Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Harmony-HHT: ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

4 november 2026 bijgewerkt door: Atavistik Bio, Inc

A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Proof-of-Concept Study of ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Part 1: This is a Phase 1/2 proof-of-concept, double-blind, multicenter, placebo-controlled study to evaluate the safety, pharmacokinetics and efficacy of 3 oral dosing regimens of ATV-1601. Participants who meet eligibility requirements will be randomized in a double-blind manner to one of 3 doses of ATV-1601 or placebo. Participants will receive double-blind study treatment for a 16-week period.

Part 2: Eligible participants who complete Part 1 may enroll in an open-label extension study to receive up to 2 years of additional treatment. All participants in the open-label extension will receive ATV-1601. Once the recommended Phase 2 dose (RP2D) is determined based on Part 1, all participants in Part 2 will have the option to switch to the RP2D.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1199ABB
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92161
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Werving
        • University of Utah Health Sciences Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Ability to provide informed consent prior to any study-specific procedures
  • Confirmed diagnosis of hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) based on Curaçao criteria
  • Moderate to severe HHT with an ESS ≥ 4
  • Anemia at Screening and/or requirement for at least 1 red-cell unit (RUE) in the previous 6 months
  • Adequate hematologic, renal, and hepatic function per protocol-defined laboratory criteria
  • Use highly effective contraception during the study and for a protocol-defined period after last dose

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities of glucose metabolism including diagnosed Type 1 or uncontrolled Type 2 diabetes
  • Chronic cardiac disease, or cardiac rhythm abnormalities
  • History of significant cardiovascular, hepatic, renal, or hematologic disease not related to HHT that may confound study results
  • Use of prohibited concomitant medications within a protocol-defined washout period prior to first dose (including strong CYP modulators and certain herbal supplements)
  • Recent (within 6 weeks) major surgery or local ablative procedures, or procedures on nasal telangiectasias
  • Prior AKT inhibitor
  • Pregnant or breastfeeding women

Additional Criteria for Open-Label Extension:

  • Participants must complete the double-blind treatment period (Part 1)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Part 1: 60 mg QD

Active drug, once daily
Geneesmiddel: ATV-1601

Administered orally, daily

Andere namen:
  • Active drug, capsule
Experimenteel: Part 1: 100 mg QD

Active drug, once daily
Geneesmiddel: ATV-1601

Administered orally, daily

Andere namen:
  • Active drug, capsule
Experimenteel: Part 1: 60 BID

Active drug, twice daily
Geneesmiddel: ATV-1601

Administered orally, daily

Andere namen:
  • Active drug, capsule
Experimenteel: Part 1: Placebo

Control Arm
Geneesmiddel: Placebo

Administered orally, daily

Andere namen:
  • Inactive, Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Part 1: Safety and tolerability
Tijdsspanne: 16 weeks

Number and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and study drug-related TEAEs
16 weeks
Part 2: Safety and tolerability
Tijdsspanne: 24 months

Type, incidence, severity, timing, seriousness and relatedness of AEs and laboratory abnormalities
24 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Part 1: Change in Epistaxis duration
Tijdsspanne: 16 weeks

28-day total duration compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis frequency
Tijdsspanne: 16 weeks

28-day frequency of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis intensity
Tijdsspanne: 16 weeks

28-day average epistaxis intensity (6-point scale) of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Intensity-weighted epistaxis duration
Tijdsspanne: 16 weeks

28-day intensity-weighted duration of nosebleeds
16 weeks
Part 1: Epistaxis Severity Score (ESS)
Tijdsspanne: 16 weeks

The Epistaxis Severity Score (ESS) is a validated 6-question instrument with scores ranging from 0 to 10, where higher scores indicate more severe epistaxis symptoms.
16 weeks
Part 1: Change in Hemoglobin
Tijdsspanne: 16 weeks

Hemoglobin levels compared to baseline
16 weeks
Part 1: Change in Parenteral iron use
Tijdsspanne: 16 weeks

Amount of parenteral iron administered compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 weeks
Part 1: Change in Blood transfusion requirements
Tijdsspanne: 16 Weeks

Amount of packed red blood cell (PRBC) transfusions and rate of transfusion independence compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Maximum observed concentration (Cmax)
Tijdsspanne: 16 Weeks

Maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve over the dosing interval (AUCtau)
Tijdsspanne: 16 Weeks

Systemic exposure of ATV-1601 over the dosing interval
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve extrapolated to infinity (AUCinf)
Tijdsspanne: 16 Weeks

Total systemic exposure of ATV-1601 extrapolated to infinite time
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Time to maximum concentration (Tmax)
Tijdsspanne: 16 Weeks

Time to reach maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - minimum concentration (Cmin)
Tijdsspanne: 16 Weeks

Pre-dose trough plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Half-life (t½)
Tijdsspanne: 16 Weeks

Time required for plasma concentration to decrease by half
16 Weeks
Part 2: Epistaxis duration
Tijdsspanne: Up to 2 years

28-day total duration every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis frequency
Tijdsspanne: Up to 2 years

Total number of nosebleeds every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis Severity Score (ESS)
Tijdsspanne: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Severity of nosebleeds using a score of 0-10 automatically calculated based on responses to 6 questions.
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Change in Hemoglobin
Tijdsspanne: Monthly during Part 2

Hemoglobin levels compared to baseline
Monthly during Part 2
Part 2: Parenteral iron use
Tijdsspanne: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Total amount of parenteral iron infused (mg) compared to baseline (12 weeks prior to treatment initiation
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Blood transfusion requirements
Tijdsspanne: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Total number of packed red blood cell (PRBC) transfusions (units) compared to baseline
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Part 2: Transfusion independence
Tijdsspanne: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Proportion of participants who do not require PRBC transfusions
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Atavistik Bio, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATV-1601-102
  • Harmony-HHT (Andere identificatie: Atavistik Bio Inc)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren