, daily
Outros nomes:
  • Active drug, capsule
Experimental: Part 1: Placebo
Control Arm
Medicamento: Placebo
Administered orally, daily
Outros nomes:
  • Inactive, Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Part 1: Safety and tolerability
Prazo: 16 weeks
Number and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and study drug-related TEAEs
16 weeks
Part 2: Safety and tolerability
Prazo: 24 months
Type, incidence, severity, timing, seriousness and relatedness of AEs and laboratory abnormalities
24 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Part 1: Change in Epistaxis duration
Prazo: 16 weeks
28-day total duration compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis frequency
Prazo: 16 weeks
28-day frequency of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis intensity
Prazo: 16 weeks
28-day average epistaxis intensity (6-point scale) of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Intensity-weighted epistaxis duration
Prazo: 16 weeks
28-day intensity-weighted duration of nosebleeds
16 weeks
Part 1: Epistaxis Severity Score (ESS)
Prazo: 16 weeks
The Epistaxis Severity Score (ESS) is a validated 6-question instrument with scores ranging from 0 to 10, where higher scores indicate more severe epistaxis symptoms.
16 weeks
Part 1: Change in Hemoglobin
Prazo: 16 weeks
Hemoglobin levels compared to baseline
16 weeks
Part 1: Change in Parenteral iron use
Prazo: 16 weeks
Amount of parenteral iron administered compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 weeks
Part 1: Change in Blood transfusion requirements
Prazo: 16 Weeks
Amount of packed red blood cell (PRBC) transfusions and rate of transfusion independence compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Maximum observed concentration (Cmax)
Prazo: 16 Weeks
Maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve over the dosing interval (AUCtau)
Prazo: 16 Weeks
Systemic exposure of ATV-1601 over the dosing interval
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve extrapolated to infinity (AUCinf)
Prazo: 16 Weeks
Total systemic exposure of ATV-1601 extrapolated to infinite time
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Time to maximum concentration (Tmax)
Prazo: 16 Weeks
Time to reach maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - minimum concentration (Cmin)
Prazo: 16 Weeks
Pre-dose trough plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Half-life (t½)
Prazo: 16 Weeks
Time required for plasma concentration to decrease by half
16 Weeks
Part 2: Epistaxis duration
Prazo: Up to 2 years
28-day total duration every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis frequency
Prazo: Up to 2 years
Total number of nosebleeds every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis Severity Score (ESS)
Prazo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Severity of nosebleeds using a score of 0-10 automatically calculated based on responses to 6 questions.
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Change in Hemoglobin
Prazo: Monthly during Part 2
Hemoglobin levels compared to baseline
Monthly during Part 2
Part 2: Parenteral iron use
Prazo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Total amount of parenteral iron infused (mg) compared to baseline (12 weeks prior to treatment initiation
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Blood transfusion requirements
Prazo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Total number of packed red blood cell (PRBC) transfusions (units) compared to baseline
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Part 2: Transfusion independence
Prazo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Proportion of participants who do not require PRBC transfusions
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Atavistik Bio, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATV-1601-102
  • Harmony-HHT (Outro identificador: Atavistik Bio Inc)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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