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Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9

30. Juni 2026 aktualisiert von: ML Bio Solutions, Inc.

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of BBP-418 (Ribitol) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 (LGMD2I/R9)

This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of BBP-418 (ribitol) in participants with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9) who have previously participated in Study MLB-01-005 (Fortify).

Participants will receive BBP-418 administered orally at protocol-defined doses and schedules. The study will assess long-term safety through monitoring of adverse events, clinical laboratory evaluations, and other safety assessments. Efficacy will be evaluated using functional measures and other clinical endpoints relevant to LGMD2I/R9.

Participants will be followed for up to 36 months, with a final safety follow-up assessment conducted approximately 30 days after the last dose of study drug.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

107

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Tromsø, Norwegen
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital (UCH) - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • UCL Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Newcastle University - John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Completed Study MLB-01-005 on study drug through the final clinic visit (Month 36 or another qualifying end-of-study visit as determined by the Sponsor).
  • The participant (or parent/guardian) who signs the ICF understands the study procedures and agrees to participate in the study by giving informed consent (or assent, if <18 years of age).
  • Is willing and able to complete all study procedures according to the Schedule of Assessments.
  • A WOCBP or a nonsterile male participant must be willing to use an acceptable method of contraception from the time of consent through 30 days after the last dose of study drug in this study.

Exclusion Criteria:

  • Has developed clinically significant concomitant disease that would, in the Investigator's opinion, be likely to unfavorably impact study participation, including:

    • Any significant concomitant medical condition, including psychiatric, cardiac, renal, pulmonary, hepatic, or endocrine disease other than that associated with LGMD2I/R9
    • Any other significant laboratory, vital sign, ECG abnormality, clinical history, or finding
  • Is pregnant (based on the Baseline / Day 1 pregnancy test result) and/or breastfeeding or planning to conceive children within the projected duration of the study through 30 days after the last dose of study drug in this study.
  • Has active suicidal ideation, defined as having a suicide ideation score of 4 (Active Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) or 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) on the C-SSRS at Baseline / Day 1.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BBP-418
Drug: BBP-418. Single arm.
Arzneimittel: BBP-418 (ribitol)
Drug: BBP-418. Single arm. Participants who completed Study MLB-01-005 and meet eligibility criteria will receive BBP-418 (ribitol) taken orally twice daily at 9 or 12g (based on body weight measured) for up to 36 months.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Frequency and severity of treatment-emergent adverse events to assess long-term safety of BBP-418.
Zeitfenster: 36 months
36 months
Change from baseline in North Star Assessment for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Zeitfenster: 36 months
36 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Change from baseline in 10MWT (10-meter walk test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Zeitfenster: 36 months
36 months
Change from baseline FVC (forced vital capacity) (percent predicted, performed in a sitting position) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Zeitfenster: 36 months
36 months
Change from baseline in PUL 2.0 (performance of the upper limb) total score for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Zeitfenster: 36 months
36 months
Change from baseline in 100MTT (100-meter timed test) (m/s) for LGMD2I/R9 to assess long-term efficacy of BBP-418.
Zeitfenster: 36 months
36 months
Change from baseline in Serum CK (creatine kinase) for LGMD2I/R9 to assess long-term biomarker changes in participants.
Zeitfenster: 36 months
36 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MLB-01-007

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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