피부경화증 환자에서 화학요법 후 자가 골수이식의 안전성과 가치

SSc는 피부와 내부 장기를 지탱하는 결합 조직의 비정상적인 성장과 관련된 만성 질환입니다. 이 질병은 피부에 영향을 주어 피부를 단단하고 단단하게 만듭니다. 또한 심장, 폐 및 신장과 같은 혈관 및 내부 장기를 손상시킬 수 있습니다. 처음에는 화학 요법과 백혈구 성장 인자가 투여된 후 전구 혈액 세포가 골수에서 혈류로 동원됩니다. 이러한 전구체(또는 자가 줄기 세포)는 백혈구 성분채집술이라는 절차를 통해 혈류에서 수확할 수 있습니다. 고용량 화학 요법 후 환자의 몸에 다시 이식되는 전구체 혈액 세포입니다. 자가 줄기 세포는 거부의 위험이 없기 때문에 기증자 골수보다 선호됩니다. 이 연구는 SSc 환자의 정맥 화학 요법 후 자가 골수 이식의 안전성과 효과를 평가할 것입니다.

이식 전에 환자는 디프테리아/파상풍(DT) 예방 접종 및 채혈을 받습니다. 백신 접종 2주 후, 환자는 Hickman 카테터를 몸에 삽입하고 병원에 입원하여 정맥(IV) 시클로포스파미드로 동원 화학 요법을 받게 됩니다. 환자는 시클로포스파마이드 요법을 받은 후 퇴원할 것이며, 현지에 머물러야 하며 혈액 샘플을 채취하고 혈액 세포 생산을 촉진하기 위해 성장 인자인 G-CSF 주사를 받기 위해 매일 외래 진료소로 돌아와야 한다는 점을 이해하고 퇴원할 것입니다. 환자는 백혈구(WBC) 수가 2500 cells/mm3 이상에 도달하면 클리닉에서 백혈구 성분채집술을 받게 됩니다. Nexell Isolex 300i라는 기계를 사용하여 백혈구 성분채집술로 수집한 세포에서 T 세포를 제거합니다.

백혈구 성분채집술 및 기타 이식 전 절차가 완료된 후 환자는 약 14~21일 동안 입원하게 됩니다. 입원 1일부터 5일까지 환자는 플루다라빈 IV와 시클로포스파미드의 가능한 용량 중 하나를 투여받습니다. 3일에서 5일 사이에 환자는 IV 티모글로불린을 투여받아 전신 경화증으로 인한 손상을 일으키는 T 세포를 죽입니다. 8일차에 환자는 이전 백혈구 성분채집술 절차에서 얻은 자신의 줄기 세포를 받게 됩니다. 병원에 있는 동안 환자는 매일 혈액 수집을 통해 모니터링되며 백혈구 수치가 안전하고 안정적인 수준으로 돌아올 때까지 퇴원하지 않습니다. 퇴원 전에 환자는 두 번째 백혈구 성분채집술을 받게 됩니다.

환자는 이식 후 최대 100일 동안 피츠버그 지역에 머물러야 합니다. 연구 방문은 이식 후 처음 3개월 동안 그리고 이식 후 4, 5, 6, 9, 12, 18 및 24개월에 매주 클리닉에서 이루어집니다. 연구 방문에는 신체 검사 및 혈액 수집이 포함됩니다. 환자는 또한 설문지를 작성해야 합니다. 환자는 1개월에 심전도(EKG), 6개월에 흉부 엑스레이, 6, 18개월에 24시간 소변 수집, 6, 12, 24개월에 폐 검사를 받게 됩니다. 환자의 건강을 평가하기 위해 이식 후 12개월 및 24개월에 추가 백혈구 성분채집술을 실시할 것입니다.