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A Real-World Medical Chart Review of Spinal Muscular Atrophy Patients Treated With Onasemnogene Abeparvovec in Saudi Arabia (SMA-REAL)

2026年10月13日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

Spinal Muscular Atrophy Center-based REAL World Retrospective Medical Chart Review of Patient Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) in Saudi Arabia

The aim of this retrospective medical chart review is to describe the clinical outcomes, clinical characteristics, and demographics of patients with spinal muscular atrophy (SMA) type 1 treated with onasemnogene abeparvovec (OA) at a single clinical center in Saudi Arabia. The study will use secondary data collected from the electronic medical records of SMA type 1 patients.

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

6

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2週間～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

SMA type 1 patients receiving OA at a single clinical center in Saudi Arabia.

説明

Inclusion criteria:

  1. Patients with a genetically confirmed diagnosis of SMA type 1 who were treated with OA.
  2. Availability of data on at least one visit before treatment initiation and two visits post-treatment is a must for inclusion.
  3. Patients who were treated with OA starting in January 2023.
  4. Patients with at least 3 months of follow-up following the treatment with OA.

Exclusion criteria:

1. Any patient who does not fulfill any of the inclusion criteria listed above.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：COHORT
  • 時間の展望：RETROSPECTIVE

コホートと介入

グループ/コホート
OA Cohort

Patients with SMA type 1 who were treated with OA.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Proportion of SMA Type 1 Non-Sitters Patients Achieving Independent Sitting for ≥30 Seconds at Any Visit up to 12 Months After OA Administration
時間枠：Up to 12 months
Up to 12 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number and Percentage of Patients With Adverse Events
時間枠：Up to approximately 3 years
Up to approximately 3 years
Duration Between Symptom Onset and Diagnosis
時間枠：Baseline
Baseline
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score
時間枠：Up to approximately 3 years

CHOP-INTEND is a validated motor function assessment for infants with SMA. The total score ranges from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function. Scores are derived from 16 items assessing spontaneous movement, strength, and motor abilities. An increase in score reflects improvement in motor function.
Up to approximately 3 years
Change From Baseline in CHOP-INTEND Score
時間枠：Baseline, up to approximately 3 years

CHOP-INTEND is a validated motor function assessment for infants with SMA. The total score ranges from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function. Scores are derived from 16 items assessing spontaneous movement, strength, and motor abilities. An increase in score reflects improvement in motor function.
Baseline, up to approximately 3 years
Hammersmith Infant Neurological Examination-Section 2 (HINE-2, Motor Milestones) Score
時間枠：Up to approximately 3 years

The HINE-2 is a motor milestone assessment evaluating developmental abilities in infants. The total score ranges from 0 to 26, with higher scores indicating greater achievement of motor milestones. The scale assesses milestones such as head control, sitting, rolling, crawling, standing, and walking. Higher scores correspond to more advanced motor development.
Up to approximately 3 years
Change From Baseline in HINE-2 Score
時間枠：Baseline, up to approximately 3 years

The HINE-2 is a motor milestone assessment evaluating developmental abilities in infants. The total score ranges from 0 to 26, with higher scores indicating greater achievement of motor milestones. The scale assesses milestones such as head control, sitting, rolling, crawling, standing, and walking. Higher scores correspond to more advanced motor development.
Baseline, up to approximately 3 years
Percentage of Patients who Maintain the Ability to Thrive at 12 Months After OA Treatment
時間枠：12 months

Ability to thrive is defined as meeting the following criteria:

  • Ability to tolerate thin liquids, as demonstrated by a formal swallowing assessment, with tested consistency classified as "very thin" or "thin" and results recorded as "normal swallow," "functional swallow," or "safe for swallowing";
  • No requirement for nutritional support via mechanical feeding methods (e.g., feeding tube);
  • Maintenance of body weight at or above the 3rd percentile for age and sex, according to World Health Organization (WHO) child growth standards, appropriate for the child's age at assessment.
12 months
Number and Percentage of Patients Without Permanent Ventilatory Support or Death After OA Administration
時間枠：Up to approximately 3 years

Event-free survival of patients without permanent ventilatory support or death after OA administration.

Permanent ventilatory support is defined as the requirement for either:

  • Tracheostomy, or
  • ≥16 hours per day of respiratory support (including non-invasive ventilation) for 14 or more consecutive days, in the absence of an acute reversible illness and excluding perioperative ventilation.
Up to approximately 3 years
Number and Percentage of Patients by Demographic and Clinical Characteristics
時間枠：Baseline

Demographic and clinical characteristics include:

  • Sex
  • City of residence
  • Preterm birth status
  • Functional classification
  • Developmental milestones achieved prior to treatment initiation
  • SMA-related symptoms
  • Comorbidities
  • CHOP-INTEND Score
  • HINE-2 Score
  • Ambulatory status
  • Swallowing assessment result
  • Feeding method
  • Anthropometric measures
Baseline
Age
時間枠：Baseline

Age, gestational age at birth, age at symptom onset, and age at SMA type 1 diagnosis.
Baseline

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年11月1日

一次修了 (推定)

2027年2月1日

研究の完了 (推定)

2027年2月1日

試験登録日

最初に提出

2026年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年7月27日

最初の投稿 (実際)

2026年7月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月13日

最終確認日

2026年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • COAV101A1SA01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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