A Study of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies
2026年8月31日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
Targeted Therapies for Vascular Anomalies: A MultiCenter Real World Registry A Review of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies
This study aims to describe real-world patient characteristics, treatment patterns, and adverse events associated with targeted therapies used in patients with complex vascular anomalies.
The study will create an active registry for participating centers to enter data on patients with complex vascular anomalies being treated with sirolimus/everolimus (mTOR inhibitors), with/without trametinib (MEK inhibitor), or alpelisib (PIK3CA inhibitor).
Tertiary care centers in the United States (US) that receive referrals for complex vascular anomaly cases and use Electronic Health Records (EHRs) will contribute patient medical chart reviews to this registry.
調査の概要
状態
まだ募集していません
条件
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Pediatric and adult patients with complex vascular anomalies who have been treated for at least three months with mTOR inhibitors, PI3K inhibitors, and/or MEK inhibitors at academic and community vascular centers across the US.
説明
Inclusion criteria:
- Diagnosed with a spectrum of vascular anomalies including but not limited to congenital vascular and lymphatic anomalies, vascular tumors and lymphatic malformations, and acquired vascular malformations.
- Treated with ≥1 of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors, mitogen-activated protein kinase/ERK kinase (MEK) inhibitors and phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitors continuously for 3 months.
Exclusion criteria:
- Patients diagnosed with a vascular anomaly who have not been treated with mTOR inhibitors, MEK inhibitors and PI3K inhibitors for at least 3 months.
- Patients with other complex medical conditions; i.e. rare genetic syndromes.
- Patients receiving many other systemic therapies making data collection not feasible.
- Recurrent use of immunosuppressive agents, i.e. systemic steroids or targeted medical therapies for oncologic disorders, etc.
- Patients with significant gaps in data collection.
- Patients with concurrent enrollment in interventional trials.
Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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Complex Vascular Anomaly Group
Patients with vascular anomalies that were treated with mTOR inhibitors (sirolimus/everolimus), a MEK inhibitor (trametinib), and a PIK3CA inhibitor (alpelisib) for a minimum of 3 months.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン人口統計
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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Number of Patients by Clinical Characteristics
時間枠：Baseline
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Characteristics include vascular anomaly diagnosis, family history of vascular anomalies, cancer diagnosis, disease severity and anatomic locations involved, associated complications, other medical and surgical interventions, and other medications used.
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Baseline
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Number of Patients by Treatment Received in Each Line of Therapy
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Adverse Events per Person per Year (PPPY)
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Total Number of Adverse Events
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Percentage of Patients With Adverse Events
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Number of Clinical Response Events PPPY
時間枠：Up to 10 years
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Clinical response: improvement of function, reduction of symptoms and complications, i.e. pain, infection, bleeding, hospitalization, etc.
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Up to 10 years
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Total Number of Clinical Response Events
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Percentage of Patients Who Experience a Clinical Response
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Treatment Duration
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Number of Patients by Reason for Treatment Discontinuation
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Frequency of Labs and Imaging for Disease Monitoring
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Frequency of Adverse Events in Organ Systems
時間枠：Up to 10 years
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Up to 10 years
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Percentage of Patients With Disease/Quality of Life (QoL) Impact
時間枠：Up to 10 years
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Since this is not a clinical trial and validated instruments are not frequently used in routine clinical visits, disease/QoL impact will be defined by impact on daily activities (walking ambulation, hobbies), demand on multidisciplinary care and impact on emotions (mood, self-esteem).
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Up to 10 years
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Percentage of Patients With Clinical Parameters Relevant to Routine Care
時間枠：Up to 10 years
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Clinical parameters will include dosing and treatment duration and frequency of follow up.
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Up to 10 years
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年9月30日
一次修了 (推定)
2027年10月29日
研究の完了 (推定)
2027年10月29日
試験登録日
最初に提出
2026年8月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年8月11日
最初の投稿 (実際)
2026年8月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月31日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。