A Study of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies
31 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Targeted Therapies for Vascular Anomalies: A MultiCenter Real World Registry A Review of Clinical Practice and Real-world Care of Patients Treated With mTOR, PI3K, and MEK Inhibitors for Extracranial Vascular Anomalies
This study aims to describe real-world patient characteristics, treatment patterns, and adverse events associated with targeted therapies used in patients with complex vascular anomalies.
The study will create an active registry for participating centers to enter data on patients with complex vascular anomalies being treated with sirolimus/everolimus (mTOR inhibitors), with/without trametinib (MEK inhibitor), or alpelisib (PIK3CA inhibitor).
Tertiary care centers in the United States (US) that receive referrals for complex vascular anomaly cases and use Electronic Health Records (EHRs) will contribute patient medical chart reviews to this registry.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pediatric and adult patients with complex vascular anomalies who have been treated for at least three months with mTOR inhibitors, PI3K inhibitors, and/or MEK inhibitors at academic and community vascular centers across the US.
Descripción
Inclusion criteria:
- Diagnosed with a spectrum of vascular anomalies including but not limited to congenital vascular and lymphatic anomalies, vascular tumors and lymphatic malformations, and acquired vascular malformations.
- Treated with ≥1 of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors, mitogen-activated protein kinase/ERK kinase (MEK) inhibitors and phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitors continuously for 3 months.
Exclusion criteria:
- Patients diagnosed with a vascular anomaly who have not been treated with mTOR inhibitors, MEK inhibitors and PI3K inhibitors for at least 3 months.
- Patients with other complex medical conditions; i.e. rare genetic syndromes.
- Patients receiving many other systemic therapies making data collection not feasible.
- Recurrent use of immunosuppressive agents, i.e. systemic steroids or targeted medical therapies for oncologic disorders, etc.
- Patients with significant gaps in data collection.
- Patients with concurrent enrollment in interventional trials.
Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Complex Vascular Anomaly Group
Patients with vascular anomalies that were treated with mTOR inhibitors (sirolimus/everolimus), a MEK inhibitor (trametinib), and a PIK3CA inhibitor (alpelisib) for a minimum of 3 months.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Demografía inicial
Periodo de tiempo: Valor inicial
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Valor inicial
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Number of Patients by Clinical Characteristics
Periodo de tiempo: Baseline
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Characteristics include vascular anomaly diagnosis, family history of vascular anomalies, cancer diagnosis, disease severity and anatomic locations involved, associated complications, other medical and surgical interventions, and other medications used.
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Baseline
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Number of Patients by Treatment Received in Each Line of Therapy
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of Adverse Events per Person per Year (PPPY)
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Total Number of Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Percentage of Patients With Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Number of Clinical Response Events PPPY
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Clinical response: improvement of function, reduction of symptoms and complications, i.e. pain, infection, bleeding, hospitalization, etc.
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Up to 10 years
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Total Number of Clinical Response Events
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Percentage of Patients Who Experience a Clinical Response
Periodo de tiempo: Up to 10 years
|
Up to 10 years
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Treatment Duration
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Number of Patients by Reason for Treatment Discontinuation
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Frequency of Labs and Imaging for Disease Monitoring
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Frequency of Adverse Events in Organ Systems
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Up to 10 years
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Percentage of Patients With Disease/Quality of Life (QoL) Impact
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Since this is not a clinical trial and validated instruments are not frequently used in routine clinical visits, disease/QoL impact will be defined by impact on daily activities (walking ambulation, hobbies), demand on multidisciplinary care and impact on emotions (mood, self-esteem).
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Up to 10 years
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Percentage of Patients With Clinical Parameters Relevant to Routine Care
Periodo de tiempo: Up to 10 years
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Clinical parameters will include dosing and treatment duration and frequency of follow up.
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Up to 10 years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
29 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
29 de octubre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de agosto de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de agosto de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
17 de agosto de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CBYL719F1US02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .