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Trapianto Allogenico Di Cellule Staminali Emopoietiche Per L'Epidermolisi Bollosa

3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto allogenico di cellule emopoietiche per correggere il difetto biochimico e creare tolleranza al tessuto del donatore in soggetti con epidermolisi bollosa

RAZIONALE: Nei modelli animali, è stato dimostrato che le cellule staminali si stabiliscono sulla pelle e riparano le anomalie biochimiche e strutturali associate all'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) (carenza di collagene 7).

SCOPO: Determinare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule staminali nel trattamento della RDEB.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Stimare l'incidenza di collagene di tipo VII derivato da donatore rilevabile al giorno 100 nei pazienti con epidermolisi bollosa per donatore.

Secondario

  • Determinare l'incidenza della mortalità correlata al trapianto al giorno 180
  • Determina l'incidenza del chimerismo del sangue ai giorni 21, 100, 180, 365 e 730
  • Determinare l'incidenza del recupero dei neutrofili al giorno 42 e il recupero delle piastrine al giorno 180
  • Determinare l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado II-IV e di grado III-IV al giorno 100
  • Determinare l'incidenza della GVHD cronica a 1 anno
  • Determinare la probabilità di sopravvivenza a 1 e 2 anni
  • Determinare l'incidenza di cellule derivate da donatori nella pelle
  • Determinare la resistenza alla formazione di bolle SCHEMA: Questo è uno studio pilota in aperto.
  • Regime di condizionamento: busulfan per via endovenosa (IV) nell'arco di 2 ore ogni 6 ore nei giorni da -9 a -4, fludarabina fosfato EV nell'arco di 1 ora nei giorni da -5 a -3 e ciclofosfamide ad alte dosi EV nell'arco di 1 ora nei giorni da -5 a -2.
  • Trapianto di cellule staminali il giorno 0.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per almeno 5 anni.

ACCUMULO PREVISTO: 30 pazienti

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di epidermolisi bollosa (EB)

    • Deficit di collagene di tipo VII documentato da:

      • Mappatura antigenica (anticorpo LH7.2)
      • Analisi dell'ultrastruttura delle fibrille di ancoraggio
      • Analisi delle mutazioni del DNA
  • Stato delle prestazioni: >50% Lansky; >50% Karnofsky

  • Adeguata funzionalità degli organi

    • Renale: velocità di filtrazione glomerulare > 60 ml/min/1,73 m2 pazienti di età ≤ 10 anni
    • Epatico: bilirubina, aspartato aminotransferasi/alanina aminotransferasi (AST/ALT), fosfatasi alcalina (ALP) < 5 x limite superiore della norma 4.2.3 Polmonare: saturazione di ossigeno >92% 4.2.4 Cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra > 45%.

  • Donatore sano di cellule staminali emopoietiche imparentato disponibile e che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

    • HLA-A, B, DRB1-identico fratello donatore di midollo osseo e/o sangue del cordone ombelicale (prima priorità)
    • Donatore correlato HLA-A, B, DRB1 compatibile o parzialmente compatibile (seconda priorità)
    • Il donatore può essere un portatore ma non deve essere affetto da EB
    • 8/8 HLA A, B, C, DRB1 livello allelico abbinato a donatore di midollo non imparentato (terza priorità)
    • 7/8 HLA-A, B, C, donatore di midollo non imparentato con livello allelico DRB1 o 4/6 HLA-A, B (livello di antigene), DRB1 (livello allelico) donatore non imparentato di sangue del cordone ombelicale (quarta priorità)

Criteri di esclusione:

  • Infezione attiva al momento del trapianto (inclusa infezione attiva da Aspergillus o altra muffa entro 30 giorni)
  • Carcinoma a cellule squamose della pelle
  • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Precedente trapianto con pelle del donatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti con epidermolisi bollosa (EB).
Pazienti con epidermolisi bollosa trattati per regime di studio con chemioterapia e trapianto di cellule staminali.
Droga: busulfan
Dal giorno -9 al giorno -6: 1,1 mg/kg se < 12 kg EV ogni 6 ore; 0,8 mg/kg se > 12 kg.
Altri nomi:
  • Bulsulfex
Droga: ciclofosfamide
Dal giorno -5 al giorno -2: 50 mg/kg EV in 120 min.
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: fludarabina fosfato
Dal giorno -5 al giorno -3: 25 mg/m2 EV in 60 min.
Altri nomi:
  • Fludar
  • Fludarabina
Procedura: trapianto di midollo osseo emopoietico
trapianto di midollo osseo allogenico, cellule staminali periferiche o sangue del cordone ombelicale
Altri nomi:
  • Trapianto di midollo osseo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con collagene rilevabile di tipo VII
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con epidermolisi bollosa con collagene di tipo VII. I difetti del collagene di tipo VII causano l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), un disturbo cutaneo vescicolare spesso accompagnato da tumori epidermici.
Giorno 100 dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con chimerismo del donatore >70%.
Lasso di tempo: Giorni 21, 100, 180, 365 e 730 dopo il trapianto
Numero di pazienti con chimerismo del donatore - percentuale di cellule del donatore nel paziente attraverso il sangue periferico o il midollo osseo.
Giorni 21, 100, 180, 365 e 730 dopo il trapianto
Numero di pazienti con mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno 180 Post Trapianto
Numero di pazienti deceduti a causa di complicanze del trapianto (include tutti i decessi senza precedenti recidive o progressioni).
Giorno 180 Post Trapianto
Numero di pazienti con attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Giorno 180 Post Trapianto
Numero di pazienti con conta piastrinica >5 x 10^10 cellule/litro per 3 misurazioni consecutive.
Giorno 180 Post Trapianto
Numero di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con GVHD. La malattia acuta del trapianto contro l'ospite è una grave complicanza a breve termine creata dall'infusione di cellule del donatore in un ospite estraneo.
Giorno 100 dopo il trapianto
Numero di pazienti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD)
Lasso di tempo: Giorno 365 dopo il trapianto
Numero di pazienti con cGVHD; una grave complicanza a lungo termine creata dall'infusione di cellule del donatore in un ospite estraneo.
Giorno 365 dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno e 2 anni dopo il trapianto
La sopravvivenza è definita come il numero di pazienti vivi dopo il trapianto.
1 anno e 2 anni dopo il trapianto
Numero di pazienti con cellule derivate da donatori nella pelle
Lasso di tempo: Giorno 90 dopo il trapianto
Numero di pazienti con chimerismo della pelle del donatore: cellule del donatore nell'epidermide del paziente (uno stato nel trapianto di midollo osseo in cui il midollo osseo e le cellule ospiti esistono in modo compatibile senza segni di malattia da rigetto del trapianto contro l'ospite).
Giorno 90 dopo il trapianto
Numero di pazienti con resistenza alla formazione di vesciche
Lasso di tempo: Dal mese 1 al mese 24 inclusi
Resistenza alla formazione di bolle dimostrata dalla risposta alla pressione negativa.
Dal mese 1 al mese 24 inclusi
Numero di pazienti con attecchimento di neutrofili
Lasso di tempo: Giorno 42 post trapianto
Numero di pazienti con una conta assoluta dei neutrofili >5 x 10^8 cellule/litro per 3 giorni consecutivi.
Giorno 42 post trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2007

Primo Inserito (Stima)

24 maggio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2006-15
  • CDR0000546620 (Altro identificatore: PDQ)
  • UMN-0702M01504 (Altro identificatore: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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