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Harmony-HHT: ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

28 de octubre de 2026 actualizado por: Atavistik Bio, Inc

A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Proof-of-Concept Study of ATV-1601 in Participants With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Part 1: This is a Phase 1/2 proof-of-concept, double-blind, multicenter, placebo-controlled study to evaluate the safety, pharmacokinetics and efficacy of 3 oral dosing regimens of ATV-1601. Participants who meet eligibility requirements will be randomized in a double-blind manner to one of 3 doses of ATV-1601 or placebo. Participants will receive double-blind study treatment for a 16-week period.

Part 2: Eligible participants who complete Part 1 may enroll in an open-label extension study to receive up to 2 years of additional treatment. All participants in the open-label extension will receive ATV-1601. Once the recommended Phase 2 dose (RP2D) is determined based on Part 1, all participants in Part 2 will have the option to switch to the RP2D.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Reclutamiento
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Contacto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Augusta University Medical Center
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Reclutamiento
        • Innovative Hematology
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah Health Sciences Center
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Ability to provide informed consent prior to any study-specific procedures
  • Confirmed diagnosis of hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) based on Curaçao criteria
  • Moderate to severe HHT with an ESS ≥ 4
  • Anemia at Screening and/or requirement for at least 1 red-cell unit (RUE) in the previous 6 months
  • Adequate hematologic, renal, and hepatic function per protocol-defined laboratory criteria
  • Use highly effective contraception during the study and for a protocol-defined period after last dose

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities of glucose metabolism including diagnosed Type 1 or uncontrolled Type 2 diabetes
  • Chronic cardiac disease, or cardiac rhythm abnormalities
  • History of significant cardiovascular, hepatic, renal, or hematologic disease not related to HHT that may confound study results
  • Use of prohibited concomitant medications within a protocol-defined washout period prior to first dose (including strong CYP modulators and certain herbal supplements)
  • Recent (within 6 weeks) major surgery or local ablative procedures, or procedures on nasal telangiectasias
  • Prior AKT inhibitor
  • Pregnant or breastfeeding women

Additional Criteria for Open-Label Extension:

  • Participants must complete the double-blind treatment period (Part 1)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Part 1: 60 mg QD

Active drug, once daily
Droga: ATV-1601

Administered orally, daily

Otros nombres:
  • Active drug, capsule
Experimental: Part 1: 100 mg QD

Active drug, once daily
Droga: ATV-1601

Administered orally, daily

Otros nombres:
  • Active drug, capsule
Experimental: Part 1: 60 BID

Active drug, twice daily
Droga: ATV-1601

Administered orally, daily

Otros nombres:
  • Active drug, capsule
Experimental: Part 1: Placebo

Control Arm
Droga: Placebo

Administered orally, daily

Otros nombres:
  • Inactive, Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Part 1: Safety and tolerability
Periodo de tiempo: 16 weeks

Number and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and study drug-related TEAEs
16 weeks
Part 2: Safety and tolerability
Periodo de tiempo: 24 months

Type, incidence, severity, timing, seriousness and relatedness of AEs and laboratory abnormalities
24 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Part 1: Change in Epistaxis duration
Periodo de tiempo: 16 weeks

28-day total duration compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis frequency
Periodo de tiempo: 16 weeks

28-day frequency of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Epistaxis intensity
Periodo de tiempo: 16 weeks

28-day average epistaxis intensity (6-point scale) of nosebleeds compared to baseline
16 weeks
Part 1: Intensity-weighted epistaxis duration
Periodo de tiempo: 16 weeks

28-day intensity-weighted duration of nosebleeds
16 weeks
Part 1: Epistaxis Severity Score (ESS)
Periodo de tiempo: 16 weeks

The Epistaxis Severity Score (ESS) is a validated 6-question instrument with scores ranging from 0 to 10, where higher scores indicate more severe epistaxis symptoms.
16 weeks
Part 1: Change in Hemoglobin
Periodo de tiempo: 16 weeks

Hemoglobin levels compared to baseline
16 weeks
Part 1: Change in Parenteral iron use
Periodo de tiempo: 16 weeks

Amount of parenteral iron administered compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 weeks
Part 1: Change in Blood transfusion requirements
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Amount of packed red blood cell (PRBC) transfusions and rate of transfusion independence compared to 16-weeks prior to treatment initiation
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Maximum observed concentration (Cmax)
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve over the dosing interval (AUCtau)
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Systemic exposure of ATV-1601 over the dosing interval
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Area under the concentration-time curve extrapolated to infinity (AUCinf)
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Total systemic exposure of ATV-1601 extrapolated to infinite time
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Time to maximum concentration (Tmax)
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Time to reach maximum plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - minimum concentration (Cmin)
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Pre-dose trough plasma concentration
16 Weeks
Part 1: Pharmacokinetics - Half-life (t½)
Periodo de tiempo: 16 Weeks

Time required for plasma concentration to decrease by half
16 Weeks
Part 2: Epistaxis duration
Periodo de tiempo: Up to 2 years

28-day total duration every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis frequency
Periodo de tiempo: Up to 2 years

Total number of nosebleeds every 4 weeks
Up to 2 years
Part 2: Epistaxis Severity Score (ESS)
Periodo de tiempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Severity of nosebleeds using a score of 0-10 automatically calculated based on responses to 6 questions.
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Change in Hemoglobin
Periodo de tiempo: Monthly during Part 2

Hemoglobin levels compared to baseline
Monthly during Part 2
Part 2: Parenteral iron use
Periodo de tiempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion

Total amount of parenteral iron infused (mg) compared to baseline (12 weeks prior to treatment initiation
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter up to study completion
Part 2: Blood transfusion requirements
Periodo de tiempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Total number of packed red blood cell (PRBC) transfusions (units) compared to baseline
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2
Part 2: Transfusion independence
Periodo de tiempo: At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Proportion of participants who do not require PRBC transfusions
At 12 weeks and every 12 weeks thereafter during part 2

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Atavistik Bio, Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de octubre de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATV-1601-102
  • Harmony-HHT (Otro identificador: Atavistik Bio Inc)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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