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A Study of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

31 agosto 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Targeted Therapies for Vascular Anomalies: A MultiCenter Real World Registry A Review of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies

This study aims to describe real-world patient characteristics, treatment patterns, and adverse events associated with targeted therapies used in patients with complex vascular anomalies. The study will create an active registry for participating centers to enter data on patients with complex vascular anomalies being treated with sirolimus/everolimus (mTOR inhibitors), with/without trametinib (MEK inhibitor), or alpelisib (PIK3CA inhibitor). Tertiary care centers in the United States (US) that receive referrals for complex vascular anomaly cases and use Electronic Health Records (EHRs) will contribute patient medical chart reviews to this registry.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Anomalie vascolari

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Novartis Pharmaceuticals
Numero di telefono: +41613241111
Email: novartis.email@novartis.com

Backup dei contatti dello studio

Nome: Novartis Pharmaceuticals

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pediatric and adult patients with complex vascular anomalies who have been treated for at least three months with mTOR inhibitors, PI3K inhibitors, and/or MEK inhibitors at academic and community vascular centers across the US.

Descrizione

Inclusion criteria:

Diagnosed with a spectrum of vascular anomalies including but not limited to congenital vascular and lymphatic anomalies, vascular tumors and lymphatic malformations, and acquired vascular malformations.
Treated with ≥1 of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors, mitogen-activated protein kinase/ERK kinase (MEK) inhibitors and phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitors continuously for 3 months.

Exclusion criteria:

Patients diagnosed with a vascular anomaly who have not been treated with mTOR inhibitors, MEK inhibitors and PI3K inhibitors for at least 3 months.
Patients with other complex medical conditions; i.e. rare genetic syndromes.
Patients receiving many other systemic therapies making data collection not feasible.
Recurrent use of immunosuppressive agents, i.e. systemic steroids or targeted medical therapies for oncologic disorders, etc.
Patients with significant gaps in data collection.
Patients with concurrent enrollment in interventional trials.

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Complex Vascular Anomaly Group Patients with vascular anomalies that were treated with mTOR inhibitors (sirolimus/everolimus), a MEK inhibitor (trametinib), and a PIK3CA inhibitor (alpelisib) for a minimum of 3 months.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Dati demografici al basale Lasso di tempo: Valore basale		Valore basale
Number of Patients by Clinical Characteristics Lasso di tempo: Baseline	Characteristics include vascular anomaly diagnosis, family history of vascular anomalies, cancer diagnosis, disease severity and anatomic locations involved, associated complications, other medical and surgical interventions, and other medications used.	Baseline
Number of Patients by Treatment Received in Each Line of Therapy Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Number of Adverse Events per Person per Year (PPPY) Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Total Number of Adverse Events Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Adverse Events Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Clinical Response Events PPPY Lasso di tempo: Up to 10 years	Clinical response: improvement of function, reduction of symptoms and complications, i.e. pain, infection, bleeding, hospitalization, etc.	Up to 10 years
Total Number of Clinical Response Events Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients Who Experience a Clinical Response Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Treatment Duration Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Number of Patients by Reason for Treatment Discontinuation Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Labs and Imaging for Disease Monitoring Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Frequency of Adverse Events in Organ Systems Lasso di tempo: Up to 10 years		Up to 10 years
Percentage of Patients With Disease/Quality of Life (QoL) Impact Lasso di tempo: Up to 10 years	Since this is not a clinical trial and validated instruments are not frequently used in routine clinical visits, disease/QoL impact will be defined by impact on daily activities (walking ambulation, hobbies), demand on multidisciplinary care and impact on emotions (mood, self-esteem).	Up to 10 years
Percentage of Patients With Clinical Parameters Relevant to Routine Care Lasso di tempo: Up to 10 years	Clinical parameters will include dosing and treatment duration and frequency of follow up.	Up to 10 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

29 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

29 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità