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Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9

30 giugno 2026 aggiornato da: ML Bio Solutions, Inc.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of BBP-418 (Ribitol) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9)

This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of BBP-418 (ribitol) in participants with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9) who have previously participated in Study MLB-01-005 (Fortify).

Participants will receive BBP-418 administered orally at protocol-defined doses and schedules. The study will assess long-term safety through monitoring of adverse events, clinical laboratory evaluations, and other safety assessments. Efficacy will be evaluated using functional measures and other clinical endpoints relevant to LGMD2I/R9.

Participants will be followed for up to 36 months, with a final safety follow-up assessment conducted approximately 30 days after the last dose of study drug.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

107

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Norvegia
      • Tromsø, Norvegia
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • UCL Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Newcastle University - John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital (UCH) - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Completed Study MLB-01-005 on study drug through the final clinic visit (Month 36 or another qualifying end-of-study visit as determined by the Sponsor).
  • The participant (or parent/guardian) who signs the ICF understands the study procedures and agrees to participate in the study by giving informed consent (or assent, if <18 years of age).
  • Is willing and able to complete all study procedures according to the Schedule of Assessments.
  • A WOCBP or a nonsterile male participant must be willing to use an acceptable method of contraception from the time of consent through 30 days after the last dose of study drug in this study.

Exclusion Criteria:

  • Has developed clinically significant concomitant disease that would, in the Investigator's opinion, be likely to unfavorably impact study participation, including:

    • Any significant concomitant medical condition, including psychiatric, cardiac, renal, pulmonary, hepatic, or endocrine disease other than that associated with LGMD2I/R9
    • Any other significant laboratory, vital sign, ECG abnormality, clinical history, or finding
  • Is pregnant (based on the Baseline / Day 1 pregnancy test result) and/or breastfeeding or planning to conceive children within the projected duration of the study through 30 days after the last dose of study drug in this study.
  • Has active suicidal ideation, defined as having a suicide ideation score of 4 (Active Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) or 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) on the C-SSRS at Baseline / Day 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BBP-418
Drug: BBP-418. Single arm.
Droga: BBP-418 (ribitol)
Drug: BBP-418. Single arm. Participants who completed Study MLB-01-005 and meet eligibility criteria will receive BBP-418 (ribitol) taken orally twice daily at 9 or 12g (based on body weight measured) for up to 36 months.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequency and severity of treatment-emergent adverse events to assess long-term safety of BBP-418.
Lasso di tempo: 36 months
36 months
Change from baseline in North Star Assessment for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Lasso di tempo: 36 months
36 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Change from baseline in 10MWT (10-meter walk test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Lasso di tempo: 36 months
36 months
Change from baseline FVC (forced vital capacity) (percent predicted, performed in a sitting position) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Lasso di tempo: 36 months
36 months
Change from baseline in PUL 2.0 (performance of the upper limb) total score for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Lasso di tempo: 36 months
36 months
Change from baseline in 100MTT (100-meter timed test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Lasso di tempo: 36 months
36 months
Change from baseline in Serum CK (creatine kinase) for LGMD2I/R9 to assess long-term biomarker changes in participants.
Lasso di tempo: 36 months
36 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2026

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MLB-01-007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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