Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku pęcherzowego oddzielania się naskórka

3 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych w celu skorygowania defektu biochemicznego i stworzenia tolerancji na tkankę dawcy u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

UZASADNIENIE: W modelach zwierzęcych wykazano, że komórki macierzyste zagnieżdżają się w skórze i naprawiają nieprawidłowości biochemiczne i strukturalne związane z recesywną dystroficzną pęcherzową oddzielającą się naskórka (RDEB) (niedobór kolagenu 7).

CEL: Określenie bezpieczeństwa i skuteczności infuzji komórek macierzystych w leczeniu RDEB.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

  • Oszacuj częstość występowania wykrywalnego kolagenu typu VII pochodzącego od dawcy w dniu 100 u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka od dawcy.

Wtórny

  • Określ częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem w dniu 180
  • Określ częstość występowania chimeryzmu krwi w dniach 21, 100, 180, 365 i 730
  • Określić częstość regeneracji neutrofili w dniu 42 i regeneracji płytek krwi w dniu 180
  • Określić częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia II-IV i stopnia III-IV w dniu 100
  • Określ częstość występowania przewlekłej GVHD po 1 roku
  • Określ prawdopodobieństwo przeżycia 1 i 2 lat
  • Określ częstość występowania komórek pochodzących od dawcy w skórze
  • Określenie odporności na tworzenie się pęcherzy ZARYS: Jest to otwarte badanie pilotażowe.
  • Schemat kondycjonowania: Busulfan dożylnie (IV) przez 2 godziny co 6 godzin w dniach -9 do -4, fosforan fludarabiny IV przez 1 godzinę w dniach -5 do -3 i cyklofosfamid w dużej dawce dożylnie przez 1 godzinę w dniach -5 do -2.
  • Przeszczep komórek macierzystych w dniu 0.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez co najmniej 5 lat.

PRZEWIDYWANA LICZBA: 30 pacjentów

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie pęcherzowego oddzielania się naskórka (EB)

    • Udokumentowany niedobór kolagenu typu VII przez:

      • Mapowanie antygenowe (przeciwciało LH7.2)
      • Analiza ultrastruktury włókien kotwiących
      • Analiza mutacji DNA
  • Status wydajności: >50% Lansky'ego; >50% Karnofskiego

  • Odpowiednia funkcja narządów

    • Nerki: przesączanie kłębuszkowe > 60 ml/min/1,73 m2 pacjentów w wieku ≤ 10 lat
    • Wątroba: bilirubina, aminotransferaza asparaginianowa/aminotransferaza alaninowa (AST/ALT), fosfataza alkaliczna (ALP) < 5 x górna granica normy 4.2.3 Płuc: wysycenie tlenem >92% 4.2.4 Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory > 45%.

  • Dostępny zdrowy spokrewniony dawca hematopoetycznych komórek macierzystych i spełniający 1 z następujących kryteriów:

    • HLA-A, B, DRB1-identyczne rodzeństwo dawców szpiku kostnego i/lub krwi pępowinowej (pierwszeństwo)
    • Pokrewny dawca zgodny pod względem HLA-A, B, DRB1 lub częściowo zgodny (drugi priorytet)
    • Dawca może być nosicielem, ale musi być odporny na EB
    • 8/8 HLA A, B, C, DRB1 na poziomie alleli dopasowanych do niespokrewnionego dawcy szpiku (trzeci priorytet)
    • 7/8 HLA-A, B, C, DRB1 na poziomie dopasowanego niespokrewnionego dawcy szpiku lub 4/6 HLA-A, B (poziom antygenu), DRB1 (poziom allelu) dopasowanego niespokrewnionego dawcy krwi pępowinowej (czwarty priorytet)

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna infekcja w czasie przeszczepu (w tym aktywna infekcja Aspergillus lub inną pleśnią w ciągu 30 dni)
  • Rak płaskonabłonkowy skóry
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Wcześniejszy przeszczep skóry dawcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Epidermolysis Bullosa (EB) Pacjenci
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka leczeni według schematu badania za pomocą chemioterapii i przeszczepu komórek macierzystych.
Lek: busulfan
Dzień -9 do Dzień -6: 1,1 mg/kg, jeśli < 12 kg IV co 6 godzin; 0,8 mg/kg, jeśli > 12 kg.
Inne nazwy:
  • Bulsulfex
Lek: cyklofosfamid
Dzień -5 do Dzień -2: 50 mg/kg IV przez 120 min.
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: fosforan fludarabiny
Dzień -5 do Dzień -3: 25 mg/m2 dożylnie przez 60 min.
Inne nazwy:
  • Fludara
  • Fludarabina
Procedura: przeszczep szpiku krwiotwórczego
przeszczep allogenicznego szpiku kostnego, obwodowych komórek macierzystych lub krwi pępowinowej
Inne nazwy:
  • Przeszczep szpiku kostnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z wykrywalnym kolagenem typu VII
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka, którzy mieli kolagen typu VII. Defekty kolagenu typu VII powodują recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka (RDEB), pęcherzową chorobę skóry, której często towarzyszy rak naskórka.
Dzień 100 po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z >70% chimeryzmem dawcy
Ramy czasowe: Dni 21, 100, 180, 365 i 730 po przeszczepie
Liczba pacjentów z chimeryzmem dawcy - odsetek komórek dawcy u pacjenta z krwi obwodowej lub szpiku kostnego.
Dni 21, 100, 180, 365 i 730 po przeszczepie
Liczba pacjentów ze śmiertelnością związaną z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień 180 po przeszczepie
Liczba pacjentów, którzy zmarli z powodu powikłań po przeszczepie (obejmuje wszystkie zgony bez wcześniejszego nawrotu lub progresji).
Dzień 180 po przeszczepie
Liczba pacjentów z wszczepem płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 180 po przeszczepie
Liczba pacjentów z liczbą płytek krwi >5 x 10^10 komórek/litr w 3 kolejnych pomiarach.
Dzień 180 po przeszczepie
Liczba pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z GVHD. Ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi jest poważnym, krótkotrwałym powikłaniem powstałym w wyniku infuzji komórek dawcy do obcego gospodarza.
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD)
Ramy czasowe: Dzień 365 po przeszczepie
Liczba pacjentów z cGVHD; poważne, długotrwałe powikłanie spowodowane wlewem komórek dawcy do obcego gospodarza.
Dzień 365 po przeszczepie
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Przeżycie definiuje się jako liczbę pacjentów, którzy przeżyli po przeszczepie.
1 rok i 2 lata po przeszczepie
Liczba pacjentów z komórkami pochodzącymi od dawcy w skórze
Ramy czasowe: Dzień 90 po przeszczepie
Liczba pacjentów, u których wystąpił chimeryzm skórny dawcy - komórki dawcy w naskórku pacjenta (stan w przeszczepie szpiku kostnego, w którym szpik kostny i komórki gospodarza współżyją bez objawów choroby odrzucenia przeszczep przeciwko gospodarzowi).
Dzień 90 po przeszczepie
Liczba pacjentów z opornością na powstawanie pęcherzy
Ramy czasowe: Od miesiąca 1 do miesiąca 24 włącznie
Odporność na powstawanie pęcherzy wykazana przez reakcję na podciśnienie.
Od miesiąca 1 do miesiąca 24 włącznie
Liczba pacjentów z wszczepieniem neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 42 po przeszczepie
Liczba pacjentów z bezwzględną liczbą neutrofili >5 x 10^8 komórek/litr przez 3 kolejne dni.
Dzień 42 po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 maja 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 maja 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT2006-15
  • CDR0000546620 (Inny identyfikator: PDQ)
  • UMN-0702M01504 (Inny identyfikator: IRB, University of Minnesota)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Badania kliniczne na busulfan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj