Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Harmony-HHT: ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

2026. október 28. frissítette: Atavistik Bio, Inc

A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Proof-of-Concept Study of ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Part 1: This is a Phase 1/2 proof-of-concept, double-blind, multicenter, placebo-controlled study to evaluate the safety, pharmacokinetics and efficacy of 3 oral dosing regimens of ATV-1601. Participants who meet eligibility requirements will be randomized in a double-blind manner to one of 3 doses of ATV-1601 or placebo. Participants will receive double-blind study treatment for a 16-week period.

Part 2: Eligible participants who complete Part 1 may enroll in an open-label extension study to receive up to 2 years of additional treatment. All participants in the open-label extension will receive ATV-1601. Once the recommended Phase 2 dose (RP2D) is determined based on Part 1, all participants in Part 2 will have the option to switch to the RP2D.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Toborzás
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Toborzás
        • Augusta University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University in St. Louis
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • University of North Carolina
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Toborzás
        • University of Utah Health Sciences Center
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Ability to provide informed consent prior to any study-specific procedures
  • Confirmed diagnosis of hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) based on Curaçao criteria
  • Moderate to severe HHT with an ESS ≥ 4
  • Anemia at Screening and/or requirement for at least 1 red-cell unit (RUE) in the previous 6 months
  • Adequate hematologic, renal, and hepatic function per protocol-defined laboratory criteria
  • Use highly effective contraception during the study and for a protocol-defined period after last dose

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities of glucose metabolism including diagnosed Type 1 or uncontrolled Type 2 diabetes
  • Chronic cardiac disease, or cardiac rhythm abnormalities
  • History of significant cardiovascular, hepatic, renal, or hematologic disease not related to HHT that may confound study results
  • Use of prohibited concomitant medications within a protocol-defined washout period prior to first dose (including strong CYP modulators and certain herbal supplements)
  • Recent (within 6 weeks) major surgery or local ablative procedures, or procedures on nasal telangiectasias
  • Prior AKT inhibitor
  • Pregnant or breastfeeding women

Additional Criteria for Open-Label Extension:

  • Participants must complete the double-blind treatment period (Part 1)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Part 1: 60 mg QD

Active drug, once daily
Drog: ATV-1601

Administered orally, daily

Más nevek:
  • Active drug, capsule
Kísérleti: Part 1: 100 mg QD

Active drug, once daily
Drog: ATV-1601

Administered orally, daily

Más nevek:
  • Active drug, capsule
Kísérleti: Part 1: 60 BID

Active drug, twice daily
Drog: ATV-1601

Administered orally, daily

Más nevek:
  • Active drug, capsule
Kísérleti: Part 1: Placebo

Control Arm
Drog: Placebo

Administered orally, daily

Más nevek:
  • Inactive, Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Part 1: Safety and tolerability
Időkeret: 16 weeks

Number and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and study drug-related TEAEs
16 weeks
Part 2: Safety and tolerability
Időkeret: 24 months

Type, incidence, severity, timing, seriousness and relatedness of AEs and laboratory abnormalities
24 months

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Part 1: Change in Epistaxis duration
Időkeret: 16 weeks

28-day total duration compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis frequency
Időkeret: 16 weeks

28-day frequency of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis intensity
Időkeret: 16 weeks

28-day average epistaxis intensity (6-point scale) of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Intensity-weighted epistaxis duration
Időkeret: 16 weeks

28-day intensity-weighted duration of nosebleeds
16 weeks
Part 1: Epistaxis Severity Score (ESS)
Időkeret: 16 weeks

The Epistaxis Severity Score (ESS) is a validated 6-question instrument with scores ranging from 0 to 10, where higher scores indicate more severe epistaxis symptoms.
16 weeks
Part 1: Change in Hemoglobin
Időkeret: 16 weeks

Hemoglobin levels compared to baseline
16 weeks
Part 1: Change in Parenteral iron use
Időkeret: 16 weeks

Amount of parenteral iron administered compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 weeks
Part 1: Change in Blood transfusion requirements
Időkeret: 16 Weeks

Amount of packed red blood cell (PRBC) transfusions and rate of transfusion independence compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Maximum observed concentration (Cmax)
Időkeret: 16 Weeks

Maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve over the dosing interval (AUCtau)
Időkeret: 16 Weeks

Systemic exposure of ATV-1601 over the dosing interval
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve extrapolated to infinity (AUCinf)
Időkeret: 16 Weeks

Total systemic exposure of ATV-1601 extrapolated to infinite time
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Time to maximum concentration (Tmax)
Időkeret: 16 Weeks

Time to reach maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - minimum concentration (Cmin)
Időkeret: 16 Weeks

Pre-dose trough plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Half-life (t½)
Időkeret: 16 Weeks

Time required for plasma concentration to decrease by half
16 Weeks
Part 2: Epistaxis duration
Időkeret: Up to 2 years

28-day total duration every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis frequency
Időkeret: Up to 2 years

Total number of nosebleeds every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis Severity Score (ESS)
Időkeret: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Severity of nosebleeds using a score of 0-10 automatically calculated based on responses to 6 questions.
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Change in Hemoglobin
Időkeret: Monthly during Part 2

Hemoglobin levels compared to baseline
Monthly during Part 2
Part 2: Parenteral iron use
Időkeret: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Total amount of parenteral iron infused (mg) compared to baseline (12 weeks prior to treatment initiation
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Blood transfusion requirements
Időkeret: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Total number of packed red blood cell (PRBC) transfusions (units) compared to baseline
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Part 2: Transfusion independence
Időkeret: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Proportion of participants who do not require PRBC transfusions
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Atavistik Bio, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. július 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 15.

Első közzététel (Tényleges)

2026. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. október 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. október 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATV-1601-102
  • Harmony-HHT (Egyéb azonosító: Atavistik Bio Inc)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel