수포성 표피 용해를 위한 동종 조혈 줄기 세포 이식
2017년 12월 3일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
표피박리 수포증 피험자의 생화학적 결함을 교정하고 기증자 조직에 대한 내성을 만들기 위한 동종 조혈 세포 이식
근거: 동물 모델에서 줄기 세포는 피부에 서식하고 열성 이영양성 수포성 표피 용해증(RDEB)(콜라겐 7 결핍)과 관련된 생화학적 및 구조적 이상을 복구하는 것으로 나타났습니다.
목적: RDEB 치료에서 줄기세포 주입의 안전성과 효과를 확인합니다.
연구 개요
상세 설명
목표:
주요한
- 공여자에 의한 수포 표피 박리증 환자에서 100일째에 검출 가능한 공여자 유래 콜라겐 유형 VII의 발생률을 추정합니다.
중고등 학년
- 180일째 이식 관련 사망 발생률 결정
- 21일, 100일, 180일, 365일 및 730일에 혈액 키메라 현상의 발생률을 결정합니다.
- 42일째 호중구 회복 및 180일째 혈소판 회복 발생률 결정
- 100일째에 급성 이식편대숙주병(GVHD) 등급 II-IV 및 등급 III-IV의 발생률을 결정합니다.
- 1년차에 만성 GVHD 발생률 결정
- 1년 및 2년 생존 확률 결정
- 피부에서 기증자 유래 세포의 발생률 결정
- 물집 형성에 대한 저항성 확인 개요: 이것은 오픈 라벨 파일럿 연구입니다.
- 컨디셔닝 요법: -9~-4일에 6시간마다 2시간에 걸쳐 Busulfan 정맥 주사(IV), -5~-3일에 1시간에 걸쳐 fludarabine phosphate IV, -5~-3일에 1시간에 걸쳐 고용량 cyclophosphamide IV -2.
- 0일째 줄기세포 이식.
연구 치료 완료 후, 환자는 최소 5년 동안 주기적으로 추적 관찰됩니다.
예상 발생률: 30명의 환자
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
수포표피박리증(EB)의 진단
다음에 의해 문서화 된 콜라겐 유형 VII 결핍:
- 항원 매핑(LH7.2 항체)
- 앵커링 피브릴의 미세 구조 분석
- DNA 돌연변이 분석
- 성능 상태: >50% Lansky; >50% 카르노프스키
적절한 장기 기능
- 신장: 사구체 여과율 > 60ml/min/1.73m2 10세 이하의 환자
- 간: 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소/알라닌 아미노전이효소(AST/ALT), 알칼리성 인산분해효소(ALP) < 5 x 정상 상한치 4.2.3 폐: 산소 포화도 >92% 4.2.4 심장: 좌심실 박출률 > 45%.
건강한 관련 조혈모세포 기증자가 이용 가능하고 다음 기준 중 하나를 충족:
- HLA-A, B, DRB1-동일 형제 골수 및/또는 제대혈 기증자(우선순위)
- HLA-A, B, DRB1 일치 또는 부분 일치 친족 기증자(2순위)
- 기증자는 보인자일 수 있지만 EB의 영향을 받지 않아야 합니다.
- 8/8 HLA A, B, C, DRB1 대립형질 수준 일치 비관련 골수 기증자(3순위 우선순위)
- 7/8 HLA-A, B, C, DRB1 대립형질 수준 일치 비혈연 골수 기증자 또는 4/6 HLA-A, B(항원 수준), DRB1(대립유전자 수준) 일치 비혈연 제대혈 기증자(4순위)
제외 기준:
- 이식 당시 활동성 감염(30일 이내 아스페르길루스 또는 기타 곰팡이 활동성 감염 포함)
- 피부의 편평 세포 암종
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 병력
- 기증자 피부로 사전 이식
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 수포성표피박리증(EB) 환자
연구 요법에 따라 화학 요법 및 줄기 세포 이식으로 치료받은 수포성 표피박리증 환자.
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-9일부터 -6일까지: < 12kg IV인 경우 6시간마다 1.1mg/kg; > 12kg인 경우 0.8mg/kg.
다른 이름들:
-5일부터 -2일까지: 120분에 걸쳐 50 mg/kg IV.
다른 이름들:
-5일부터 -3일까지: 60분에 걸쳐 25mg/m2 IV.
다른 이름들:
동종 골수, 말초 줄기 세포 또는 제대혈 이식
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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검출 가능한 콜라겐 유형 VII를 가진 환자의 수
기간: 이식 후 100일차
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VII형 콜라겐이 있는 수포표피박리증 환자 수.
유형 VII 콜라겐 결함은 종종 표피암을 동반하는 물집이 생기는 피부 질환인 열성 이영양성 수포성 표피 용해증(RDEB)을 유발합니다.
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이식 후 100일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공여자 키메라증이 70% 초과인 환자 수
기간: 이식 후 21일, 100일, 180일, 365일 및 730일
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공여자 키메라증 환자 수 - 말초 혈액 또는 골수를 통한 환자의 공여자 세포 비율.
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이식 후 21일, 100일, 180일, 365일 및 730일
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이식 관련 사망 환자 수
기간: 이식 후 180일차
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이식 합병증으로 사망한 환자 수(이전 재발 또는 진행 없이 사망한 모든 환자 포함).
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이식 후 180일차
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혈소판 생착 환자 수
기간: 이식 후 180일차
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3회 연속 측정 시 혈소판 수가 >5 x 10^10 cells/liter인 환자 수.
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이식 후 180일차
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급성 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
기간: 이식 후 100일차
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GVHD 환자 수.
급성 이식편대숙주병(Acute Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 단기 합병증입니다.
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이식 후 100일차
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만성 이식편대숙주병(cGVHD) 환자 수
기간: 이식 후 365일
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CGVHD 환자 수; 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 장기 합병증입니다.
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이식 후 365일
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전반적인 생존
기간: 이식 후 1년 및 2년
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생존은 이식 후 생존한 환자의 수로 정의됩니다.
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이식 후 1년 및 2년
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피부에 기증자 유래 세포가 있는 환자 수
기간: 이식 후 90일
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기증자 피부 키메라증 환자의 수 - 환자 표피의 기증자 세포(골수 이식 시 골수와 숙주 세포가 이식편대숙주 거부반응의 징후 없이 양립하게 존재하는 상태).
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이식 후 90일
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물집 형성에 저항하는 환자의 수
기간: 1개월부터 24개월까지 포함
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부압에 대한 반응으로 입증된 물집 형성에 대한 저항성.
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1개월부터 24개월까지 포함
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호중구 생착 환자 수
기간: 이식 후 42일차
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연속 3일 동안 절대 호중구 수가 >5 x 10^8 세포/리터인 환자 수.
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이식 후 42일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2007년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 12월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 12월 3일
마지막으로 확인됨
2017년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT2006-15
- CDR0000546620 (기타 식별자: PDQ)
- UMN-0702M01504 (기타 식별자: IRB, University of Minnesota)
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