Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Targeted Therapies for Vascular Anomalies: A MultiCenter Real World Registry A Review of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

This study aims to describe real-world patient characteristics, treatment patterns, and adverse events associated with targeted therapies used in patients with complex vascular anomalies. The study will create an active registry for participating centers to enter data on patients with complex vascular anomalies being treated with sirolimus/everolimus (mTOR inhibitors), with/without trametinib (MEK inhibitor), or alpelisib (PIK3CA inhibitor). Tertiary care centers in the United States (US) that receive referrals for complex vascular anomaly cases and use Electronic Health Records (EHRs) will contribute patient medical chart reviews to this registry.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Anomalie naczyniowe

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
Numer telefonu: +41613241111
E-mail: novartis.email@novartis.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Novartis Pharmaceuticals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pediatric and adult patients with complex vascular anomalies who have been treated for at least three months with mTOR inhibitors, PI3K inhibitors, and/or MEK inhibitors at academic and community vascular centers across the US.

Opis

Inclusion criteria:

Diagnosed with a spectrum of vascular anomalies including but not limited to congenital vascular and lymphatic anomalies, vascular tumors and lymphatic malformations, and acquired vascular malformations.
Treated with ≥1 of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors, mitogen-activated protein kinase/ERK kinase (MEK) inhibitors and phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitors continuously for 3 months.

Exclusion criteria:

Patients diagnosed with a vascular anomaly who have not been treated with mTOR inhibitors, MEK inhibitors and PI3K inhibitors for at least 3 months.
Patients with other complex medical conditions; i.e. rare genetic syndromes.
Patients receiving many other systemic therapies making data collection not feasible.
Recurrent use of immunosuppressive agents, i.e. systemic steroids or targeted medical therapies for oncologic disorders, etc.
Patients with significant gaps in data collection.
Patients with concurrent enrollment in interventional trials.

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Complex Vascular Anomaly Group Patients with vascular anomalies that were treated with mTOR inhibitors (sirolimus/everolimus), a MEK inhibitor (trametinib), and a PIK3CA inhibitor (alpelisib) for a minimum of 3 months.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Charakterystyki Demograficzne na Poziomie Wyjściowym Ramy czasowe: Wartość wyjściowa		Wartość wyjściowa
Number of Patients by Clinical Characteristics Ramy czasowe: Baseline	Characteristics include vascular anomaly diagnosis, family history of vascular anomalies, cancer diagnosis, disease severity and anatomic locations involved, associated complications, other medical and surgical interventions, and other medications used.	Baseline
Number of Patients by Treatment Received in Each Line of Therapy Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Number of Adverse Events per Person per Year (PPPY) Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Total Number of Adverse Events Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Adverse Events Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Clinical Response Events PPPY Ramy czasowe: Up to 10 years	Clinical response: improvement of function, reduction of symptoms and complications, i.e. pain, infection, bleeding, hospitalization, etc.	Up to 10 years
Total Number of Clinical Response Events Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients Who Experience a Clinical Response Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Treatment Duration Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Patients by Reason for Treatment Discontinuation Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Labs and Imaging for Disease Monitoring Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Adverse Events in Organ Systems Ramy czasowe: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Disease/Quality of Life (QoL) Impact Ramy czasowe: Up to 10 years	Since this is not a clinical trial and validated instruments are not frequently used in routine clinical visits, disease/QoL impact will be defined by impact on daily activities (walking ambulation, hobbies), demand on multidisciplinary care and impact on emotions (mood, self-esteem).	Up to 10 years
Percentage of Patients With Clinical Parameters Relevant to Routine Care Ramy czasowe: Up to 10 years	Clinical parameters will include dosing and treatment duration and frequency of follow up.	Up to 10 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 sierpnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości