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The Effect of GLP1 Agonists on Weight Loss in BBS Cohort in the UK

2026年5月21日更新者：Yuki Heath、The Queen Elizabeth Hospital

GLP1 Agonists Once Weekly for the Treatment of Obesity in Patients With Bardet-Biedl Syndrome (BBS)

The goal of this observational study is to learn about the long-term effects of GLP1 agonists (weight loss jab, including Mounjaro) in patients with Bardet-Biedl Syndrome (BBS) who take GLP1 agonists to treat high body weight. The main question:

Do GLP1 agonists effectively and safely lower body weight in patients with BBS when taken long-term, compared to patients not on these medications? The investigators look at the change (%) in weight during the observational periods.

調査の概要

状態

完了

条件

バルデ・ビードル症候群

詳細な説明

Demographics on time zero: Age, gender, Race, Body Weight (BW), Body Mass Index (BMI), Blood Pressure (clinic, DM meds), Pulse, Lipid profiles (Chol, HDL, LDL, TG), eGFR, HBA1c, (if feasible) genetic diagnosis

Primary outcome at the end of study date : Body weight change (%)

Secondary outcome at the end of study date: change in lipid (Chol, HDL, LDL, TG), Blood Pressure, DM status

Quality assurance plan: data validation will be secured due to the electronic record. The registry process was undertaken in our closed national BBS centres quality assured by multi-disciplinary team (MDT) looked after by senior specialty nurses, who followed all the patients with GLP1 agonists monthly over the telephone.

Data checks to compare data entered into the registry against predefined rules for range or consistency with other data fields in the registry.

Source data verification to assess the accuracy, completeness, or representativeness of registry data by comparing the data to external data sources.

Plan for missing data to address situations where variables are reported as missing, unavailable, non-reported, uninterpretable, or considered missing because of data inconsistency or out-of-range results: The investigators followed all the missing data by contacting patients' family doctors (GP) and their records.

Statistical analysis plan describing the analytical principles and statistical techniques to be employed in order to address the primary and secondary objectives, as specified in the study protocol or plan.

研究の種類

観察的

入学 (実際)

300

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

イギリス
- West Midlands
  - Birmingham、West Midlands、イギリス、B15 2GW
    - Queen Elizabeth Hospital Birmingham

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

All the patients with a genetic diagnosis of BBS living in the UK under the UK National BBS Centres (Birmingham and London).

説明

Inclusion Criteria:

All the adult patients with a genetic diagnosis of BBS under the national BBS centres (London and Birmingham in the UK).

Exclusion Criteria:

Adult patients with a genetic diagnosis of BBS under the national BBS centres (London and Birmingham in the UK) who lost follow ups or significant missing data, or BMI<30 in patients without GLP1 agonists.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
Adult patients with diagnosis of BBS in national centre in the UK (London and Birmingham) Intervention arm (BMI>30): patients with BBS treated with GLP1 agonists Control arm (BMI>30): patients with BBS without GLP1 agonists

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
Weight loss change (%) at the end of study date, compared to one at the time zero 時間枠：From enrolment to the end of treatment at the end of study date up to 18 months	Change (%) of Body weight (kg) from BW at the start date of this study and BW at the end of study date	From enrolment to the end of treatment at the end of study date up to 18 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

The Queen Elizabeth Hospital

捜査官

主任研究者：Jeremy Tomlinson, Professor、University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

Yuki Heath, Jeremy Tomlinson, Lukas Foggensteiner

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月1日

一次修了 (実際)

2026年4月1日

研究の完了 (実際)

2026年4月22日

試験登録日

最初に提出

2026年5月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月15日

最初の投稿 (実際)

2026年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月21日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

BBSGLP1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

The study protocol, Age, gender, Race, BW, BMI, BP and pulse (clinic), diabetic medications, Lipid (Chol, HDL, LDL, TG), eGFR, HBA1c, genetic diagnosis

IPD 共有時間枠

Beginning right after publication with no end date

IPD 共有アクセス基準

a data sharing agreement must be signed, and those documents can be submitted via emails.

IPD 共有サポート情報タイプ

STUDY_PROTOCOL
SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

バルデ・ビードル症候群の臨床試験

Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者

募集

希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件

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