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Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9

2026年6月30日 更新者：ML Bio Solutions, Inc.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of BBP-418 (Ribitol) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9)

This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of BBP-418 (ribitol) in participants with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9) who have previously participated in Study MLB-01-005 (Fortify).

Participants will receive BBP-418 administered orally at protocol-defined doses and schedules. The study will assess long-term safety through monitoring of adverse events, clinical laboratory evaluations, and other safety assessments. Efficacy will be evaluated using functional measures and other clinical endpoints relevant to LGMD2I/R9.

Participants will be followed for up to 36 months, with a final safety follow-up assessment conducted approximately 30 days after the last dose of study drug.

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

107

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • 意大利
      • Milan、意大利
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • 挪威
      • Tromsø、挪威
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • 澳大利亚
      • Brisbane、澳大利亚
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Hospital (UCH) - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • University of Florida Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23510
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • 英国
      • London、英国
        • UCL Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne、英国
        • Newcastle University - John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰
        • Leids Universitair Medisch Centrum

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

Inclusion Criteria:

  • Completed Study MLB-01-005 on study drug through the final clinic visit (Month 36 or another qualifying end-of-study visit as determined by the Sponsor).
  • The participant (or parent/guardian) who signs the ICF understands the study procedures and agrees to participate in the study by giving informed consent (or assent, if <18 years of age).
  • Is willing and able to complete all study procedures according to the Schedule of Assessments.
  • A WOCBP or a nonsterile male participant must be willing to use an acceptable method of contraception from the time of consent through 30 days after the last dose of study drug in this study.

Exclusion Criteria:

  • Has developed clinically significant concomitant disease that would, in the Investigator's opinion, be likely to unfavorably impact study participation, including:

    • Any significant concomitant medical condition, including psychiatric, cardiac, renal, pulmonary, hepatic, or endocrine disease other than that associated with LGMD2I/R9
    • Any other significant laboratory, vital sign, ECG abnormality, clinical history, or finding
  • Is pregnant (based on the Baseline / Day 1 pregnancy test result) and/or breastfeeding or planning to conceive children within the projected duration of the study through 30 days after the last dose of study drug in this study.
  • Has active suicidal ideation, defined as having a suicide ideation score of 4 (Active Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) or 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) on the C-SSRS at Baseline / Day 1.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BBP-418
Drug: BBP-418. Single arm.
药品：BBP-418 (ribitol)
Drug: BBP-418. Single arm. Participants who completed Study MLB-01-005 and meet eligibility criteria will receive BBP-418 (ribitol) taken orally twice daily at 9 or 12g (based on body weight measured) for up to 36 months.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Frequency and severity of treatment-emergent adverse events to assess long-term safety of BBP-418.
大体时间：36 months
36 months
Change from baseline in North Star Assessment for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
大体时间：36 months
36 months

次要结果测量

结果测量
大体时间
Change from baseline in 10MWT (10-meter walk test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
大体时间：36 months
36 months
Change from baseline FVC (forced vital capacity) (percent predicted, performed in a sitting position) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
大体时间：36 months
36 months
Change from baseline in PUL 2.0 (performance of the upper limb) total score for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
大体时间：36 months
36 months
Change from baseline in 100MTT (100-meter timed test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
大体时间：36 months
36 months
Change from baseline in Serum CK (creatine kinase) for LGMD2I/R9 to assess long-term biomarker changes in participants.
大体时间：36 months
36 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ML Bio Solutions, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年6月5日

初级完成 (估计的)

2030年10月1日

研究完成 (估计的)

2030年10月1日

研究注册日期

首次提交

2026年6月25日

首先提交符合 QC 标准的

2026年6月25日

首次发布 (实际的)

2026年7月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月30日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MLB-01-007

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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