Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9

tiistai 30. kesäkuuta 2026 päivittänyt: ML Bio Solutions, Inc.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of BBP-418 (Ribitol) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9)

This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of BBP-418 (ribitol) in participants with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9) who have previously participated in Study MLB-01-005 (Fortify).

Participants will receive BBP-418 administered orally at protocol-defined doses and schedules. The study will assess long-term safety through monitoring of adverse events, clinical laboratory evaluations, and other safety assessments. Efficacy will be evaluated using functional measures and other clinical endpoints relevant to LGMD2I/R9.

Participants will be followed for up to 36 months, with a final safety follow-up assessment conducted approximately 30 days after the last dose of study drug.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

107

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Norja
      • Tromsø, Norja
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • UCL Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Newcastle University - John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hospital (UCH) - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Completed Study MLB-01-005 on study drug through the final clinic visit (Month 36 or another qualifying end-of-study visit as determined by the Sponsor).
  • The participant (or parent/guardian) who signs the ICF understands the study procedures and agrees to participate in the study by giving informed consent (or assent, if <18 years of age).
  • Is willing and able to complete all study procedures according to the Schedule of Assessments.
  • A WOCBP or a nonsterile male participant must be willing to use an acceptable method of contraception from the time of consent through 30 days after the last dose of study drug in this study.

Exclusion Criteria:

  • Has developed clinically significant concomitant disease that would, in the Investigator's opinion, be likely to unfavorably impact study participation, including:

    • Any significant concomitant medical condition, including psychiatric, cardiac, renal, pulmonary, hepatic, or endocrine disease other than that associated with LGMD2I/R9
    • Any other significant laboratory, vital sign, ECG abnormality, clinical history, or finding
  • Is pregnant (based on the Baseline / Day 1 pregnancy test result) and/or breastfeeding or planning to conceive children within the projected duration of the study through 30 days after the last dose of study drug in this study.
  • Has active suicidal ideation, defined as having a suicide ideation score of 4 (Active Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) or 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) on the C-SSRS at Baseline / Day 1.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BBP-418
Drug: BBP-418. Single arm.
Lääke: BBP-418 (ribitol)
Drug: BBP-418. Single arm. Participants who completed Study MLB-01-005 and meet eligibility criteria will receive BBP-418 (ribitol) taken orally twice daily at 9 or 12g (based on body weight measured) for up to 36 months.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Frequency and severity of treatment-emergent adverse events to assess long-term safety of BBP-418.
Aikaikkuna: 36 months
36 months
Change from baseline in North Star Assessment for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Aikaikkuna: 36 months
36 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Change from baseline in 10MWT (10-meter walk test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Aikaikkuna: 36 months
36 months
Change from baseline FVC (forced vital capacity) (percent predicted, performed in a sitting position) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Aikaikkuna: 36 months
36 months
Change from baseline in PUL 2.0 (performance of the upper limb) total score for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Aikaikkuna: 36 months
36 months
Change from baseline in 100MTT (100-meter timed test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Aikaikkuna: 36 months
36 months
Change from baseline in Serum CK (creatine kinase) for LGMD2I/R9 to assess long-term biomarker changes in participants.
Aikaikkuna: 36 months
36 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ML Bio Solutions, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MLB-01-007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa