Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9

30 czerwca 2026 zaktualizowane przez: ML Bio Solutions, Inc.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of BBP-418 (Ribitol) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9)

This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of BBP-418 (ribitol) in participants with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9) who have previously participated in Study MLB-01-005 (Fortify).

Participants will receive BBP-418 administered orally at protocol-defined doses and schedules. The study will assess long-term safety through monitoring of adverse events, clinical laboratory evaluations, and other safety assessments. Efficacy will be evaluated using functional measures and other clinical endpoints relevant to LGMD2I/R9.

Participants will be followed for up to 36 months, with a final safety follow-up assessment conducted approximately 30 days after the last dose of study drug.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

107

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Norwegia
      • Tromsø, Norwegia
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital (UCH) - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • UCL Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Newcastle University - John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Completed Study MLB-01-005 on study drug through the final clinic visit (Month 36 or another qualifying end-of-study visit as determined by the Sponsor).
  • The participant (or parent/guardian) who signs the ICF understands the study procedures and agrees to participate in the study by giving informed consent (or assent, if <18 years of age).
  • Is willing and able to complete all study procedures according to the Schedule of Assessments.
  • A WOCBP or a nonsterile male participant must be willing to use an acceptable method of contraception from the time of consent through 30 days after the last dose of study drug in this study.

Exclusion Criteria:

  • Has developed clinically significant concomitant disease that would, in the Investigator's opinion, be likely to unfavorably impact study participation, including:

    • Any significant concomitant medical condition, including psychiatric, cardiac, renal, pulmonary, hepatic, or endocrine disease other than that associated with LGMD2I/R9
    • Any other significant laboratory, vital sign, ECG abnormality, clinical history, or finding
  • Is pregnant (based on the Baseline / Day 1 pregnancy test result) and/or breastfeeding or planning to conceive children within the projected duration of the study through 30 days after the last dose of study drug in this study.
  • Has active suicidal ideation, defined as having a suicide ideation score of 4 (Active Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) or 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) on the C-SSRS at Baseline / Day 1.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BBP-418
Drug: BBP-418. Single arm.
Lek: BBP-418 (ribitol)
Drug: BBP-418. Single arm. Participants who completed Study MLB-01-005 and meet eligibility criteria will receive BBP-418 (ribitol) taken orally twice daily at 9 or 12g (based on body weight measured) for up to 36 months.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Frequency and severity of treatment-emergent adverse events to assess long-term safety of BBP-418.
Ramy czasowe: 36 months
36 months
Change from baseline in North Star Assessment for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Ramy czasowe: 36 months
36 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Change from baseline in 10MWT (10-meter walk test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Ramy czasowe: 36 months
36 months
Change from baseline FVC (forced vital capacity) (percent predicted, performed in a sitting position) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Ramy czasowe: 36 months
36 months
Change from baseline in PUL 2.0 (performance of the upper limb) total score for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Ramy czasowe: 36 months
36 months
Change from baseline in 100MTT (100-meter timed test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Ramy czasowe: 36 months
36 months
Change from baseline in Serum CK (creatine kinase) for LGMD2I/R9 to assess long-term biomarker changes in participants.
Ramy czasowe: 36 months
36 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MLB-01-007

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj