탈라세미아 및 철 유도 심장 질환 환자를 위한 데페리프론의 자비로운 사용

반복적인 적혈구 수혈은 과도한 철분을 배설하는 효율적인 메커니즘이 신체에 없기 때문에 수혈 철분 과부하로 이어집니다. 치료하지 않으면 철분이 간, 심장 및 내분비선에 축적됩니다. 부정맥과 울혈성 심부전을 포함한 심장 합병증은 수혈 철분 과부하로 인한 사망의 가장 흔한 원인입니다. 새로운 자기 공명 영상(MRI) T2* 기술을 사용하면 심장 철분 부하를 추정할 수 있고 심장 질환의 위험이 가장 높은 환자(T2* < 10ms인 환자)를 식별할 수 있습니다. 30년 이상 동안 데페록사민은 표준 치료법이었습니다. 그러나 투여 방식이 복잡하여(매일 8~12시간에 걸쳐 피하 또는 정맥 내 주입) 순응도가 낮습니다. 따라서 심장 질환과 조기 사망은 만성 수혈로 치료받는 환자에게 계속해서 중요한 문제입니다. 심장 합병증의 치료에는 매일 24시간 동안 정맥 내 투여를 권장하는 것을 포함하여 데페록사민으로 치료를 강화하는 것이 포함됩니다. 데페리프론은 미국에서 사용하도록 FDA 승인을 받지 않은 경구용 킬레이트제입니다. 최근 연구에 따르면 데페리프론은 심장 철분을 제거하고 철로 인한 심장 독성을 줄이는 데 데페록사민보다 우수합니다. 데페리프론의 가장 심각한 부작용은 무과립구증이며, 기타 부작용으로는 위장관 증상, 가역적 관절통, 소변의 붉은 변색, 드물게 자가면역질환 등이 있다. 연구에 참여하는 환자는 이러한 독성에 대해 면밀히 모니터링됩니다. 현재 필라델피아 어린이 병원에서 정기적으로 추적 관찰 중인 환자는 환자의 현재 용량으로 데페록사민과 함께 3회 분할 용량으로 데페리프론 75mg/kg/일을 경구로 처방받게 됩니다. 호중구 수를 모니터링하기 위해 일주일에 한 번 실험실을 뽑을 것이며 페리틴과 ALT 수치를 모니터링하기 위해 3개월마다 추가 실험실을 뽑을 것입니다.