보행이 가능한 성인 척수근위축증에서 Valproic Acid (VALIANTSMA)
2016년 12월 5일 업데이트: Kathryn Swoboda, University of Utah
보행이 가능한 성인 척수근위축증(VALIANTSMA) 연구에서 발프로산의 전향적 통제 시험
이 제안의 주요 목적은 구강 VPA가 성인 환자의 SMA 치료에 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에 참여하려면 13개월 동안 6번의 방문과 7~8번의 채혈이 필요합니다. 각 방문에는 일반 임상 연구 센터(GCRC)에서 1박 2일의 체류가 수반됩니다.
운전 가능한 거리에 거주하는 피험자는 2회 연속 외래 방문을 통해 숙박 없이 연구에 참여할 수 있습니다. 참여 적격성을 결정하기 위해 2-4주 간격으로 2회의 스크리닝 방문에서 모든 대상체를 평가할 것이다. 적격 피험자는 처음 6개월 동안 VPA 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 6개월 방문 시 환자를 평가하고 다른 요법으로 넘어갈 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
33
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Medical Center, Dept. of Neurology
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18-60세의 SMA 3을 가진 보행이 가능한 성인. SMA의 진단은 장애에 대한 표준 유전자 검사에서 두 SMN1 유전자의 동형접합 결실에 의해 문서화되어야 합니다. 환자는 도움 없이 30피트를 걸을 수 있어야 합니다(예: 지팡이, 보행기 없음).
- 참여에 대한 관심과 연구 요구 사항을 충족할 수 있는 능력.
- 가임기 여성은 연구에 참여하는 동안 피임을 하거나 기권해야 합니다.
제외 기준:
- 비보행성 성인 3형 및 모든 성인 2형.
- 여행, 검사 또는 약물 연구를 방해하는 동반 질환이 있는 환자.
- 이 시험 전 3개월 동안 SMA에 대한 치료 시험에 참여했거나 이 시험 기간 동안 다른 치료 시험에 등록할 계획이 있는 환자.
- 조사관의 의견으로는 연구에 대한 정보에 입각한 동의를 제공하는 데 정신적으로 또는 법적으로 무능력한 환자 또는 달리 연구 요구 사항을 충족할 수 없거나 연구 절차, 특히 강도 테스트에 안정적으로 협력할 수 없는 환자.
- 비침습적 환기 지원이 필요한 환자(예: BiPAP) > 12시간/일
- 트랜스아미나제, 아밀라제 또는 리파제 > 3.0 x 정상 값, WBC < 3.0 또는 호중구 감소증 < 1.0, 혈소판 수 < 100K 또는 헤마토크리트 < 30이 30일 동안 지속됨
- VPA 대사를 방해하고 약물의 잠재적 위험을 증가시키거나 연구 등록 3개월 이내에 SMA 동물 모델 또는 인간 신경근 장애에 유익한 효과가 있다고 가정되는 약물 또는 보충제의 사용. 이러한 제제에는 리루졸, 크레아틴, 부티레이트 유도체, 성장 호르몬, 아나볼릭 스테로이드, 일일 알부테롤 사용, 항경련제 또는 기타 HDAC 억제제가 포함됩니다.
- 임신 중이거나 연구에 참여하는 동안 임신을 계획하고 있거나 모유 수유 중인 여성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 1a
6개월 동안 환자의 절반이 무작위로 위약군에 배정됩니다.
6개월 후 모든 환자는 치료를 받습니다.
|
6개월 동안 pt는 위약 또는 치료로 무작위 배정됩니다.
6개월 후 모든 pt 치료
|
|
활성 비교기: 1b
코호트 1b 환자는 치료에 무작위 배정됩니다.
6개월 후 모든 환자는 약을 복용합니다.
|
약물: 발프로산 및 레보카르니틴; 캡슐
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
연구의 1차 결과는 고정 테스트 시스템을 사용하여 MVICT에서 평가할 때 기준선에서 근력 6개월까지의 근력 변화입니다.
기간: 13개월
|
13개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
SMAFRS의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
휴대용 동력계로 평가한 강도의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
MUNE 및 CMAP의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
SMN2 사본 번호
기간: 13개월
|
13개월
|
|
강제 폐활량(FVC) 및 음의 흡기력(NIF)을 포함한 PFT의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
DEXA 스캐닝을 통한 제지방량 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
6분 동안 걸은 거리의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
4개의 표준 계단을 오르는 시간의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
|
수정된 질병 영향 프로파일(SIP)을 통해 평가된 건강 관련 QOL의 변화
기간: 13개월
|
13개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sandra P Reyna, M.D., Families of Spinal Muscular Atrophy
- 수석 연구원: John T Kissel, Ohio State University
- 수석 연구원: Kathryn J Swoboda, M.D., University of Utah
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 5월 30일
처음 게시됨 (추정)
2007년 6월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2016년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .