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Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9

2026年6月30日 更新者：ML Bio Solutions, Inc.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of BBP-418 (Ribitol) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9)

This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of BBP-418 (ribitol) in participants with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9) who have previously participated in Study MLB-01-005 (Fortify).

Participants will receive BBP-418 administered orally at protocol-defined doses and schedules. The study will assess long-term safety through monitoring of adverse events, clinical laboratory evaluations, and other safety assessments. Efficacy will be evaluated using functional measures and other clinical endpoints relevant to LGMD2I/R9.

Participants will be followed for up to 36 months, with a final safety follow-up assessment conducted approximately 30 days after the last dose of study drug.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

107

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Hospital (UCH) - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • イギリス
      • London、イギリス
        • UCL Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne、イギリス
        • Newcastle University - John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • オーストラリア
      • Brisbane、オーストラリア
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • ノルウェー
      • Tromsø、ノルウェー
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  • Completed Study MLB-01-005 on study drug through the final clinic visit (Month 36 or another qualifying end-of-study visit as determined by the Sponsor).
  • The participant (or parent/guardian) who signs the ICF understands the study procedures and agrees to participate in the study by giving informed consent (or assent, if <18 years of age).
  • Is willing and able to complete all study procedures according to the Schedule of Assessments.
  • A WOCBP or a nonsterile male participant must be willing to use an acceptable method of contraception from the time of consent through 30 days after the last dose of study drug in this study.

Exclusion Criteria:

  • Has developed clinically significant concomitant disease that would, in the Investigator's opinion, be likely to unfavorably impact study participation, including:

    • Any significant concomitant medical condition, including psychiatric, cardiac, renal, pulmonary, hepatic, or endocrine disease other than that associated with LGMD2I/R9
    • Any other significant laboratory, vital sign, ECG abnormality, clinical history, or finding
  • Is pregnant (based on the Baseline / Day 1 pregnancy test result) and/or breastfeeding or planning to conceive children within the projected duration of the study through 30 days after the last dose of study drug in this study.
  • Has active suicidal ideation, defined as having a suicide ideation score of 4 (Active Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) or 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) on the C-SSRS at Baseline / Day 1.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BBP-418
Drug: BBP-418. Single arm.
薬：BBP-418 (ribitol)
Drug: BBP-418. Single arm. Participants who completed Study MLB-01-005 and meet eligibility criteria will receive BBP-418 (ribitol) taken orally twice daily at 9 or 12g (based on body weight measured) for up to 36 months.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Frequency and severity of treatment-emergent adverse events to assess long-term safety of BBP-418.
時間枠：36 months
36 months
Change from baseline in North Star Assessment for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
時間枠：36 months
36 months

二次結果の測定

結果測定
時間枠
Change from baseline in 10MWT (10-meter walk test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
時間枠：36 months
36 months
Change from baseline FVC (forced vital capacity) (percent predicted, performed in a sitting position) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
時間枠：36 months
36 months
Change from baseline in PUL 2.0 (performance of the upper limb) total score for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
時間枠：36 months
36 months
Change from baseline in 100MTT (100-meter timed test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
時間枠：36 months
36 months
Change from baseline in Serum CK (creatine kinase) for LGMD2I/R9 to assess long-term biomarker changes in participants.
時間枠：36 months
36 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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ML Bio Solutions, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年6月5日

一次修了 (推定)

2030年10月1日

研究の完了 (推定)

2030年10月1日

試験登録日

最初に提出

2026年6月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年6月25日

最初の投稿 (実際)

2026年7月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月30日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MLB-01-007

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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