Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Real-World Medical Chart Review of Spinal Muscular Atrophy Patients Treated With Onasemnogene Abeparvovec in Saudi Arabia (SMA-REAL)

2026. október 13. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Spinal Muscular Atrophy Center-based REAL World Retrospective Medical Chart Review of Patient Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) in Saudi Arabia

The aim of this retrospective medical chart review is to describe the clinical outcomes, clinical characteristics, and demographics of patients with spinal muscular atrophy (SMA) type 1 treated with onasemnogene abeparvovec (OA) at a single clinical center in Saudi Arabia. The study will use secondary data collected from the electronic medical records of SMA type 1 patients.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Spinális izomsorvadás

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Név: Novartis Pharmaceuticals
Telefonszám: +41613241111
E-mail: novartis.email@novartis.com

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Név: Novartis Pharmaceuticals

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 hét (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

SMA type 1 patients receiving OA at a single clinical center in Saudi Arabia.

Leírás

Inclusion criteria:

Patients with a genetically confirmed diagnosis of SMA type 1 who were treated with OA.
Availability of data on at least one visit before treatment initiation and two visits post-treatment is a must for inclusion.
Patients who were treated with OA starting in January 2023.
Patients with at least 3 months of follow-up following the treatment with OA.

Exclusion criteria:

1. Any patient who does not fulfill any of the inclusion criteria listed above.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Megfigyelési modellek: COHORT
Időperspektívák: RETROSPECTIVE

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
OA Cohort Patients with SMA type 1 who were treated with OA.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Proportion of SMA Type 1 Non-Sitters Patients Achieving Independent Sitting for ≥30 Seconds at Any Visit up to 12 Months After OA Administration Időkeret: Up to 12 months	Up to 12 months

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Number and Percentage of Patients With Adverse Events Időkeret: Up to approximately 3 years		Up to approximately 3 years
Duration Between Symptom Onset and Diagnosis Időkeret: Baseline		Baseline
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score Időkeret: Up to approximately 3 years	CHOP-INTEND is a validated motor function assessment for infants with SMA. The total score ranges from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function. Scores are derived from 16 items assessing spontaneous movement, strength, and motor abilities. An increase in score reflects improvement in motor function.	Up to approximately 3 years
Change From Baseline in CHOP-INTEND Score Időkeret: Baseline, up to approximately 3 years	CHOP-INTEND is a validated motor function assessment for infants with SMA. The total score ranges from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function. Scores are derived from 16 items assessing spontaneous movement, strength, and motor abilities. An increase in score reflects improvement in motor function.	Baseline, up to approximately 3 years
Hammersmith Infant Neurological Examination-Section 2 (HINE-2, Motor Milestones) Score Időkeret: Up to approximately 3 years	The HINE-2 is a motor milestone assessment evaluating developmental abilities in infants. The total score ranges from 0 to 26, with higher scores indicating greater achievement of motor milestones. The scale assesses milestones such as head control, sitting, rolling, crawling, standing, and walking. Higher scores correspond to more advanced motor development.	Up to approximately 3 years
Change From Baseline in HINE-2 Score Időkeret: Baseline, up to approximately 3 years	The HINE-2 is a motor milestone assessment evaluating developmental abilities in infants. The total score ranges from 0 to 26, with higher scores indicating greater achievement of motor milestones. The scale assesses milestones such as head control, sitting, rolling, crawling, standing, and walking. Higher scores correspond to more advanced motor development.	Baseline, up to approximately 3 years
Percentage of Patients who Maintain the Ability to Thrive at 12 Months After OA Treatment Időkeret: 12 months	Ability to thrive is defined as meeting the following criteria: Ability to tolerate thin liquids, as demonstrated by a formal swallowing assessment, with tested consistency classified as "very thin" or "thin" and results recorded as "normal swallow," "functional swallow," or "safe for swallowing"; No requirement for nutritional support via mechanical feeding methods (e.g., feeding tube); Maintenance of body weight at or above the 3rd percentile for age and sex, according to World Health Organization (WHO) child growth standards, appropriate for the child's age at assessment.	12 months
Number and Percentage of Patients Without Permanent Ventilatory Support or Death After OA Administration Időkeret: Up to approximately 3 years	Event-free survival of patients without permanent ventilatory support or death after OA administration. Permanent ventilatory support is defined as the requirement for either: Tracheostomy, or ≥16 hours per day of respiratory support (including non-invasive ventilation) for 14 or more consecutive days, in the absence of an acute reversible illness and excluding perioperative ventilation.	Up to approximately 3 years
Number and Percentage of Patients by Demographic and Clinical Characteristics Időkeret: Baseline	Demographic and clinical characteristics include: Sex City of residence Preterm birth status Functional classification Developmental milestones achieved prior to treatment initiation SMA-related symptoms Comorbidities CHOP-INTEND Score HINE-2 Score Ambulatory status Swallowing assessment result Feeding method Anthropometric measures	Baseline
Age Időkeret: Baseline	Age, gestational age at birth, age at symptom onset, and age at SMA type 1 diagnosis.	Baseline

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. november 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. július 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak