Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

31. srpna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Targeted Therapies for Vascular Anomalies: A MultiCenter Real World Registry A Review of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

This study aims to describe real-world patient characteristics, treatment patterns, and adverse events associated with targeted therapies used in patients with complex vascular anomalies. The study will create an active registry for participating centers to enter data on patients with complex vascular anomalies being treated with sirolimus/everolimus (mTOR inhibitors), with/without trametinib (MEK inhibitor), or alpelisib (PIK3CA inhibitor). Tertiary care centers in the United States (US) that receive referrals for complex vascular anomaly cases and use Electronic Health Records (EHRs) will contribute patient medical chart reviews to this registry.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Cévní anomálie

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Novartis Pharmaceuticals
Telefonní číslo: +41613241111
E-mail: novartis.email@novartis.com

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatric and adult patients with complex vascular anomalies who have been treated for at least three months with mTOR inhibitors, PI3K inhibitors, and/or MEK inhibitors at academic and community vascular centers across the US.

Popis

Inclusion criteria:

Diagnosed with a spectrum of vascular anomalies including but not limited to congenital vascular and lymphatic anomalies, vascular tumors and lymphatic malformations, and acquired vascular malformations.
Treated with ≥1 of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors, mitogen-activated protein kinase/ERK kinase (MEK) inhibitors and phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitors continuously for 3 months.

Exclusion criteria:

Patients diagnosed with a vascular anomaly who have not been treated with mTOR inhibitors, MEK inhibitors and PI3K inhibitors for at least 3 months.
Patients with other complex medical conditions; i.e. rare genetic syndromes.
Patients receiving many other systemic therapies making data collection not feasible.
Recurrent use of immunosuppressive agents, i.e. systemic steroids or targeted medical therapies for oncologic disorders, etc.
Patients with significant gaps in data collection.
Patients with concurrent enrollment in interventional trials.

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Complex Vascular Anomaly Group Patients with vascular anomalies that were treated with mTOR inhibitors (sirolimus/everolimus), a MEK inhibitor (trametinib), and a PIK3CA inhibitor (alpelisib) for a minimum of 3 months.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Výchozí demografické údaje Časové okno: Výchozí stav		Výchozí stav
Number of Patients by Clinical Characteristics Časové okno: Baseline	Characteristics include vascular anomaly diagnosis, family history of vascular anomalies, cancer diagnosis, disease severity and anatomic locations involved, associated complications, other medical and surgical interventions, and other medications used.	Baseline
Number of Patients by Treatment Received in Each Line of Therapy Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Number of Adverse Events per Person per Year (PPPY) Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Total Number of Adverse Events Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Adverse Events Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Clinical Response Events PPPY Časové okno: Up to 10 years	Clinical response: improvement of function, reduction of symptoms and complications, i.e. pain, infection, bleeding, hospitalization, etc.	Up to 10 years
Total Number of Clinical Response Events Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients Who Experience a Clinical Response Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Treatment Duration Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Patients by Reason for Treatment Discontinuation Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Labs and Imaging for Disease Monitoring Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Adverse Events in Organ Systems Časové okno: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Disease/Quality of Life (QoL) Impact Časové okno: Up to 10 years	Since this is not a clinical trial and validated instruments are not frequently used in routine clinical visits, disease/QoL impact will be defined by impact on daily activities (walking ambulation, hobbies), demand on multidisciplinary care and impact on emotions (mood, self-esteem).	Up to 10 years
Percentage of Patients With Clinical Parameters Relevant to Routine Care Časové okno: Up to 10 years	Clinical parameters will include dosing and treatment duration and frequency of follow up.	Up to 10 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality