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A Study of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

31. August 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Targeted Therapies for Vascular Anomalies: A MultiCenter Real World Registry A Review of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

This study aims to describe real-world patient characteristics, treatment patterns, and adverse events associated with targeted therapies used in patients with complex vascular anomalies. The study will create an active registry for participating centers to enter data on patients with complex vascular anomalies being treated with sirolimus/everolimus (mTOR inhibitors), with/without trametinib (MEK inhibitor), or alpelisib (PIK3CA inhibitor). Tertiary care centers in the United States (US) that receive referrals for complex vascular anomaly cases and use Electronic Health Records (EHRs) will contribute patient medical chart reviews to this registry.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Gefäßanomalien

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Name: Novartis Pharmaceuticals
Telefonnummer: +41613241111
E-Mail: novartis.email@novartis.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Name: Novartis Pharmaceuticals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pediatric and adult patients with complex vascular anomalies who have been treated for at least three months with mTOR inhibitors, PI3K inhibitors, and/or MEK inhibitors at academic and community vascular centers across the US.

Beschreibung

Inclusion criteria:

Diagnosed with a spectrum of vascular anomalies including but not limited to congenital vascular and lymphatic anomalies, vascular tumors and lymphatic malformations, and acquired vascular malformations.
Treated with ≥1 of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors, mitogen-activated protein kinase/ERK kinase (MEK) inhibitors and phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitors continuously for 3 months.

Exclusion criteria:

Patients diagnosed with a vascular anomaly who have not been treated with mTOR inhibitors, MEK inhibitors and PI3K inhibitors for at least 3 months.
Patients with other complex medical conditions; i.e. rare genetic syndromes.
Patients receiving many other systemic therapies making data collection not feasible.
Recurrent use of immunosuppressive agents, i.e. systemic steroids or targeted medical therapies for oncologic disorders, etc.
Patients with significant gaps in data collection.
Patients with concurrent enrollment in interventional trials.

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Complex Vascular Anomaly Group Patients with vascular anomalies that were treated with mTOR inhibitors (sirolimus/everolimus), a MEK inhibitor (trametinib), and a PIK3CA inhibitor (alpelisib) for a minimum of 3 months.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Baseline-Demographie Zeitfenster: Baseline		Baseline
Number of Patients by Clinical Characteristics Zeitfenster: Baseline	Characteristics include vascular anomaly diagnosis, family history of vascular anomalies, cancer diagnosis, disease severity and anatomic locations involved, associated complications, other medical and surgical interventions, and other medications used.	Baseline
Number of Patients by Treatment Received in Each Line of Therapy Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Number of Adverse Events per Person per Year (PPPY) Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Total Number of Adverse Events Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Adverse Events Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Clinical Response Events PPPY Zeitfenster: Up to 10 years	Clinical response: improvement of function, reduction of symptoms and complications, i.e. pain, infection, bleeding, hospitalization, etc.	Up to 10 years
Total Number of Clinical Response Events Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients Who Experience a Clinical Response Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Treatment Duration Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Patients by Reason for Treatment Discontinuation Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Labs and Imaging for Disease Monitoring Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Adverse Events in Organ Systems Zeitfenster: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Disease/Quality of Life (QoL) Impact Zeitfenster: Up to 10 years	Since this is not a clinical trial and validated instruments are not frequently used in routine clinical visits, disease/QoL impact will be defined by impact on daily activities (walking ambulation, hobbies), demand on multidisciplinary care and impact on emotions (mood, self-esteem).	Up to 10 years
Percentage of Patients With Clinical Parameters Relevant to Routine Care Zeitfenster: Up to 10 years	Clinical parameters will include dosing and treatment duration and frequency of follow up.	Up to 10 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

30. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

29. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat