The Effect of GLP1 Agonists on Weight Loss in BBS Cohort in the UK
GLP1 Agonists Once Weekly for the Treatment of Obesity in Patients With Bardet-Biedl Syndrome (BBS)
The goal of this observational study is to learn about the long-term effects of GLP1 agonists (weight loss jab, including Mounjaro) in patients with Bardet-Biedl Syndrome (BBS) who take GLP1 agonists to treat high body weight. The main question:
Do GLP1 agonists effectively and safely lower body weight in patients with BBS when taken long-term, compared to patients not on these medications? The investigators look at the change (%) in weight during the observational periods.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Demographics on time zero: Age, gender, Race, Body Weight (BW), Body Mass Index (BMI), Blood Pressure (clinic, DM meds), Pulse, Lipid profiles (Chol, HDL, LDL, TG), eGFR, HBA1c, (if feasible) genetic diagnosis
Primary outcome at the end of study date : Body weight change (%)
Secondary outcome at the end of study date: change in lipid (Chol, HDL, LDL, TG), Blood Pressure, DM status
Quality assurance plan: data validation will be secured due to the electronic record. The registry process was undertaken in our closed national BBS centres quality assured by multi-disciplinary team (MDT) looked after by senior specialty nurses, who followed all the patients with GLP1 agonists monthly over the telephone.
Data checks to compare data entered into the registry against predefined rules for range or consistency with other data fields in the registry.
Source data verification to assess the accuracy, completeness, or representativeness of registry data by comparing the data to external data sources.
Plan for missing data to address situations where variables are reported as missing, unavailable, non-reported, uninterpretable, or considered missing because of data inconsistency or out-of-range results: The investigators followed all the missing data by contacting patients' family doctors (GP) and their records.
Statistical analysis plan describing the analytical principles and statistical techniques to be employed in order to address the primary and secondary objectives, as specified in the study protocol or plan.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- All the adult patients with a genetic diagnosis of BBS under the national BBS centres (London and Birmingham in the UK).
Exclusion Criteria:
- Adult patients with a genetic diagnosis of BBS under the national BBS centres (London and Birmingham in the UK) who lost follow ups or significant missing data, or BMI<30 in patients without GLP1 agonists.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Adult patients with diagnosis of BBS in national centre in the UK (London and Birmingham)
Intervention arm (BMI>30): patients with BBS treated with GLP1 agonists Control arm (BMI>30): patients with BBS without GLP1 agonists
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Weight loss change (%) at the end of study date, compared to one at the time zero
Periodo de tiempo: From enrolment to the end of treatment at the end of study date up to 18 months
|
Change (%) of Body weight (kg) from BW at the start date of this study and BW at the end of study date
|
From enrolment to the end of treatment at the end of study date up to 18 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jeremy Tomlinson, Professor, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Yuki Heath, Jeremy Tomlinson, Lukas Foggensteiner
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Ciliopatías
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
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- Peso corporal
- Cambios en el peso corporal
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Exceso de peso
- Enfermedades hipotalámicas
- Retinitis pigmentosa
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Signos y síntomas
- Obesidad
- Pérdida de peso
- Síndrome de Bardet-Biedl
Otros números de identificación del estudio
- BBSGLP1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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